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Uno studio con LJPC-401 per il trattamento del sovraccarico di ferro del miocardio in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente

28 luglio 2021 aggiornato da: La Jolla Pharmaceutical Company

Uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto, a gruppi paralleli con LJPC-401 per il trattamento del sovraccarico di ferro miocardico in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente

Questo studio è uno studio multicentrico di Fase 2, randomizzato, in aperto, a gruppi paralleli. L'obiettivo primario dello studio è valutare l'effetto di LJPC-401 (epcidina umana sintetica) sui livelli di ferro in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente con sovraccarico di ferro miocardico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
84

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Investigative Site
  • Grecia
    • Attica
      • Goudí, Attica, Grecia, 115 27
        • Investigative Site
    • Macedonia
      • Thessaloníki, Macedonia, Grecia, 54642
        • Investigative Site
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecia, 26504
        • Investigative Site
  • Italia
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Investigative Site
      • Modena, Italia, 41124
        • Investigative Site
      • Napoli, Italia, 80138
        • Investigative Site
      • Orbassano, Italia, 10043
        • Investigative Site
      • Verona, Italia, 37134
        • Investigative Site
  • Libano
      • Beirut, Libano, 1107 2020
        • Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, N19 5NF
        • Investigative Site
    • England
      • London, England, Regno Unito, E1 1BB
        • Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Investigative Site
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Investigative Site
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Investigative Site
      • Antalya, Tacchino, 07059
        • Investigative Site
      • Antalya, Tacchino, 07160
        • Investigative Site
      • İzmir, Tacchino, 35100
        • Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok Noi, Tailandia, 10700
        • Investigative Site
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età ≥ 14 anni con beta talassemia trasfusione-dipendente.
  • I pazienti devono avere un aumento dei livelli di ferro nel cuore misurati mediante risonanza magnetica (MRI). Due T2*MRI cardiaci separati da 6 a 35 msec; <= 15% di differenza tra i due.
  • I pazienti devono ricevere una terapia chelante del ferro per un minimo di 1 anno ed essere in una dose stabile prima dello studio e dovrebbe rimanere stabile durante lo studio.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile non devono essere in stato di gravidanza, devono avere test di gravidanza negativi e devono utilizzare un efficace metodo di controllo delle nascite durante lo studio.
  • I pazienti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili o utilizzare un efficace metodo di controllo delle nascite durante lo studio.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto. Il genitore del tutore legale di pazienti di età inferiore alla maggiore età deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica significativa o anomalia di laboratorio che impedirebbe al paziente di partecipare allo studio.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Pazienti che assumono un agente immunosoppressore (eccetto steroidi topici da banco, farmaci steroidi per via inalatoria e farmaci antinfiammatori non steroidei) o sottoposti a intervento chirurgico pianificato (eccetto chirurgia dentale o semplici procedure dermatologiche).
  • Pazienti che partecipano a uno studio clinico sperimentale non approvato entro 30 giorni da questo studio.
  • Pazienti con una malattia, disabilità o condizione che potrebbe interferire con la conduzione dello studio o che, a parere dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio inaccettabile per il paziente.
  • Pazienti che non vogliono o non sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio.
  • Pazienti con epatite B o epatite C nota, o in trattamento per una carica virale positiva o non conformi ai farmaci per l'epatite.
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) nota e attiva.
  • Pazienti con cirrosi di classe C di Child Pugh o insufficienza epatica.
  • Pazienti con grave insufficienza cardiaca congestizia (NYHA Classe 4).
  • Uso di agenti stimolanti l'eritropoiesi negli ultimi 3 mesi prima dell'ingresso nello studio.
  • Storia di reazione allergica all'epcidina o agli eccipienti.
  • Controindicazione alla risonanza magnetica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Gruppo A - Terapia ritardata
terapia chelante standard da sola per 26 settimane seguita da terapia chelante standard più LJPC-401 per 26 settimane
Droga: LJPC-401
iniezione sottocutanea, fino a 20 mg a settimana dalla settimana 26 alla 52
Altri nomi:
  • epcidina umana sintetica
Droga: LJPC-401
iniezione sottocutanea, fino a 20 mg a settimana dalla settimana 1 alla 52
Altri nomi:
  • epcidina umana sintetica
Comparatore attivo: Gruppo B - Terapia immediata
terapia chelante standard più LJPC-401 per 52 settimane
Droga: LJPC-401
iniezione sottocutanea, fino a 20 mg a settimana dalla settimana 26 alla 52
Altri nomi:
  • epcidina umana sintetica
Droga: LJPC-401
iniezione sottocutanea, fino a 20 mg a settimana dalla settimana 1 alla 52
Altri nomi:
  • epcidina umana sintetica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di LJPC-401 sul ferro cardiaco
Lasso di tempo: 26 settimane
Alterazione della risonanza magnetica cardiaca T2* (MRI)
26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di LJPC-401 sul ferro cardiaco
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione della T2*MRI cardiaca
52 settimane
Effetto di LJPC-401 sul ferro epatico
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione della T2*MRI epatica
52 settimane
Effetto di LJPC-401 sulla sideremia
Lasso di tempo: 56 settimane
Variazione media della sideremia
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sull'emoglobina
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione media dell'emoglobina
52 settimane
Effetto di LJPC-401 sul volume di sangue trasfuso
Lasso di tempo: 56 settimane
Variazione del volume di sangue trasfuso
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sul suo potenziale per suscitare una risposta immunitaria
Lasso di tempo: 56 settimane
Misurato da esami di laboratorio del sangue e presenza di anticorpi antidroga
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sull'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 56 settimane
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sulla frequenza cardiaca dei segni vitali
Lasso di tempo: 56 settimane
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sulla temperatura corporea segni vitali
Lasso di tempo: 56 settimane
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sulla frequenza respiratoria dei segni vitali
Lasso di tempo: 56 settimane
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sulla pressione arteriosa dei segni vitali
Lasso di tempo: 56 settimane
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sul peso corporeo
Lasso di tempo: 56 settimane
Variazione del peso corporeo (chilogrammi)
56 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
La Jolla Pharmaceutical Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 luglio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LJ401-BT01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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