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Uno studio per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici del trapianto di MNV-BM-BLD in pazienti pediatrici con sindrome di Pearson

30 agosto 2021 aggiornato da: Minovia Therapeutics Ltd.

Uno studio clinico di fase I/II, in aperto, a dose singola per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici del trapianto di MNV-BM-BLD (cellule cd34+ autologhe arricchite con mitocondri derivati ​​dal sangue) in pazienti pediatrici con sindrome di Pearson

Le malattie mitocondriali sono un gruppo geneticamente eterogeneo di disturbi causati da mutazioni o delezioni nel DNA mitocondriale (mtDNA) che mostrano un'ampia gamma di gravità e fenotipi. Queste malattie possono essere ereditate dalla madre (eredità mitocondriale) o non ereditarie. Queste ultime sono malattie pediatriche ultra rare causate da una mutazione o delezione del mtDNA, che si sviluppano in una malattia multiorgano sistemica e infine nella morte. MNV-BM-BLD è un processo terapeutico per l'arricchimento delle cellule staminali ematopoietiche periferiche del paziente con mitocondri normali e sani derivati ​​dalle cellule del sangue del donatore. Il processo, chiamato terapia di aumento dei mitocondri, mira a ridurre i sintomi delle malattie mitocondriali.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Ramat Gan, Israele
        • Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Paziente con diagnosi di Sindrome di Pearson, verificata mediante identificazione molecolare di un difetto nel DNA mitocondriale.
  2. Mitocondri materni normali come verificato dal sequenziamento del mtDNA.
  3. Maschi e femmine di età pari o superiore a 3 anni e fino al 18° compleanno.
  4. Il paziente è indipendente dalle trasfusioni.

  5. Il paziente ha almeno uno dei seguenti coinvolgimenti sistematici:

    1. Alti livelli basali di lattato
    2. Episodi di crisi metabolica nell'ultimo anno prima del pre-screening
    3. Insufficienza renale (non dipendente dalla dialisi) o evidenza di tubulopatia prossimale
    4. Ritardo della crescita o ritardo della crescita

Criteri di esclusione

  1. Assenza di mutazioni o delezioni rilevabili nei mitocondri.
  2. Il paziente o la madre del paziente hanno un test microbiologico positivo
  3. Il paziente non è in grado di sottoporsi a leucaferesi.
  4. Il paziente soffre di infezione grave cronica, malattia maligna o qualsiasi altra malattia o condizione che possa mettere a rischio il paziente o interferire con la capacità di interpretare i risultati dello studio.
  5. Il paziente è stato trattato in precedenza con qualsiasi terapia cellulare o genica.
  6. Il paziente ha partecipato a un altro studio di trattamento clinico o ha ricevuto altri farmaci sperimentali al di fuori di uno studio clinico entro 1 mese prima dell'inizio di questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Cellule CD34+ di intervento arricchite con MNV-BLD
Biologico: Cellule CD34+ arricchite con MNV-BLD
Trapianto di cellule staminali autologhe arricchite con MNV-BLD (mitocondri derivati ​​dal sangue)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati da CTCAE v5.0 dopo MNV-BM-BLD durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento.
Lasso di tempo: 1 anno
La gravità verrà classificata in base a CTCAE, versione 5.0
1 anno
IPMDS (Scala internazionale delle malattie mitocondriali pediatriche)
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare la variazione del punteggio IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale) durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento. Il punteggio totale IPMDS varia da 0 a 243. Il punteggio è espresso come percentuale di elementi che era possibile eseguire. Più basso è il punteggio, maggiore è la funzione del bambino
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il peso
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare le modifiche (chilogrammi) al valore di riferimento
1 anno
Quantificazione dei livelli di mtDNA normale nel sangue e nelle urine
Lasso di tempo: 1 anni
Per confrontare le modifiche alla linea di base
1 anni
Occorrenza di eventi di crisi metabolica rispetto a due anni prima dello studio.
Lasso di tempo: 3 anni
Per confrontare i cambiamenti durante 3 anni (2 anni prima dell'ingresso nello studio e 1 anno di follow-up)
3 anni
Alterazione della funzione renale
Lasso di tempo: 1 anno
Misurazione della creatinina ematica in un campione di siero
1 anno
Cambiamento nel coinvolgimento del cervello
Lasso di tempo: 1 anno
Picco del lattato come valutato da MRS
1 anno
Altezza
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare le modifiche (in metri) alla linea di base
1 anno
Alterazione della funzione cardiaca
Lasso di tempo: 1 anno
Valutazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra tramite ecocardiografia
1 anno
Monitoraggio per malattie del fegato
Lasso di tempo: 1 anno
Misurazione del livello di Aspartato Aminotransferasi e Alanina aminotransferasi
1 anno

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi di ricovero
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare i cambiamenti dall'anamnesi al follow-up di 1 anno
1 anno
Cambiamento dello stato funzionale
Lasso di tempo: 1 anno
Distanza percorsa durante il 6MWT (metri)
1 anno
Modifica del parametro ematologico
Lasso di tempo: 1 anno
Misurazione del livello di emoglobina
1 anno
Modifica del parametro ematologico
Lasso di tempo: 1 anno
Misurazione della conta assoluta dei neutrofili
1 anno
Modifica del parametro ematologico
Lasso di tempo: 1 anno
Misurazione della conta piastrinica
1 anno
Controllo della concentrazione di glucosio nel sangue
Lasso di tempo: 1 anno
Emoglobina A1c% nel sangue intero
1 anno
Contenuto dell'ATP.
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare le modifiche alla linea di base
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Minovia Therapeutics Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 febbraio 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 agosto 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MNV-BM-BLD-001-IL

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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