Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie s LJPC-401 pro léčbu přetížení myokardu železem u pacientů s beta thalasémií závislou na transfuzi

28. července 2021 aktualizováno: La Jolla Pharmaceutical Company

Multicentrická, randomizovaná, otevřená, paralelní skupinová studie s LJPC-401 pro léčbu přetížení myokardu železem u pacientů s beta thalasémií závislou na transfuzi

Tato studie je multicentrickou, randomizovanou, otevřenou studií s paralelními skupinami fáze 2. Primárním cílem studie je vyhodnotit účinek LJPC-401 (syntetický lidský hepcidin) na hladiny železa u pacientů s beta talasémií závislou na transfuzích s přetížením myokardu železem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
84

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Investigative Site
  • Itálie
      • Cagliari, Itálie, 09121
        • Investigative Site
      • Modena, Itálie, 41124
        • Investigative Site
      • Napoli, Itálie, 80138
        • Investigative Site
      • Orbassano, Itálie, 10043
        • Investigative Site
      • Verona, Itálie, 37134
        • Investigative Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
        • Investigative Site
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Investigative Site
      • Antalya, Krocan, 07059
        • Investigative Site
      • Antalya, Krocan, 07160
        • Investigative Site
      • İzmir, Krocan, 35100
        • Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, N19 5NF
        • Investigative Site
    • England
      • London, England, Spojené království, E1 1BB
        • Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Investigative Site
  • Thajsko
      • Bangkok Noi, Thajsko, 10700
        • Investigative Site
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Investigative Site
  • Řecko
    • Attica
      • Goudí, Attica, Řecko, 115 27
        • Investigative Site
    • Macedonia
      • Thessaloníki, Macedonia, Řecko, 54642
        • Investigative Site
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Řecko, 26504
        • Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku ≥ 14 let s beta talasémií závislou na transfuzi.
  • Pacienti musí mít zvýšenou hladinu železa v srdci měřenou magnetickou rezonancí (MRI). Dvě samostatné srdeční T2*MRI od 6 do 35 ms; <= 15% rozdíl mezi těmito dvěma.
  • Pacienti musí dostávat chelatační terapii železa po dobu minimálně 1 roku a před studií musí být na stabilní dávce a očekává se, že během studie zůstanou stabilní.
  • Pacientky ve fertilním věku nesmějí být těhotné, musí mít negativní těhotenské testy a během studie musí používat účinnou antikoncepční metodu.
  • Mužští pacienti musí být během studie buď chirurgicky sterilní, nebo používat účinnou metodu kontroly porodnosti.
  • Pacient musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas. Rodič zákonného zástupce pacientům mladším než plnoletost musí být ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli významný zdravotní stav nebo laboratorní abnormalita, která by pacientovi bránila v účasti ve studii.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Pacienti užívající imunosupresiva (kromě topických volně prodejných steroidů, inhalačních steroidních léků a nesteroidních protizánětlivých léků) nebo mají plánovanou operaci (kromě stomatologické operace nebo jednoduchých dermatologických výkonů).
  • Pacienti, kteří se účastní neschválené výzkumné klinické studie do 30 dnů od této studie.
  • Pacienti s onemocněním, zdravotním postižením nebo stavem, který může narušovat provádění studie nebo který by podle názoru zkoušejícího představoval pro pacienta nepřijatelné riziko.
  • Pacienti, kteří nejsou ochotni nebo schopni splnit požadavky studie.
  • Pacienti se známou hepatitidou B nebo hepatitidou C nebo pacienti léčení pro pozitivní virovou nálož nebo nekompatibilní s léky na hepatitidu.
  • Známá a aktivní infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Pacienti s Child-Pughovou cirhózou třídy C nebo jaterním selháním.
  • Pacienti s těžkým městnavým srdečním selháním (třída 4 NYHA).
  • Použití látek stimulujících erytropoézu v posledních 3 měsících před vstupem do studie.
  • Anamnéza alergické reakce na hepcidin nebo pomocné látky.
  • Kontraindikace vyšetření MRI.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Skupina A - Odložená terapie
standardní chelatační terapie samotná po dobu 26 týdnů následovaná standardní chelatační terapií plus LJPC-401 po dobu 26 týdnů
Lék: LJPC-401
subkutánní injekce až do 20 mg týdně od 26. do 52. týdne
Ostatní jména:
  • syntetický lidský hepcidin
Lék: LJPC-401
subkutánní injekce až do 20 mg týdně od 1. do 52. týdne
Ostatní jména:
  • syntetický lidský hepcidin
Aktivní komparátor: Skupina B - Okamžitá terapie
standardní chelatační terapie plus LJPC-401 po dobu 52 týdnů
Lék: LJPC-401
subkutánní injekce až do 20 mg týdně od 26. do 52. týdne
Ostatní jména:
  • syntetický lidský hepcidin
Lék: LJPC-401
subkutánní injekce až do 20 mg týdně od 1. do 52. týdne
Ostatní jména:
  • syntetický lidský hepcidin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek LJPC-401 na srdeční železo
Časové okno: 26 týdnů
Změna v zobrazování srdeční T2* magnetickou rezonancí (MRI)
26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek LJPC-401 na srdeční železo
Časové okno: 52 týdnů
Změna srdeční T2*MRI
52 týdnů
Účinek LJPC-401 na železo v játrech
Časové okno: 52 týdnů
Změna jaterního T2*MRI
52 týdnů
Účinek LJPC-401 na sérové ​​železo
Časové okno: 56 týdnů
Průměrná změna sérového železa
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na hemoglobin
Časové okno: 52 týdnů
Průměrná změna hemoglobinu
52 týdnů
Vliv LJPC-401 na objem podané krve
Časové okno: 56 týdnů
Změna objemu podané krve
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na jeho potenciál vyvolat imunitní odpověď
Časové okno: 56 týdnů
Měřeno krevními laboratorními testy a přítomností protilátek proti lékům
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 56 týdnů
56 týdnů
Vliv LJPC-401 na vitální funkce - srdeční frekvenci
Časové okno: 56 týdnů
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na životní funkce - tělesnou teplotu
Časové okno: 56 týdnů
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na vitální funkce-dechovou frekvenci
Časové okno: 56 týdnů
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na vitální funkce - krevní tlak
Časové okno: 56 týdnů
56 týdnů
Vliv LJPC-401 na tělesnou hmotnost
Časové okno: 56 týdnů
Změna tělesné hmotnosti (kilogramy)
56 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
La Jolla Pharmaceutical Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
3. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. července 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LJ401-BT01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení