Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse med LJPC-401 til behandling af myokardiejernoverbelastning hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

28. juli 2021 opdateret af: La Jolla Pharmaceutical Company

Et multicenter, randomiseret, åbent, parallelt gruppestudie med LJPC-401 til behandling af myokardiejernoverbelastning hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Dette studie er et fase 2 multicenter, randomiseret, åbent, parallelgruppestudie. Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere effekten af ​​LJPC-401 (syntetisk humant hepcidin) på jernniveauer hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi med myokardiejernoverbelastning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
84

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, N19 5NF
        • Investigative Site
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Investigative Site
  • Grækenland
    • Attica
      • Goudí, Attica, Grækenland, 115 27
        • Investigative Site
    • Macedonia
      • Thessaloníki, Macedonia, Grækenland, 54642
        • Investigative Site
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grækenland, 26504
        • Investigative Site
  • Italien
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Investigative Site
      • Modena, Italien, 41124
        • Investigative Site
      • Napoli, Italien, 80138
        • Investigative Site
      • Orbassano, Italien, 10043
        • Investigative Site
      • Verona, Italien, 37134
        • Investigative Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
        • Investigative Site
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Investigative Site
      • Antalya, Kalkun, 07059
        • Investigative Site
      • Antalya, Kalkun, 07160
        • Investigative Site
      • İzmir, Kalkun, 35100
        • Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Investigative Site
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter ≥ 14 år med transfusionsafhængig beta-thalassæmi.
  • Patienter skal have forhøjede jernniveauer i hjertet målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). To separate hjerte-T2*MRI fra 6 til 35 msek; <= 15 % forskel mellem de to.
  • Patienter skal have jernkelatbehandling i mindst 1 år og have en stabil dosis før undersøgelsen og forventes at forblive stabil under undersøgelsen.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder må ikke være gravide, skal have negative graviditetstests og skal bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen.
  • Mandlige patienter skal enten være kirurgisk sterile eller bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen.
  • Patienten skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke. Forælder til værge for patienter, der er yngre end myndig alder, skal være villige og i stand til at give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver væsentlig medicinsk tilstand eller laboratorieabnormitet, der ville forhindre patienten i at deltage i undersøgelsen.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Patienter, der tager et immunsuppressivt middel (undtagen topiske håndkøbssteroider, inhalationssteroidmedicin og ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler) eller har en planlagt operation (undtagen tandkirurgi eller simple dermatologiske procedurer).
  • Patienter, der deltager i et ikke-godkendt klinisk forsøg inden for 30 dage efter denne undersøgelse.
  • Patienter med en sygdom, et handicap eller en tilstand, som kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, eller som efter investigatorens opfattelse ville udgøre en uacceptabel risiko for patienten.
  • Patienter, der er uvillige eller ude af stand til at overholde undersøgelseskravene.
  • Patienter med kendt hepatitis B eller hepatitis C eller behandles for en positiv viral belastning eller er ikke-kompatible med hepatitismedicin.
  • Kendt og aktiv infektion med human immundefektvirus (HIV).
  • Patienter med Child Pugh klasse C cirrhose eller leversvigt.
  • Patienter med svær kongestiv hjerteinsufficiens (NYHA klasse 4).
  • Brug af erytropoiese-stimulerende midler inden for de seneste 3 måneder før studiestart.
  • Anamnese med allergisk reaktion på hepcidin eller hjælpestoffer.
  • Kontraindikation til MR-scanning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Gruppe A - Forsinket terapi
standard chelationsterapi alene i 26 uger efterfulgt af standard chelationsterapi plus LJPC-401 i 26 uger
Medicin: LJPC-401
subkutan injektion, op til 20 mg om ugen fra uge 26 til 52
Andre navne:
  • syntetisk humant hepcidin
Medicin: LJPC-401
subkutan injektion, op til 20 mg om ugen fra uge 1 til 52
Andre navne:
  • syntetisk humant hepcidin
Aktiv komparator: Gruppe B - Øjeblikkelig terapi
standard chelationsterapi plus LJPC-401 i 52 uger
Medicin: LJPC-401
subkutan injektion, op til 20 mg om ugen fra uge 26 til 52
Andre navne:
  • syntetisk humant hepcidin
Medicin: LJPC-401
subkutan injektion, op til 20 mg om ugen fra uge 1 til 52
Andre navne:
  • syntetisk humant hepcidin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af LJPC-401 på hjertejern
Tidsramme: 26 uger
Ændring i cardiac T2* magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
26 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af LJPC-401 på hjertejern
Tidsramme: 52 uger
Ændring i hjerte-T2*MRI
52 uger
Effekt af LJPC-401 på hepatisk jern
Tidsramme: 52 uger
Ændring i hepatisk T2*MRI
52 uger
Effekt af LJPC-401 på serumjern
Tidsramme: 56 uger
Gennemsnitlig ændring i serumjern
56 uger
Effekt af LJPC-401 på hæmoglobin
Tidsramme: 52 uger
Gennemsnitlig ændring i hæmoglobin
52 uger
Effekt af LJPC-401 på volumen af ​​transfunderet blod
Tidsramme: 56 uger
Ændring i transfunderet blodvolumen
56 uger
Effekt af LJPC-401 på dets potentiale til at fremkalde et immunrespons
Tidsramme: 56 uger
Målt ved blodlaboratorieprøver og tilstedeværelsen af ​​anti-lægemiddelantistoffer
56 uger
Effekt af LJPC-401 på forekomsten af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: 56 uger
56 uger
Effekt af LJPC-401 på vitale tegn-puls
Tidsramme: 56 uger
56 uger
Effekt af LJPC-401 på vitale tegn - kropstemperatur
Tidsramme: 56 uger
56 uger
Effekt af LJPC-401 på vitale tegn-respirationsfrekvens
Tidsramme: 56 uger
56 uger
Effekt af LJPC-401 på vitale tegn-blodtryk
Tidsramme: 56 uger
56 uger
Effekt af LJPC-401 på kropsvægt
Tidsramme: 56 uger
Ændring i kropsvægt (kilogram)
56 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
La Jolla Pharmaceutical Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. december 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juli 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LJ401-BT01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger