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Studio di DCR-PHXC-101 in volontari sani normali e pazienti con iperossaluria primaria

10 luglio 2024 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Uno studio di fase 1 controllato con placebo, in singolo cieco, a centro singolo su volontari sani normali e uno studio multicentrico in aperto su pazienti con iperossaluria primaria per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di singole dosi crescenti di DCR-PHXC Soluzione iniettabile (uso sottocutaneo)

Questo è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, di aumento della dose di DCR-PHXC in volontari sani (HV) e pazienti con iperossaluria primaria (PH). Una volta stabilita la sicurezza nell'HV, i pazienti con PH con diagnosi confermata di PH1 e PH2 saranno arruolati in più coorti di dosaggio. Il disegno dello studio consentirà l'arruolamento di coorti di pazienti con PH a un dato livello di dose una volta dimostrata la sicurezza nell'HV a quel livello di dose. Lo studio sarà condotto in due parti: Parte A: Singola dose ascendente (SAD) in HV; Parte B: SAD in pazienti con PH1 e PH2 (in ritardo nella Parte A di 1 livello di dose di coorte).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
43

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Regno Unito, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Gruppo A (HVs) Principali criteri di inclusione:

  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato e soddisfare i requisiti dello studio.
  • Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra i 18 ei 55 anni compresi.
  • Il soggetto deve avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 19,0 e 32 kg/m2, inclusi.
  • Non fumatori, senza tabacco da almeno 1 mese e disposti a rimanere senza tabacco fino alla fine degli studi (EOS).
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono essere disposte a usare la contraccezione.

Criteri di esclusione maggiore del gruppo A (HV):

  • Presenza di qualsiasi condizione medica, incluso ma non limitato a: Grave malattia intercorrente, cause note di malattia epatica attiva.
  • Uso di routine o cronico di più di 3 grammi di paracetamolo (Tylenol) al giorno.
  • Storia di calcoli renali.
  • Uso di qualsiasi agente sperimentale entro 90 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Storia di donazione di oltre 450 ml di sangue entro 90 giorni prima della somministrazione nel centro di ricerca clinica o donazione pianificata meno di 30 giorni dopo aver ricevuto il medicinale sperimentale (IMP).
  • Donazione di plasma o piastrine entro 7 giorni dalla somministrazione e tramite EOS.
  • Storia di reazioni a una terapia a base di oligonucleotidi.
  • - Maschi con partner femminili che stanno pianificando di tentare una gravidanza durante questo studio o entro 90 giorni dall'ultima somministrazione di IMP.
  • Donazione di plasma o piastrine entro 7 giorni dalla somministrazione e tramite EOS.

Gruppo B (pazienti PH1 e PH2) Principali criteri di inclusione:

  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato e soddisfare i requisiti dello studio.
  • Maschio o femmina, almeno 6 anni di età.
  • Peso corporeo minimo di 25 kg.
  • Conferma genetica della malattia PH1 e PH2.
  • Soddisfare i requisiti di escrezione di ossalato nelle urine delle 24 ore.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥30 mL/min/1,73 m2.
  • Se si assume vitamina B6 (piridossina), deve essere in regime stabile da almeno 4 settimane.

Gruppo B (pazienti PH1 e PH2) Principali criteri di esclusione:

  • Pregresso trapianto renale e/o epatico.
  • Attualmente in dialisi.
  • Partecipazione a qualsiasi studio clinico in cui hanno ricevuto un agente sperimentale entro 4 mesi prima dell'arruolamento.
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, incluso ma non limitato a: Grave malattia intercorrente, cause note di malattia epatica attiva.
  • Anomalie del test di funzionalità epatica (LFT).
  • Storia di reazioni a una terapia a base di oligonucleotidi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo A attivo (DCR-PHXC)
HVs, singole dosi ascendenti di DCR-PHXC.
Droga: DCR-PHXC
DCR-PHXC è una molecola di acido ribonucleico (siRNA) a piccola interferenza nuova, potente e ad azione prolungata coniugata a N-acteylgalactosamine (GalNAc) progettata per ridurre la produzione di ossalato epatico. DCR-PHXC viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC).
Comparatore placebo: Gruppo A Placebo
HVs, iniezione di soluzione salina normale allo 0,9% per abbinare le dosi attive.
Droga: Placebo
Singola somministrazione SC di placebo, che sarà una soluzione salina normale sterile e priva di conservanti allo 0,9% per iniezione SC, che ha un'osmolalità simile alla formulazione DCR-PHXC.
Sperimentale: Gruppo B attivo (DCR-PHXC)
Pazienti PH1 e PH2, in aperto, singole dosi crescenti di DCR-PHXC.
Droga: DCR-PHXC
DCR-PHXC è una molecola di acido ribonucleico (siRNA) a piccola interferenza nuova, potente e ad azione prolungata coniugata a N-acteylgalactosamine (GalNAc) progettata per ridurre la produzione di ossalato epatico. DCR-PHXC viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti con eventi avversi correlati al trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Proiezione della parte A (SAD in HVs) fino al giorno 29; Screening della parte B (SAD nei pazienti con PH) fino al giorno 57
Proiezione della parte A (SAD in HVs) fino al giorno 29; Screening della parte B (SAD nei pazienti con PH) fino al giorno 57

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 luglio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DCR-PHXC-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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