Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie z użyciem LJPC-401 w leczeniu przeciążenia mięśnia sercowego żelazem u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji

28 lipca 2021 zaktualizowane przez: La Jolla Pharmaceutical Company

Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, równoległe badanie grupowe z użyciem LJPC-401 w leczeniu przeciążenia mięśnia sercowego żelazem u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji

To badanie jest wieloośrodkowym, randomizowanym, otwartym badaniem fazy 2 w grupach równoległych. Głównym celem pracy jest ocena wpływu LJPC-401 (syntetycznej hepcydyny ludzkiej) na poziom żelaza u pacjentów z transfuzyjną talasemią beta z przeciążeniem mięśnia sercowego żelazem.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
84

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Investigative Site
  • Grecja
    • Attica
      • Goudí, Attica, Grecja, 115 27
        • Investigative Site
    • Macedonia
      • Thessaloníki, Macedonia, Grecja, 54642
        • Investigative Site
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecja, 26504
        • Investigative Site
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01330
        • Investigative Site
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Investigative Site
      • Antalya, Indyk, 07059
        • Investigative Site
      • Antalya, Indyk, 07160
        • Investigative Site
      • İzmir, Indyk, 35100
        • Investigative Site
  • Liban
      • Beirut, Liban, 1107 2020
        • Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Investigative Site
  • Tajlandia
      • Bangkok Noi, Tajlandia, 10700
        • Investigative Site
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Investigative Site
  • Włochy
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • Investigative Site
      • Modena, Włochy, 41124
        • Investigative Site
      • Napoli, Włochy, 80138
        • Investigative Site
      • Orbassano, Włochy, 10043
        • Investigative Site
      • Verona, Włochy, 37134
        • Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, N19 5NF
        • Investigative Site
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku ≥ 14 lat z talasemią beta zależną od transfuzji.
  • Pacjenci muszą mieć podwyższony poziom żelaza w sercu, jak zmierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Dwa oddzielne serca T2*MRI od 6 do 35 ms; <= 15% różnicy między nimi.
  • Pacjenci muszą otrzymywać terapię chelatującą żelazo przez co najmniej 1 rok i przyjmować stabilną dawkę przed badaniem i oczekuje się, że pozostanie stabilna podczas badania.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania.
  • Pacjenci płci męskiej muszą być albo chirurgicznie sterylni, albo stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na piśmie. Rodzic lub opiekun prawny pacjentów młodszych niż pełnoletni musi być chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie istotne schorzenia lub nieprawidłowości laboratoryjne, które uniemożliwiłyby pacjentowi udział w badaniu.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Pacjenci przyjmujący leki immunosupresyjne (z wyjątkiem sterydów do stosowania miejscowego dostępnych bez recepty, sterydów wziewnych i niesteroidowych leków przeciwzapalnych) lub planowany zabieg chirurgiczny (z wyjątkiem chirurgii stomatologicznej lub prostych zabiegów dermatologicznych).
  • Pacjenci biorący udział w niezatwierdzonym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni od tego badania.
  • Pacjenci z chorobą, niepełnosprawnością lub stanem, który może zakłócać prowadzenie badania lub który w opinii badacza stanowiłby niedopuszczalne ryzyko dla pacjenta.
  • Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą spełnić wymagań badania.
  • Pacjenci ze stwierdzonym wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub typu C, leczeni z powodu dodatniego miana wirusa lub niestosujący się do zaleceń dotyczących leczenia zapalenia wątroby.
  • Znane i aktywne zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Pacjenci z marskością wątroby lub niewydolnością wątroby klasy C w skali Childa-Pugha.
  • Pacjenci z ciężką zastoinową niewydolnością serca (klasa 4 wg NYHA).
  • Stosowanie środków stymulujących erytropoezę w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Historia reakcji alergicznej na hepcydynę lub substancje pomocnicze.
  • Przeciwwskazania do badania MRI.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Grupa A - Terapia opóźniona
sama standardowa terapia chelatująca przez 26 tygodni, a następnie standardowa terapia chelatująca plus LJPC-401 przez 26 tygodni
Lek: LJPC-401
wstrzyknięcie podskórne, do 20 mg na tydzień od 26 do 52 tygodnia
Inne nazwy:
  • syntetyczna ludzka hepcydyna
Lek: LJPC-401
wstrzyknięcie podskórne, do 20 mg na tydzień od 1. do 52. tygodnia
Inne nazwy:
  • syntetyczna ludzka hepcydyna
Aktywny komparator: Grupa B - Terapia natychmiastowa
standardowa terapia chelatująca plus LJPC-401 przez 52 tygodnie
Lek: LJPC-401
wstrzyknięcie podskórne, do 20 mg na tydzień od 26 do 52 tygodnia
Inne nazwy:
  • syntetyczna ludzka hepcydyna
Lek: LJPC-401
wstrzyknięcie podskórne, do 20 mg na tydzień od 1. do 52. tygodnia
Inne nazwy:
  • syntetyczna ludzka hepcydyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ LJPC-401 na żelazo sercowe
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) serca T2*
26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ LJPC-401 na żelazo sercowe
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w T2*MRI serca
52 tygodnie
Wpływ LJPC-401 na żelazo w wątrobie
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w T2*MRI wątroby
52 tygodnie
Wpływ LJPC-401 na żelazo w surowicy
Ramy czasowe: 56 tygodni
Średnia zmiana stężenia żelaza w surowicy
56 tygodni
Wpływ LJPC-401 na hemoglobinę
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Średnia zmiana hemoglobiny
52 tygodnie
Wpływ LJPC-401 na objętość przetaczanej krwi
Ramy czasowe: 56 tygodni
Zmiana objętości przetoczonej krwi
56 tygodni
Wpływ LJPC-401 na jego potencjał do wywołania odpowiedzi immunologicznej
Ramy czasowe: 56 tygodni
Mierzone na podstawie badań laboratoryjnych krwi i obecności przeciwciał przeciwlekowych
56 tygodni
Wpływ LJPC-401 na częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 56 tygodni
56 tygodni
Wpływ LJPC-401 na parametry życiowe - tętno
Ramy czasowe: 56 tygodni
56 tygodni
Wpływ LJPC-401 na parametry życiowe - temperaturę ciała
Ramy czasowe: 56 tygodni
56 tygodni
Wpływ LJPC-401 na parametry życiowe – częstość oddechów
Ramy czasowe: 56 tygodni
56 tygodni
Wpływ LJPC-401 na parametry życiowe – ciśnienie krwi
Ramy czasowe: 56 tygodni
56 tygodni
Wpływ LJPC-401 na masę ciała
Ramy czasowe: 56 tygodni
Zmiana masy ciała (kilogramy)
56 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
La Jolla Pharmaceutical Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
3 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LJ401-BT01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami