Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Natural History of the Progression of Choroideremia Study (NIGHT)

9. februar 2023 opdateret af: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Formålet med denne naturhistoriske undersøgelse er at opnå en bedre forståelse af progressionen af ​​choroideremia (CHM) og tilføje vidensgrundlaget for denne sjældne sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er tidligere udgivet af NightstaRx Ltd. I oktober 2020 blev sponsorat af forsøget overført til Biogen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
319

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 04552-050
        • Research Site
  • Canada
      • Montréal, Canada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Canada, V5Z 3N9
        • Research Site
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Research Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Research Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • Research Site
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig, 74103
        • Research Site
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • Research Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Er villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
  • Har en klinisk fænotype og bekræftet genetisk diagnose af CHM.
  • Har aktiv sygdom klinisk synlig i makulærområdet.
  • Er villig og i stand til at gennemgå oftalmologiske undersøgelser en gang hver 4. måned i op til 20 måneder.
  • Har en BCVA bedre end eller lig med 6/60 (20/200; decimal 0,1; LogMAR 1,0; 34-38 ETDRS bogstaver) i mindst ét ​​øje.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har en historie med amblyopi i det berettigede øje.
  • Har andre væsentlige okulær eller ikke-okulær sygdom/lidelse i det berettigede øje, som efter investigators mening kan bringe forsøgspersonen i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen, påvirke undersøgelsens resultater eller påvirke forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen.
  • Har deltaget i et interventionelt forskningsstudie inden for de seneste 6 måneder.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) ved hjælp af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)
Tidsramme: Op til måned 20
BCVA vil blive vurderet for begge øjne ved hjælp af Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphed (VA). BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles. Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter. BCVA skal rapporteres som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver) i undersøgelsens øje. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, desto dårligere er synet (eller synsstyrken). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret.
Op til måned 20

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i læsepræstation ved hjælp af internationale læsehastighedstekster (IReST)
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Læseevnen vil blive evalueret før pupiludvidelsen.
Baseline op til måned 12
Skift fra baseline i farvesyn
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Farvesynet vil blive testet før pupiludvidelsen. Hvert øje vil blive testet separat og i samme rækkefølge.
Baseline op til måned 12
Skift fra baseline i visuelle felter
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Progressionen af ​​defekter i synsfelter vil blive vurderet i begge øjne ved hjælp af perimetriudstyr.
Baseline op til måned 12
Skift fra baseline i kontrastfølsomhed
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Kontrastfølsomhed vil blive målt for begge øjne før pupiludvidelse ved hjælp af et Pelli Robson-diagram.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i retinal udtynding ved brug af Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsramme: Baseline op til måned 20
SD-OCT målinger vil blive udført efter udvidelse af deltagerens pupil.
Baseline op til måned 20
Ændring fra baseline i området med levedygtigt retinalt væv ved hjælp af fundus autofluorescens
Tidsramme: Baseline op til måned 20
Fundus Autofluorescens vil blive udført efter dilatation af deltagerens pupil for at vurdere ændringer i området af levedygtigt retinalt væv.
Baseline op til måned 20
Ændring fra baseline i nethindens følsomhed ved hjælp af mikroperimetri
Tidsramme: Baseline op til måned 20
Makulaanalysatorintegritetsvurdering (MAIA) mikroperimetri vil blive udført for begge øjne for at vurdere ændringer i nethindens følsomhed i makulaen.
Baseline op til måned 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. juni 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. november 2017

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. februar 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 273CH001
  • NSR-CHM-OS1 (ANDET: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger