Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Storia naturale della progressione dello studio della coroideremia (NIGHT)

9 febbraio 2023 aggiornato da: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
L'obiettivo di questo studio di storia naturale è quello di ottenere una migliore comprensione della progressione della coroideremia (CHM) e aggiungere alla base di conoscenze per questa malattia rara.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato precedentemente pubblicato da NightstaRx Ltd. Nell'ottobre 2020, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Biogen.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
319

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 04552-050
        • Research Site
  • Canada
      • Montréal, Canada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Canada, V5Z 3N9
        • Research Site
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Research Site
  • Danimarca
      • Glostrup, Danimarca
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Research Site
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 74103
        • Research Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Germania
        • Research Site
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • Research Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Research Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • - Sono disposti e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio.
  • Avere un fenotipo clinico e una diagnosi genetica confermata di CHM.
  • Avere una malattia attiva clinicamente visibile all'interno della regione maculare.
  • Sono disposti e in grado di sottoporsi a esami oftalmici una volta ogni 4 mesi per un massimo di 20 mesi.
  • Avere un BCVA migliore o uguale a 6/60 (20/200; decimale 0.1; LogMAR 1.0; 34-38 lettere ETDRS) in almeno un occhio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere una storia di ambliopia nell'occhio idoneo.
  • Avere qualsiasi altra malattia/disturbo oculare o non oculare significativo nell'occhio idoneo che, a giudizio dello sperimentatore, possa mettere a rischio il soggetto a causa della partecipazione allo studio, influenzare i risultati dello studio o influenzare la capacità del soggetto di partecipare allo studio.
  • Aver partecipato a uno studio di ricerca interventistica negli ultimi 6 mesi.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dell'acuità visiva con la migliore correzione (BCVA) utilizzando l'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)
Lasso di tempo: Fino al mese 20
Il BCVA sarà valutato per entrambi gli occhi utilizzando il grafico dell'acuità visiva (VA) dello studio Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione della distanza deve essere eseguita prima della misurazione del BCVA. Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico. Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro. BCVA deve essere riportato come numero di lettere lette correttamente dal partecipante utilizzando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio. Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la vista (o l'acuità visiva). Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la vista è migliorata.
Fino al mese 20

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento rispetto al basale nelle prestazioni di lettura utilizzando International Reading Speed ​​​​Text (IReST)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Le prestazioni di lettura saranno valutate prima della dilatazione della pupilla.
Basale fino al mese 12
Cambia dalla linea di base in Color Vision
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
La visione dei colori sarà testata prima della dilatazione della pupilla. Ogni occhio sarà testato separatamente e nello stesso ordine.
Basale fino al mese 12
Modifica dalla linea di base nei campi visivi
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
La progressione dei difetti nei campi visivi sarà valutata in entrambi gli occhi utilizzando apparecchiature perimetriche.
Basale fino al mese 12
Modifica dalla linea di base nella sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
La sensibilità al contrasto verrà misurata per entrambi gli occhi, prima della dilatazione della pupilla, utilizzando un grafico di Pelli Robson.
Basale fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dell'assottigliamento retinico utilizzando la tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 20
Le misurazioni SD-OCT verranno eseguite dopo la dilatazione della pupilla del partecipante.
Basale fino al mese 20
Variazione rispetto al basale nell'area del tessuto retinico vitale utilizzando l'autofluorescenza del fondo
Lasso di tempo: Basale fino al mese 20
L'autofluorescenza del fondo verrà eseguita dopo la dilatazione della pupilla del partecipante per valutare i cambiamenti nell'area del tessuto retinico vitale.
Basale fino al mese 20
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica utilizzando la microperimetria
Lasso di tempo: Basale fino al mese 20
La microperimetria di valutazione dell'integrità dell'analizzatore maculare (MAIA) sarà condotta per entrambi gli occhi per valutare i cambiamenti nella sensibilità retinica all'interno della macula.
Basale fino al mese 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 giugno 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 novembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 febbraio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 273CH001
  • NSR-CHM-OS1 (ALTRO: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni