Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af DCR-PHXC-101 hos normale raske frivillige og patienter med primær hyperoxaluri

10. juli 2024 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Et placebokontrolleret, enkeltblindt, enkeltcenter fase 1-studie i normale raske frivillige og åbent multicenter-studie i patienter med primær hyperoxaluri for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​enkeltstående stigende doser af DCR-PHXC Injektionsvæske, opløsning (subkutan anvendelse)

Dette er et dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosiseskaleringsforsøg med DCR-PHXC hos raske frivillige (HV'er) og patienter med primær hyperoxaluri (PH). Når sikkerheden er etableret i HV, vil PH-patienter med en bekræftet diagnose på PH1 og PH2 blive indskrevet på tværs af flere doseringskohorter. Undersøgelsesdesignet vil tillade optagelse af PH-patientkohorter på et givet dosisniveau, når først sikkerhed er blevet påvist i HV ved dette dosisniveau. Undersøgelsen vil blive udført i to dele: Del A: Enkelt stigende dosis (SAD) i HV; Del B: SAD hos patienter med PH1 og PH2 (forsinker del A med 1 dosisniveau-kohorte).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
43

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Det Forenede Kongerige, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Gruppe A (HV'er) Større inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give informeret samtykke og overholde studiekrav.
  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner mellem 18 og 55 år, inklusive.
  • Forsøgspersonen skal have et kropsmasseindeks (BMI) på 19,0 til 32 kg/m2 inklusive.
  • Ikke-rygere, mindst 1 måned tobaksfri og villige til at forblive tobaksfri til endt studie (EOS).
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge prævention.

Gruppe A (HV'er) Større udelukkelseskriterier:

  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, herunder men ikke begrænset til: Alvorlig interkurrent sygdom, kendte årsager til aktiv leversygdom.
  • Rutinemæssig eller kronisk brug af mere end 3 gram acetaminophen (Tylenol) dagligt.
  • Historien om nyresten.
  • Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for 90 dage før den første dosis af undersøgelsesmedicin.
  • Anamnese med donation af mere end 450 ml blod inden for 90 dage før dosering i det kliniske forskningscenter eller planlagt donation mindre end 30 dage efter modtagelse af Investigational Medicinal Product (IMP).
  • Plasma- eller blodpladedonation inden for 7 dage efter dosering og gennem EOS.
  • Anamnese med reaktioner på en oligonukleotid-baseret behandling.
  • Mænd med kvindelige partnere, der planlægger at forsøge at blive gravide under denne undersøgelse eller inden for 90 dage efter sidste dosis af IMP.
  • Plasma- eller blodpladedonation inden for 7 dage efter dosering og gennem EOS.

Gruppe B (PH1- og PH2-patienter) Vigtigste inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give informeret samtykke og overholde studiekrav.
  • Mand eller kvinde, mindst 6 år.
  • Minimum kropsvægt på 25 kg.
  • Genetisk bekræftelse af PH1 og PH2 sygdom.
  • Opfyld 24 timers urinoxalatudskillelseskrav.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Hvis du tager vitamin B6 (pyridoxin), skal du have været på stabilt regime i mindst 4 uger.

Gruppe B (PH1- og PH2-patienter) Større eksklusionskriterier:

  • Forudgående nyre- og/eller levertransplantation.
  • I øjeblikket i dialysebehandling.
  • Deltagelse i enhver klinisk undersøgelse, hvor de modtog et forsøgsmiddel inden for 4 måneder før tilmelding.
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, herunder men ikke begrænset til: Alvorlig interkurrent sygdom, kendte årsager til aktiv leversygdom.
  • Leverfunktionstest (LFT) abnormiteter.
  • Anamnese med reaktioner på en oligonukleotid-baseret behandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Gruppe A aktiv (DCR-PHXC)
HV'er, enkelt stigende doser af DCR-PHXC.
Medicin: DCR-PHXC
DCR-PHXC er et nyt, potent og langtidsvirkende lille interferens ribonukleinsyre (siRNA) molekyle konjugeret til N-acteylgalactosamin (GalNAc), der er designet til at reducere leveroxalatproduktion. DCR-PHXC leveres via subkutan (SC) injektion.
Placebo komparator: Gruppe A placebo
HV'er, normal saltvand 0,9% injektion for at matche aktive doser.
Medicin: Placebo
Enkel SC-administration af placebo, som vil være en steril, konserveringsmiddelfri normal saltvandsopløsning på 0,9 % til SC-injektion, som har samme osmolalitet som DCR-PHXC-formuleringen.
Eksperimentel: Gruppe B aktiv (DCR-PHXC)
PH1- og PH2-patienter, open label, enkelt stigende doser af DCR-PHXC.
Medicin: DCR-PHXC
DCR-PHXC er et nyt, potent og langtidsvirkende lille interferens ribonukleinsyre (siRNA) molekyle konjugeret til N-acteylgalactosamin (GalNAc), der er designet til at reducere leveroxalatproduktion. DCR-PHXC leveres via subkutan (SC) injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Del A (SAD i HV'er) screening gennem dag 29; Del B (SAD hos PH-patienter) screening til og med dag 57
Del A (SAD i HV'er) screening gennem dag 29; Del B (SAD hos PH-patienter) screening til og med dag 57

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juli 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DCR-PHXC-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger