Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og de terapeutiske virkninger af transplantation af MNV-BM-BLD hos pædiatriske patienter med Pearsons syndrom

30. august 2021 opdateret af: Minovia Therapeutics Ltd.

Et fase I/II, åbent, enkeltdosis klinisk studie til evaluering af sikkerhed og terapeutiske virkninger af transplantation af MNV-BM-BLD (autologe cd34+ celler beriget med blodafledte mitokondrier) hos pædiatriske patienter med Pearsons syndrom

Mitokondrielle sygdomme er en genetisk heterogen gruppe af lidelser forårsaget af mutationer eller deletioner i mitokondrie-DNA (mtDNA), der viser en bred vifte af sværhedsgrad og fænotyper. Disse sygdomme kan være arvet fra moderen (mitokondriel arv) eller ikke-arvelige. Sidstnævnte er ultra-sjældne pædiatriske sygdomme forårsaget af en mutation eller deletion af mtDNA, som udvikler sig til en systemisk multiorgansygdom og til sidst død. MNV-BM-BLD er en terapeutisk proces til berigelse af patientens perifere hæmatopoietiske stamceller med normale og sunde mitokondrier afledt af donorblodceller. Processen, kaldet mitokondrier augmentation therapy, har til formål at reducere symptomerne på mitokondriesygdomme.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center Hospital- Tel Hashomer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Patient diagnosticeret med Pearsons syndrom, som bekræftet ved molekylær identifikation af en defekt i mitokondrielt DNA.
  2. Normale maternelle mitokondrier som verificeret ved mtDNA-sekventering.
  3. Hanner og kvinder mellem 3 år eller ældre og op til 18 års fødselsdag.
  4. Patienten er transfusionsuafhængig.

  5. Patienten har mindst én af følgende systematiske involveringer:

    1. Høje baseline laktatniveauer
    2. Episoder af metabolisk krise i det sidste år før præscreening
    3. Nyresvigt (ikke afhængig af dialyse) eller tegn på proksimal tubulopati
    4. Væksthæmning eller manglende trives

Eksklusionskriterier

  1. Fravær af påviselig mitokondriermutation eller deletion.
  2. Patienten eller patientens mor har en positiv test for mikrobiologisk
  3. Patienten er ikke i stand til at gennemgå leukaferese.
  4. Patienten lider af kronisk alvorlig infektion, ondartet sygdom eller enhver anden sygdom eller tilstand, der kan risikere patienten eller forstyrre evnen til at fortolke undersøgelsesresultaterne.
  5. Patienten er tidligere blevet behandlet med en hvilken som helst celle- eller genterapi.
  6. Patienten har deltaget i et andet klinisk behandlingsforsøg eller modtaget anden eksperimentel medicin uden for et klinisk forsøg inden for 1 måned før starten af ​​denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Intervention CD34+-celler beriget med MNV-BLD
Biologisk: CD34+-celler beriget med MNV-BLD
Transplantation af autologe stamceller beriget med MNV-BLD (blodafledte mitokondrier)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v5.0 efter MNV-BM-BLD i en opfølgningsperiode på 12 måneder efter behandling.
Tidsramme: 1 år
Sværhedsgraden vurderes i henhold til CTCAE, version 5.0
1 år
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Tidsramme: 1 år
At sammenligne ændringen i International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) score i løbet af en opfølgningsperiode på 12 måneder efter behandling. IPMDS samlet score spænder fra 0 til 243. Scoren er udtrykt som procentdelen af ​​emner, der var gennemførlige at udføre. Jo lavere scoren er, jo højere er barnets funktion
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vægt
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringerne (kilogram) med baseline
1 år
Kvantificering af niveauer af normalt mtDNA i blod og urin
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringerne med Baseline
1 år
Forekomst af metaboliske kriser sammenlignet med to år før undersøgelsen.
Tidsramme: 3 år
For at sammenligne ændringerne i løbet af 3 år (2 år før studiestart og 1 års opfølgning)
3 år
Ændring i nyrefunktionen
Tidsramme: 1 år
Måling af blodkreatinin i en serumprøve
1 år
Ændring i hjerneinvolvering
Tidsramme: 1 år
Laktattop som vurderet ved MRS
1 år
Højde
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringerne (i meter) med Baseline
1 år
Ændring i hjertefunktion
Tidsramme: 1 år
Vurdering af venstre ventrikulær ejektionsfraktion via ekkokardiografi
1 år
Overvågning for leversygdom
Tidsramme: 1 år
Måling af niveauet af aspartataminotransferase og alaninaminotransferase
1 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indlæggelseshændelser
Tidsramme: 1 år
At sammenligne ændringerne fra sygehistorie til 1 års opfølgning
1 år
Ændring i funktionsstatus
Tidsramme: 1 år
Rejst distance i løbet af 6MWT (meter)
1 år
Ændring i hæmatologisk parameter
Tidsramme: 1 år
Måling af hæmoglobinniveau
1 år
Ændring i hæmatologisk parameter
Tidsramme: 1 år
Måling af absolut neutrofiltal
1 år
Ændring i hæmatologisk parameter
Tidsramme: 1 år
Måling af blodpladetal
1 år
Kontrol af blodsukkerkoncentrationen
Tidsramme: 1 år
Hæmoglobin A1c% i fuldblod
1 år
ATP indhold.
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringerne med Baseline
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Minovia Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. december 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MNV-BM-BLD-001-IL

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger