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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Wirkungen der Transplantation von MNV-BM-BLD bei pädiatrischen Patienten mit Pearson-Syndrom

30. August 2021 aktualisiert von: Minovia Therapeutics Ltd.

Eine offene klinische Studie der Phase I/II mit Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Wirkungen der Transplantation von MNV-BM-BLD (autologe cd34+-Zellen, angereichert mit aus dem Blut stammenden Mitochondrien) bei pädiatrischen Patienten mit Pearson-Syndrom

Mitochondriale Erkrankungen sind eine genetisch heterogene Gruppe von Erkrankungen, die durch Mutationen oder Deletionen in der mitochondrialen DNA (mtDNA) verursacht werden und ein breites Spektrum an Schweregraden und Phänotypen aufweisen. Diese Krankheiten können von der Mutter vererbt (mitochondriale Vererbung) oder nicht vererbt werden. Letztere sind äußerst seltene pädiatrische Erkrankungen, die durch eine Mutation oder Deletion der mtDNA verursacht werden und sich zu einer systemischen Multiorganerkrankung und schließlich zum Tod entwickeln. MNV-BM-BLD ist ein therapeutisches Verfahren zur Anreicherung der peripheren hämatopoetischen Stammzellen des Patienten mit normalen und gesunden Mitochondrien, die aus Spenderblutzellen stammen. Der als Mitochondrien-Augmentationstherapie bezeichnete Prozess zielt darauf ab, die Symptome von mitochondrialen Erkrankungen zu reduzieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
7

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Patient mit diagnostiziertem Pearson-Syndrom, bestätigt durch molekulare Identifizierung eines Defekts in der mitochondrialen DNA.
  2. Normale mütterliche Mitochondrien, wie durch mtDNA-Sequenzierung verifiziert.
  3. Männer und Frauen ab 3 Jahren und bis zum 18. Geburtstag.
  4. Patient ist transfusionsunabhängig.

  5. Der Patient hat mindestens eine der folgenden systematischen Beteiligungen:

    1. Hohe Ausgangslaktatwerte
    2. Episoden einer Stoffwechselkrise im letzten Jahr vor dem Vorscreening
    3. Nierenversagen (nicht dialysepflichtig) oder Anzeichen einer proximalen Tubulopathie
    4. Wachstumsverzögerung oder Gedeihstörung

Ausschlusskriterien

  1. Fehlen einer nachweisbaren Mitochondrien-Mutation oder -Deletion.
  2. Der Patient oder die Mutter des Patienten haben einen positiven mikrobiologischen Test
  3. Der Patient kann sich keiner Leukapherese unterziehen.
  4. Der Patient leidet an einer chronischen schweren Infektion, einer bösartigen Erkrankung oder einer anderen Krankheit oder einem anderen Zustand, der den Patienten gefährden oder die Fähigkeit beeinträchtigen kann, die Studienergebnisse zu interpretieren.
  5. Der Patient wurde zuvor mit einer Zell- oder Gentherapie behandelt.
  6. Der Patient hat innerhalb von 1 Monat vor Beginn dieser Studie an einer anderen klinischen Behandlungsstudie teilgenommen oder andere experimentelle Medikamente außerhalb einer klinischen Studie erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Intervention CD34+-Zellen, angereichert mit MNV-BLD
Biologisch: Mit MNV-BLD angereicherte CD34+-Zellen
Transplantation autologer Stammzellen angereichert mit MNV-BLD (aus Blut stammende Mitochondrien)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v5.0 nach MNV-BM-BLD während einer Nachbeobachtungszeit von 12 Monaten nach der Behandlung.
Zeitfenster: 1 Jahr
Der Schweregrad wird gemäß CTCAE, Version 5.0 eingestuft
1 Jahr
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleich der Veränderung des Scores der International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) während einer Nachbeobachtungszeit von 12 Monaten nach der Behandlung. Der IPMDS-Gesamtwert reicht von 0 bis 243. Die Punktzahl wird als Prozentsatz der Aufgaben ausgedrückt, die machbar waren. Je niedriger die Punktzahl ist, desto höher ist die Funktion des Kindes
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gewicht
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Änderungen (Kilogramm) mit der Baseline zu vergleichen
1 Jahr
Quantifizierung der Spiegel normaler mtDNA in Blut und Urin
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Änderungen mit der Baseline zu vergleichen
1 Jahr
Auftreten von Stoffwechselkrisenereignissen im Vergleich zu zwei Jahren vor der Studie.
Zeitfenster: 3 Jahre
Um die Veränderungen über 3 Jahre zu vergleichen (2 Jahre vor dem Studieneintritt und 1 Jahr Follow-up)
3 Jahre
Veränderung der Nierenfunktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung von Blutkreatinin in einer Serumprobe
1 Jahr
Veränderung der Beteiligung des Gehirns
Zeitfenster: 1 Jahr
Laktatspitze wie von MRS bewertet
1 Jahr
Höhe
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Änderungen (in Metern) mit der Baseline zu vergleichen
1 Jahr
Veränderung der Herzfunktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Beurteilung der linksventrikulären Ejektionsfraktion mittels Echokardiographie
1 Jahr
Überwachung auf Lebererkrankungen
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung des Gehalts an Aspartat-Aminotransferase und Alanin-Aminotransferase
1 Jahr

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Veränderungen von der Anamnese bis zum 1-Jahres-Follow-up zu vergleichen
1 Jahr
Änderung des Funktionsstatus
Zeitfenster: 1 Jahr
Zurückgelegte Strecke während des 6MWT (Meter)
1 Jahr
Änderung des hämatologischen Parameters
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung des Hämoglobinspiegels
1 Jahr
Änderung des hämatologischen Parameters
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung der absoluten Neutrophilenzahl
1 Jahr
Änderung des hämatologischen Parameters
Zeitfenster: 1 Jahr
Messung der Thrombozytenzahl
1 Jahr
Kontrolle der Blutglukosekonzentration
Zeitfenster: 1 Jahr
Hämoglobin A1c% im Vollblut
1 Jahr
ATP-Gehalt.
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Änderungen mit der Baseline zu vergleichen
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Minovia Therapeutics Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Februar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. August 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MNV-BM-BLD-001-IL

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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