Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Historia naturalna postępu choroby Choroideremia (NIGHT)

9 lutego 2023 zaktualizowane przez: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Celem tego badania historii naturalnej jest lepsze zrozumienie postępu choroideremii (CHM) i uzupełnienie bazy wiedzy o tej rzadkiej chorobie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

To badanie zostało wcześniej opublikowane przez NightstaRx Ltd. W październiku 2020 roku sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
319

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 04552-050
        • Research Site
  • Dania
      • Glostrup, Dania
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Research Site
  • Francja
      • Montpellier, Francja, 74103
        • Research Site
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia
        • Research Site
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
        • Research Site
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Research Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Niemcy
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Research Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Są chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Mieć fenotyp kliniczny i potwierdzoną diagnozę genetyczną CHM.
  • Mieć aktywną chorobę klinicznie widoczną w obszarze plamki żółtej.
  • Są chętni i mogą poddawać się badaniom okulistycznym raz na 4 miesiące przez okres do 20 miesięcy.
  • Mieć BCVA lepszą lub równą 6/60 (20/200; dziesiętne 0,1; LogMAR 1,0; 34-38 liter ETDRS) w co najmniej jednym oku.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Mieć historię niedowidzenia w kwalifikującym się oku.
  • Czy w kwalifikującym się oku występuje jakakolwiek inna istotna choroba/zaburzenie oka lub niezwiązane z oczami, które w opinii badacza może narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badaniu, wpłynąć na wyniki badania lub wpłynąć na zdolność uczestnika do wziąć udział w badaniu.
  • Brali udział w badaniu interwencyjnym w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) przy użyciu badania dotyczącego wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (EDTRS)
Ramy czasowe: Do miesiąca 20
BCVA zostanie oceniony dla obu oczu przy użyciu wykresu ostrości wzroku (VA) w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS). Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenicy, a badanie refrakcji odległości przed pomiarem BCVA. Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy. Jeśli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra. BCVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez badanego za pomocą Skali ETDRS (w zakresie od 0 do 100 liter) w badanym oku. Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsze widzenie (lub ostrość wzroku). Wzrost liczby poprawnie odczytanych liter oznacza poprawę widzenia.
Do miesiąca 20

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do poziomu wyjściowego w wynikach czytania przy użyciu tekstów International Reading Speed ​​Texts (IReST)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
Wyniki czytania zostaną ocenione przed rozszerzeniem źrenic.
Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana od linii podstawowej w widzeniu kolorów
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
Widzenie kolorów zostanie przetestowane przed rozszerzeniem źrenic. Każde oko będzie badane oddzielnie iw tej samej kolejności.
Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana od linii bazowej w polach widzenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
Postęp ubytków w polach widzenia zostanie oceniony w obu oczach za pomocą sprzętu perymetrycznego.
Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana od linii bazowej w czułości kontrastu
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
Wrażliwość na kontrast zostanie zmierzona dla obu oczu, przed rozszerzeniem źrenic, przy użyciu wykresu Pelli Robsona.
Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w ścieńczeniu siatkówki za pomocą optycznej koherentnej tomografii w domenie spektralnej (SD-OCT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 20
Pomiary SD-OCT zostaną wykonane po rozszerzeniu źrenicy uczestnika.
Linia bazowa do miesiąca 20
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w obszarze żywej tkanki siatkówki przy użyciu autofluorescencji dna oka
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 20
Autofluorescencja dna oka zostanie przeprowadzona po rozszerzeniu źrenicy uczestnika w celu oceny zmian w obszarze żywej tkanki siatkówki.
Linia bazowa do miesiąca 20
Zmiana czułości siatkówki w stosunku do linii podstawowej przy użyciu mikroperymetrii
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 20
Mikroperymetria oceny integralności analizatora plamki żółtej (MAIA) zostanie przeprowadzona dla obu oczu w celu oceny zmian wrażliwości siatkówki w obrębie plamki żółtej.
Linia bazowa do miesiąca 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 listopada 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
2 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 273CH001
  • NSR-CHM-OS1 (INNY: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami