Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i efekty terapeutyczne przeszczepu MNV-BM-BLD u dzieci i młodzieży z zespołem Pearsona

30 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Minovia Therapeutics Ltd.

Otwarte badanie kliniczne fazy I/II z pojedynczą dawką w celu oceny bezpieczeństwa i efektów terapeutycznych przeszczepu MNV-BM-BLD (autologiczne komórki cd34+ wzbogacone mitochondriami pochodzącymi z krwi) u dzieci i młodzieży z zespołem Pearsona

Choroby mitochondrialne to genetycznie heterogenna grupa zaburzeń spowodowana mutacjami lub delecjami w mitochondrialnym DNA (mtDNA), wykazująca szeroki zakres ciężkości i fenotypów. Choroby te mogą być odziedziczone po matce (dziedziczenie mitochondrialne) lub niedziedziczne. Te ostatnie to ultrarzadkie choroby pediatryczne spowodowane mutacją lub delecją mtDNA, które rozwijają się w ogólnoustrojową chorobę wielonarządową i ostatecznie śmierć. MNV-BM-BLD jest procesem terapeutycznym mającym na celu wzbogacenie obwodowych krwiotwórczych komórek macierzystych pacjenta prawidłowymi i zdrowymi mitochondriami pochodzącymi z krwinek dawcy. Proces, nazwany terapią augmentacji mitochondriów, ma na celu zmniejszenie objawów chorób mitochondrialnych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
7

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Pacjent ze zdiagnozowanym zespołem Pearsona, potwierdzonym molekularną identyfikacją defektu w mitochondrialnym DNA.
  2. Normalne matczyne mitochondria potwierdzone przez sekwencjonowanie mtDNA.
  3. Mężczyźni i kobiety w wieku od 3 lat do 18. roku życia.
  4. Pacjent jest niezależny od transfuzji.

  5. Pacjent ma co najmniej jedno z następujących systematycznych zajęć:

    1. Wysoki wyjściowy poziom mleczanu
    2. Epizody kryzysu metabolicznego w ciągu ostatniego roku przed badaniem wstępnym
    3. Niewydolność nerek (niezależna od dializy) lub objawy kanalika proksymalnego
    4. Opóźnienie wzrostu lub brak rozwoju

Kryteria wyłączenia

  1. Brak wykrywalnych mutacji lub delecji mitochondriów.
  2. Pacjent lub matka pacjenta mają pozytywny wynik testu mikrobiologicznego
  3. Pacjent nie może poddać się leukaferezie.
  4. Pacjent cierpi na przewlekłą ciężką infekcję, chorobę nowotworową lub inną chorobę lub stan, który może zagrażać pacjentowi lub utrudniać interpretację wyników badania.
  5. Pacjent był wcześniej leczony jakąkolwiek terapią komórkową lub genową.
  6. Pacjent brał udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym leczenia lub otrzymał inne leki eksperymentalne poza badaniem klinicznym w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Komórki interwencyjne CD34+ wzbogacone MNV-BLD
Biologiczny: Komórki CD34+ wzbogacone MNV-BLD
Przeszczep autologicznych komórek macierzystych wzbogaconych MNV-BLD (mitochondria pochodzenia krwi)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v5.0 po MNV-BM-BLD w okresie obserwacji 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: 1 rok
Dotkliwość zostanie oceniona zgodnie z CTCAE, wersja 5.0
1 rok
IPMDS (Międzynarodowa Pediatryczna Skala Chorób Mitochondrialnych)
Ramy czasowe: 1 rok
Porównanie zmiany wyniku w Międzynarodowej Pediatrycznej Skali Chorób Mitochondrialnych (IPMDS) w okresie obserwacji 12 miesięcy po leczeniu. Całkowity wynik IPMDS mieści się w zakresie od 0 do 243. Wynik jest wyrażony jako procent pozycji, które były możliwe do wykonania. Im niższy wynik, tym wyższa funkcja dziecka
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Waga
Ramy czasowe: 1 rok
Aby porównać zmiany (kilogramy) z wartością bazową
1 rok
Kwantyfikacja poziomów normalnego mtDNA we krwi i moczu
Ramy czasowe: 1 rok
Aby porównać zmiany z linią bazową
1 rok
Występowanie zdarzeń kryzysu metabolicznego w porównaniu do dwóch lat poprzedzających badanie.
Ramy czasowe: 3 lata
Porównanie zmian w ciągu 3 lat (2 lata przed rozpoczęciem badania i 1 rok obserwacji)
3 lata
Zmiana czynności nerek
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar kreatyniny we krwi w próbce surowicy
1 rok
Zmiana zaangażowania mózgu
Ramy czasowe: 1 rok
Szczyt mleczanu oceniany metodą MRS
1 rok
Wzrost
Ramy czasowe: 1 rok
Aby porównać zmiany (w metrach) z linią bazową
1 rok
Zmiana czynności serca
Ramy czasowe: 1 rok
Ocena frakcji wyrzutowej lewej komory za pomocą echokardiografii
1 rok
Monitorowanie chorób wątroby
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar poziomu aminotransferazy asparaginianowej i aminotransferazy alaninowej
1 rok

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Imprezy hospitalizacyjne
Ramy czasowe: 1 rok
Aby porównać zmiany z historii medycznej do 1 roku obserwacji
1 rok
Zmiana statusu funkcjonalnego
Ramy czasowe: 1 rok
Dystans przebyty podczas 6MWT (metry)
1 rok
Zmiana parametru hematologicznego
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar poziomu hemoglobiny
1 rok
Zmiana parametru hematologicznego
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar bezwzględnej liczby neutrofili
1 rok
Zmiana parametru hematologicznego
Ramy czasowe: 1 rok
Pomiar liczby płytek krwi
1 rok
Kontrola stężenia glukozy we krwi
Ramy czasowe: 1 rok
Hemoglobina A1c% we krwi pełnej
1 rok
Zawartość ATP.
Ramy czasowe: 1 rok
Aby porównać zmiany z linią bazową
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Minovia Therapeutics Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
9 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
9 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MNV-BM-BLD-001-IL

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami