Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a terapeutických účinků transplantace MNV-BM-BLD u dětských pacientů s Pearsonovým syndromem

30. srpna 2021 aktualizováno: Minovia Therapeutics Ltd.

Fáze I/II, otevřená klinická studie s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti a terapeutických účinků transplantace MNV-BM-BLD (autologní cd34+ buňky obohacené mitochondriemi získanými z krve) u dětských pacientů s Pearsonovým syndromem

Mitochondriální onemocnění jsou geneticky heterogenní skupinou poruch způsobených mutacemi nebo delecemi v mitochondriální DNA (mtDNA), které vykazují širokou škálu závažnosti a fenotypů. Tato onemocnění mohou být zděděná od matky (mitochondriální dědičnost) nebo nedědičná. Posledně jmenované jsou ultravzácná dětská onemocnění způsobená mutací nebo delecí mtDNA, která se vyvinou v systémové multiorgánové onemocnění a nakonec smrt. MNV-BM-BLD je terapeutický proces pro obohacení periferních hematopoetických kmenových buněk pacienta normálními a zdravými mitochondriemi získanými z dárcovských krevních buněk. Proces, nazývaný mitochondriální augmentační terapie, má za cíl snížit příznaky mitochondriálních onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Pacient s diagnózou Pearsonův syndrom, ověřený molekulární identifikací defektu v mitochondriální DNA.
  2. Normální mateřské mitochondrie ověřené sekvenováním mtDNA.
  3. Muži a ženy ve věku od 3 let do 18 let.
  4. Pacient je nezávislý na transfuzi.

  5. Pacient má alespoň jedno z následujících systematických zapojení:

    1. Vysoká výchozí hladina laktátu
    2. Epizody metabolické krize v posledním roce před pre-screeningem
    3. Selhání ledvin (nezávislé na dialýze) nebo známky proximální tubulopatie
    4. Zpomalení růstu nebo neprospívání

Kritéria vyloučení

  1. Absence detekovatelné mutace nebo delece mitochondrií.
  2. Pacient nebo matka pacienta mají pozitivní mikrobiologický test
  3. Pacient není schopen podstoupit leukaferézu.
  4. Pacient trpí chronickou závažnou infekcí, maligním onemocněním nebo jakýmkoli jiným onemocněním nebo stavem, který může pacienta ohrozit nebo narušit schopnost interpretovat výsledky studie.
  5. Pacient byl dříve léčen jakoukoli buněčnou nebo genovou terapií.
  6. Pacient se účastnil jiného klinického hodnocení léčby nebo dostával jiné experimentální léky mimo klinické hodnocení během 1 měsíce před zahájením této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Intervenční CD34+ buňky obohacené MNV-BLD
Biologický: CD34+ buňky obohacené MNV-BLD
Transplantace autologních kmenových buněk obohacených o MNV-BLD (mitochondrie odvozené z krve)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v5.0 po MNV-BM-BLD během období sledování 12 měsíců po léčbě.
Časové okno: 1 rok
Závažnost bude odstupňována podle CTCAE, verze 5.0
1 rok
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Časové okno: 1 rok
Porovnat změnu skóre International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) během období sledování 12 měsíců po léčbě. Celkové skóre IPMDS se pohybuje od 0 do 243. Skóre je vyjádřeno jako procento položek, které bylo možné provést. Čím nižší je skóre, tím vyšší je funkce dítěte
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hmotnost
Časové okno: 1 rok
Chcete-li porovnat změny (v kilogramech) se základní linií
1 rok
Kvantifikace hladin normální mtDNA v krvi a moči
Časové okno: 1 rok
Chcete-li porovnat změny se základní linií
1 rok
Výskyt metabolických krizových událostí ve srovnání se dvěma roky před studií.
Časové okno: 3 roky
Porovnat změny během 3 let (2 roky před vstupem do studie a 1 rok sledování)
3 roky
Změna funkce ledvin
Časové okno: 1 rok
Měření kreatininu v krvi ve vzorku séra
1 rok
Změna v zapojení mozku
Časové okno: 1 rok
Laktátový pík podle hodnocení MRS
1 rok
Výška
Časové okno: 1 rok
Chcete-li porovnat změny (v metrech) se základní linií
1 rok
Změna srdeční funkce
Časové okno: 1 rok
Stanovení ejekční frakce levé komory pomocí echokardiografie
1 rok
Sledování onemocnění jater
Časové okno: 1 rok
Měření hladiny aspartátaminotransferázy a alaninaminotransferázy
1 rok

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hospitalizační akce
Časové okno: 1 rok
Porovnat změny od anamnézy po 1 rok sledování
1 rok
Změna funkčního stavu
Časové okno: 1 rok
Vzdálenost ujetá během 6MWT (metry)
1 rok
Změna hematologického parametru
Časové okno: 1 rok
Měření hladiny hemoglobinu
1 rok
Změna hematologického parametru
Časové okno: 1 rok
Měření absolutního počtu neutrofilů
1 rok
Změna hematologického parametru
Časové okno: 1 rok
Měření počtu krevních destiček
1 rok
Kontrola koncentrace glukózy v krvi
Časové okno: 1 rok
Hemoglobin A1c% v plné krvi
1 rok
Obsah ATP.
Časové okno: 1 rok
Chcete-li porovnat změny se základní linií
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Minovia Therapeutics Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. února 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. srpna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MNV-BM-BLD-001-IL

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení