Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie DCR-PHXC-101 u normálních zdravých dobrovolníků a pacientů s primární hyperoxalurií

10. července 2024 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Placebem kontrolovaná, jednoduše zaslepená, jednocentrová studie fáze 1 u normálních zdravých dobrovolníků a otevřená multicentrická studie u pacientů s primární hyperoxalurií k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednotlivých vzestupných dávek DCR-PHXC Roztok pro injekci (subkutánní použití)

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky DCR-PHXC u zdravých dobrovolníků (HV) a pacientů s primární hyperoxalurií (PH). Jakmile bude stanovena bezpečnost u HV, budou pacienti s PH s potvrzenou diagnózou PH1 a ​​PH2 zařazeni do skupin s více dávkami. Uspořádání studie umožní zařazení kohort pacientů s PH v dané dávkové hladině, jakmile bude prokázána bezpečnost u HV při této dávkové hladině. Studie bude provedena ve dvou částech: Část A: Jedna vzestupná dávka (SAD) u HV; Část B: SAD u pacientů s PH1 a ​​PH2 (zaostávající za částí A o 1 skupinu s úrovní dávky).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Spojené království, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Hlavní kritéria zařazení skupiny A (HVs):

  • Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas a splnit studijní požadavky.
  • Mužské nebo ženské subjekty ve věku od 18 do 55 let včetně.
  • Subjekt musí mít index tělesné hmotnosti (BMI) 19,0 až 32 kg/m2 včetně.
  • Nekuřáci, alespoň 1 měsíc bez tabáku a ochotni zůstat bez tabáku až do konce studia (EOS).
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test, nemohou kojit a musí být ochotny používat antikoncepci.

Skupina A (HVs) Hlavní kritéria vyloučení:

  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu, mimo jiné včetně: Závažného interkurentního onemocnění, známých příčin aktivního onemocnění jater.
  • Rutinní nebo chronické užívání více než 3 gramů acetaminofenu (Tylenol) denně.
  • Historie ledvinových kamenů.
  • Použití jakékoli zkoumané látky během 90 dnů před první dávkou studované medikace.
  • Anamnéza darování více než 450 ml krve během 90 dnů před podáním dávky v klinickém výzkumném centru nebo plánované darování méně než 30 dnů po obdržení hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
  • Darování plazmy nebo krevních destiček do 7 dnů od podání dávky a prostřednictvím EOS.
  • Historie reakcí na terapii založenou na oligonukleotidech.
  • Muži s partnerkami, kteří plánují pokus o otěhotnění během této studie nebo do 90 dnů po poslední dávce IMP.
  • Darování plazmy nebo krevních destiček do 7 dnů od podání dávky a prostřednictvím EOS.

Skupina B (pacienti s PH1 a ​​PH2) Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas a splnit studijní požadavky.
  • Muž nebo žena, minimálně 6 let.
  • Minimální tělesná hmotnost 25 kg.
  • Genetické potvrzení onemocnění PH1 a ​​PH2.
  • Splňte požadavky na 24hodinové vylučování oxalátu močí.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Pokud užíváte vitamín B6 (pyridoxin), musíte mít stabilní režim po dobu alespoň 4 týdnů.

Skupina B (pacienti s PH1 a ​​PH2) Hlavní vylučovací kritéria:

  • Předchozí transplantace ledvin a/nebo jater.
  • V současné době podstupuje dialýzu.
  • Účast v jakékoli klinické studii, kde jim byl do 4 měsíců před zařazením podáván hodnocený přípravek.
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu, mimo jiné včetně: Závažného interkurentního onemocnění, známých příčin aktivního onemocnění jater.
  • Abnormality jaterních testů (LFT).
  • Historie reakcí na terapii založenou na oligonukleotidech.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A aktivní (DCR-PHXC)
HVs, jednotlivé vzestupné dávky DCR-PHXC.
Lék: DCR-PHXC
DCR-PHXC je nová, účinná a dlouhodobě působící molekula malé interference ribonukleové kyseliny (siRNA) konjugovaná s N-acteylgalaktosaminem (GalNAc), která je navržena tak, aby snižovala produkci oxalátu v játrech. DCR-PHXC se podává subkutánní (SC) injekcí.
Komparátor placeba: Placebo skupiny A
HVs, normální fyziologický roztok 0,9% injekce, aby odpovídaly aktivním dávkám.
Lék: Placebo
Jednorázové SC podání placeba, což bude sterilní 0,9% roztok normálního fyziologického roztoku bez konzervačních látek pro SC injekci, který má podobnou osmolalitu jako přípravek DCR-PHXC.
Experimentální: Skupina B aktivní (DCR-PHXC)
Pacienti s PH1 a ​​PH2, otevřená, jednotlivé stoupající dávky DCR-PHXC.
Lék: DCR-PHXC
DCR-PHXC je nová, účinná a dlouhodobě působící molekula malé interference ribonukleové kyseliny (siRNA) konjugovaná s N-acteylgalaktosaminem (GalNAc), která je navržena tak, aby snižovala produkci oxalátu v játrech. DCR-PHXC se podává subkutánní (SC) injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Část A (SAD v HV) promítání do 29. dne; Část B (SAD u pacientů s PH) screening do 57. dne
Část A (SAD v HV) promítání do 29. dne; Část B (SAD u pacientů s PH) screening do 57. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

19. listopadu 2019

Dokončení studie (Aktuální)

19. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

8. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DCR-PHXC-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DCR-PHXC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit