Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie DCR-PHXC-101 u normálních zdravých dobrovolníků a pacientů s primární hyperoxalurií

10. července 2024 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Placebem kontrolovaná, jednoduše zaslepená, jednocentrová studie fáze 1 u normálních zdravých dobrovolníků a otevřená multicentrická studie u pacientů s primární hyperoxalurií k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednotlivých vzestupných dávek DCR-PHXC Roztok pro injekci (subkutánní použití)

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky DCR-PHXC u zdravých dobrovolníků (HV) a pacientů s primární hyperoxalurií (PH). Jakmile bude stanovena bezpečnost u HV, budou pacienti s PH s potvrzenou diagnózou PH1 a ​​PH2 zařazeni do skupin s více dávkami. Uspořádání studie umožní zařazení kohort pacientů s PH v dané dávkové hladině, jakmile bude prokázána bezpečnost u HV při této dávkové hladině. Studie bude provedena ve dvou částech: Část A: Jedna vzestupná dávka (SAD) u HV; Část B: SAD u pacientů s PH1 a ​​PH2 (zaostávající za částí A o 1 skupinu s úrovní dávky).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
43

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Spojené království, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Hlavní kritéria zařazení skupiny A (HVs):

  • Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas a splnit studijní požadavky.
  • Mužské nebo ženské subjekty ve věku od 18 do 55 let včetně.
  • Subjekt musí mít index tělesné hmotnosti (BMI) 19,0 až 32 kg/m2 včetně.
  • Nekuřáci, alespoň 1 měsíc bez tabáku a ochotni zůstat bez tabáku až do konce studia (EOS).
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test, nemohou kojit a musí být ochotny používat antikoncepci.

Skupina A (HVs) Hlavní kritéria vyloučení:

  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu, mimo jiné včetně: Závažného interkurentního onemocnění, známých příčin aktivního onemocnění jater.
  • Rutinní nebo chronické užívání více než 3 gramů acetaminofenu (Tylenol) denně.
  • Historie ledvinových kamenů.
  • Použití jakékoli zkoumané látky během 90 dnů před první dávkou studované medikace.
  • Anamnéza darování více než 450 ml krve během 90 dnů před podáním dávky v klinickém výzkumném centru nebo plánované darování méně než 30 dnů po obdržení hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
  • Darování plazmy nebo krevních destiček do 7 dnů od podání dávky a prostřednictvím EOS.
  • Historie reakcí na terapii založenou na oligonukleotidech.
  • Muži s partnerkami, kteří plánují pokus o otěhotnění během této studie nebo do 90 dnů po poslední dávce IMP.
  • Darování plazmy nebo krevních destiček do 7 dnů od podání dávky a prostřednictvím EOS.

Skupina B (pacienti s PH1 a ​​PH2) Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas a splnit studijní požadavky.
  • Muž nebo žena, minimálně 6 let.
  • Minimální tělesná hmotnost 25 kg.
  • Genetické potvrzení onemocnění PH1 a ​​PH2.
  • Splňte požadavky na 24hodinové vylučování oxalátu močí.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Pokud užíváte vitamín B6 (pyridoxin), musíte mít stabilní režim po dobu alespoň 4 týdnů.

Skupina B (pacienti s PH1 a ​​PH2) Hlavní vylučovací kritéria:

  • Předchozí transplantace ledvin a/nebo jater.
  • V současné době podstupuje dialýzu.
  • Účast v jakékoli klinické studii, kde jim byl do 4 měsíců před zařazením podáván hodnocený přípravek.
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu, mimo jiné včetně: Závažného interkurentního onemocnění, známých příčin aktivního onemocnění jater.
  • Abnormality jaterních testů (LFT).
  • Historie reakcí na terapii založenou na oligonukleotidech.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina A aktivní (DCR-PHXC)
HVs, jednotlivé vzestupné dávky DCR-PHXC.
Lék: DCR-PHXC
DCR-PHXC je nová, účinná a dlouhodobě působící molekula malé interference ribonukleové kyseliny (siRNA) konjugovaná s N-acteylgalaktosaminem (GalNAc), která je navržena tak, aby snižovala produkci oxalátu v játrech. DCR-PHXC se podává subkutánní (SC) injekcí.
Komparátor placeba: Placebo skupiny A
HVs, normální fyziologický roztok 0,9% injekce, aby odpovídaly aktivním dávkám.
Lék: Placebo
Jednorázové SC podání placeba, což bude sterilní 0,9% roztok normálního fyziologického roztoku bez konzervačních látek pro SC injekci, který má podobnou osmolalitu jako přípravek DCR-PHXC.
Experimentální: Skupina B aktivní (DCR-PHXC)
Pacienti s PH1 a ​​PH2, otevřená, jednotlivé stoupající dávky DCR-PHXC.
Lék: DCR-PHXC
DCR-PHXC je nová, účinná a dlouhodobě působící molekula malé interference ribonukleové kyseliny (siRNA) konjugovaná s N-acteylgalaktosaminem (GalNAc), která je navržena tak, aby snižovala produkci oxalátu v játrech. DCR-PHXC se podává subkutánní (SC) injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Část A (SAD v HV) promítání do 29. dne; Část B (SAD u pacientů s PH) screening do 57. dne
Část A (SAD v HV) promítání do 29. dne; Část B (SAD u pacientů s PH) screening do 57. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. listopadu 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. července 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DCR-PHXC-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení