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Studie von DCR-PHXC-101 bei normalen gesunden Freiwilligen und Patienten mit primärer Hyperoxalurie

10. Juli 2024 aktualisiert von: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Eine placebokontrollierte, einfach verblindete, monozentrische Phase-1-Studie an gesunden Probanden und eine offene multizentrische Studie an Patienten mit primärer Hyperoxalurie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ansteigenden Einzeldosen von DCR-PHXC Injektionslösung (subkutane Anwendung)

Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie mit DCR-PHXC bei gesunden Freiwilligen (HVs) und Patienten mit primärer Hyperoxalurie (PH). Sobald die Sicherheit bei HV festgestellt wurde, werden PH-Patienten mit einer bestätigten Diagnose von PH1 und PH2 in mehrere Dosierungskohorten aufgenommen. Das Studiendesign wird die Aufnahme von PH-Patientenkohorten mit einer bestimmten Dosisstufe ermöglichen, sobald die Sicherheit bei HV bei dieser Dosisstufe nachgewiesen wurde. Die Studie wird in zwei Teilen durchgeführt: Teil A: Einzelne aufsteigende Dosis (SAD) bei HV; Teil B: SAD bei Patienten mit PH1 und PH2 (hinter Teil A um 1 Dosisstufe Kohorte).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
43

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Vereinigtes Königreich, CF484DR
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien der Gruppe A (HVs):

  • Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Studienanforderungen einzuhalten.
  • Männliche oder weibliche Probanden zwischen 18 und 55 Jahren einschließlich.
  • Das Subjekt muss einen Body-Mass-Index (BMI) von 19,0 bis einschließlich 32 kg/m2 haben.
  • Nichtraucher, mindestens 1 Monat tabakfrei und bereit, bis zum Ende des Studiums tabakfrei zu bleiben (EOS).
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, dürfen nicht stillen und müssen bereit sein, Verhütungsmittel anzuwenden.

Hauptausschlusskriterien der Gruppe A (HVs):

  • Vorliegen eines medizinischen Zustands, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Schwere interkurrente Erkrankung, bekannte Ursachen einer aktiven Lebererkrankung.
  • Routinemäßiger oder chronischer Gebrauch von mehr als 3 Gramm Paracetamol (Tylenol) täglich.
  • Geschichte der Nierensteine.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 90 Tagen vor der ersten Dosis der Studienmedikation.
  • Vorgeschichte der Spende von mehr als 450 ml Blut innerhalb von 90 Tagen vor der Verabreichung im klinischen Forschungszentrum oder geplante Spende weniger als 30 Tage nach Erhalt des Prüfpräparats (IMP).
  • Plasma- oder Thrombozytenspende innerhalb von 7 Tagen nach der Verabreichung und durch EOS.
  • Geschichte der Reaktionen auf eine Oligonukleotid-basierte Therapie.
  • Männer mit weiblichen Partnern, die planen, während dieser Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach der letzten IMP-Dosierung schwanger zu werden.
  • Plasma- oder Thrombozytenspende innerhalb von 7 Tagen nach der Verabreichung und durch EOS.

Gruppe B (PH1- und PH2-Patienten) Wichtige Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Studienanforderungen einzuhalten.
  • Männlich oder weiblich, mindestens 6 Jahre alt.
  • Mindestkörpergewicht von 25 kg.
  • Genetische Bestätigung der PH1- und PH2-Erkrankung.
  • Erfüllen Sie die 24-Stunden-Urin-Oxalat-Ausscheidungsanforderungen.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Wenn Sie Vitamin B6 (Pyridoxin) einnehmen, müssen Sie mindestens 4 Wochen lang eine stabile Therapie eingenommen haben.

Gruppe B (PH1- und PH2-Patienten) Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Nieren- und/oder Lebertransplantation.
  • Derzeit in Dialyse.
  • Teilnahme an einer klinischen Studie, bei der sie innerhalb von 4 Monaten vor der Aufnahme ein Prüfpräparat erhalten haben.
  • Vorliegen eines medizinischen Zustands, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Schwere interkurrente Erkrankung, bekannte Ursachen einer aktiven Lebererkrankung.
  • Anomalien des Leberfunktionstests (LFT).
  • Geschichte der Reaktionen auf eine Oligonukleotid-basierte Therapie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Gruppe A aktiv (DCR-PHXC)
HVs, ansteigende Einzeldosen von DCR-PHXC.
Arzneimittel: DCR-PHXC
DCR-PHXC ist ein neuartiges, potentes und lang wirkendes kleines Interferenz-Ribonukleinsäure(siRNA)-Molekül, das an N-Acteylgalactosamin (GalNAc) konjugiert ist und die Oxalatproduktion in der Leber verringern soll. DCR-PHXC wird durch subkutane (SC) Injektion verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo der Gruppe A
HVs, normale Kochsalzlösung 0,9 % Injektion zur Anpassung an aktive Dosen.
Arzneimittel: Placebo
Einmalige SC-Verabreichung von Placebo, bei dem es sich um eine sterile, konservierungsmittelfreie 0,9%ige normale Kochsalzlösung für die SC-Injektion handelt, die eine ähnliche Osmolalität wie die DCR-PHXC-Formulierung aufweist.
Experimental: Gruppe B aktiv (DCR-PHXC)
PH1- und PH2-Patienten, Open Label, aufsteigende Einzeldosen von DCR-PHXC.
Arzneimittel: DCR-PHXC
DCR-PHXC ist ein neuartiges, potentes und lang wirkendes kleines Interferenz-Ribonukleinsäure(siRNA)-Molekül, das an N-Acteylgalactosamin (GalNAc) konjugiert ist und die Oxalatproduktion in der Leber verringern soll. DCR-PHXC wird durch subkutane (SC) Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Teil A (SAD in HVs) Screening bis Tag 29; Teil B (SAD bei PH-Patienten) Screening bis Tag 57
Teil A (SAD in HVs) Screening bis Tag 29; Teil B (SAD bei PH-Patienten) Screening bis Tag 57

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
19. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
19. November 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DCR-PHXC-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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