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Eine Studie mit LJPC-401 zur Behandlung von myokardialer Eisenüberladung bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie

28. Juli 2021 aktualisiert von: La Jolla Pharmaceutical Company

Eine multizentrische, randomisierte, offene Parallelgruppenstudie mit LJPC-401 zur Behandlung von myokardialer Eisenüberladung bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie

Diese Studie ist eine multizentrische, randomisierte, offene Parallelgruppenstudie der Phase 2. Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirkung von LJPC-401 (synthetisches humanes Hepcidin) auf die Eisenspiegel bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie mit myokardialer Eisenüberladung.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
84

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Investigative Site
  • Griechenland
    • Attica
      • Goudí, Attica, Griechenland, 115 27
        • Investigative Site
    • Macedonia
      • Thessaloníki, Macedonia, Griechenland, 54642
        • Investigative Site
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Griechenland, 26504
        • Investigative Site
  • Italien
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Investigative Site
      • Modena, Italien, 41124
        • Investigative Site
      • Napoli, Italien, 80138
        • Investigative Site
      • Orbassano, Italien, 10043
        • Investigative Site
      • Verona, Italien, 37134
        • Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Investigative Site
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Investigative Site
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01330
        • Investigative Site
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Investigative Site
      • Antalya, Truthahn, 07059
        • Investigative Site
      • Antalya, Truthahn, 07160
        • Investigative Site
      • İzmir, Truthahn, 35100
        • Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, N19 5NF
        • Investigative Site
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten ≥ 14 Jahre mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie.
  • Die Patienten müssen erhöhte Eisenspiegel im Herzen haben, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT). Zwei separate kardiale T2*MRT von 6 bis 35 ms; <= 15 % Unterschied zwischen den beiden.
  • Die Patienten müssen mindestens 1 Jahr lang eine Eisenchelattherapie erhalten und vor Studienbeginn eine stabile Dosis erhalten haben, von der erwartet wird, dass sie während der Studie stabil bleibt.
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein, müssen negative Schwangerschaftstests haben und müssen während der Studie eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.
  • Männliche Patienten müssen während der Studie entweder chirurgisch steril sein oder eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.
  • Der Patient muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Eltern oder Erziehungsberechtigte von Patienten, die jünger als die Volljährigkeit sind, müssen willens und in der Lage sein, eine informierte Einwilligung zu erteilen.

Ausschlusskriterien:

  • Jede signifikante Erkrankung oder Laboranomalie, die den Patienten daran hindern würde, an der Studie teilzunehmen.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Patienten, die ein immunsuppressives Mittel einnehmen (außer topische rezeptfreie Steroide, inhalative Steroidmedikamente und nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente) oder eine geplante Operation haben (außer Zahnchirurgie oder einfache dermatologische Eingriffe).
  • Patienten, die innerhalb von 30 Tagen nach dieser Studie an einer nicht genehmigten klinischen Prüfstudie teilnehmen.
  • Patienten mit einer Krankheit, Behinderung oder einem Zustand, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten oder die nach Ansicht des Prüfarztes ein unannehmbares Risiko für den Patienten darstellen würden.
  • Patienten, die die Studienanforderungen nicht erfüllen wollen oder können.
  • Patienten mit bekannter Hepatitis B oder Hepatitis C oder Patienten, die wegen einer positiven Viruslast behandelt werden oder die Hepatitis-Medikamente nicht einhalten.
  • Bekannte und aktive Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Patienten mit Zirrhose der Child-Pugh-Klasse C oder Leberversagen.
  • Patienten mit schwerer dekompensierter Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse 4).
  • Verwendung von Erythropoese-stimulierenden Mitteln in den letzten 3 Monaten vor Studieneintritt.
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf Hepcidin oder Hilfsstoffe.
  • Kontraindikation für MRT-Scans.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Gruppe A – Verzögerte Therapie
Standard-Chelat-Therapie allein für 26 Wochen, gefolgt von Standard-Chelat-Therapie plus LJPC-401 für 26 Wochen
Arzneimittel: LJPC-401
subkutane Injektion, bis zu 20 mg pro Woche von Woche 26 bis 52
Andere Namen:
  • synthetisches menschliches Hepcidin
Arzneimittel: LJPC-401
subkutane Injektion, bis zu 20 mg pro Woche von Woche 1 bis 52
Andere Namen:
  • synthetisches menschliches Hepcidin
Aktiver Komparator: Gruppe B - Sofortige Therapie
Standard-Chelattherapie plus LJPC-401 für 52 Wochen
Arzneimittel: LJPC-401
subkutane Injektion, bis zu 20 mg pro Woche von Woche 26 bis 52
Andere Namen:
  • synthetisches menschliches Hepcidin
Arzneimittel: LJPC-401
subkutane Injektion, bis zu 20 mg pro Woche von Woche 1 bis 52
Andere Namen:
  • synthetisches menschliches Hepcidin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von LJPC-401 auf Herzeisen
Zeitfenster: 26 Wochen
Veränderung der kardialen T2* Magnetresonanztomographie (MRT)
26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von LJPC-401 auf Herzeisen
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung des kardialen T2*MRT
52 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf hepatisches Eisen
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung im hepatischen T2*MRT
52 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf Serumeisen
Zeitfenster: 56 Wochen
Mittlere Veränderung des Serumeisens
56 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf Hämoglobin
Zeitfenster: 52 Wochen
Mittlere Veränderung des Hämoglobins
52 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf das transfundierte Blutvolumen
Zeitfenster: 56 Wochen
Änderung des transfundierten Blutvolumens
56 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf sein Potenzial, eine Immunantwort hervorzurufen
Zeitfenster: 56 Wochen
Gemessen durch Blutlabortests und das Vorhandensein von Anti-Drogen-Antikörpern
56 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf das Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 56 Wochen
56 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf die Vitalzeichen-Herzfrequenz
Zeitfenster: 56 Wochen
56 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf die Vitalzeichen-Körpertemperatur
Zeitfenster: 56 Wochen
56 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf die Vitalzeichen-Atemfrequenz
Zeitfenster: 56 Wochen
56 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf Vitalzeichen-Blutdruck
Zeitfenster: 56 Wochen
56 Wochen
Wirkung von LJPC-401 auf das Körpergewicht
Zeitfenster: 56 Wochen
Veränderung des Körpergewichts (Kilogramm)
56 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
La Jolla Pharmaceutical Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
3. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
14. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LJ401-BT01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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