Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie DCR-PHXC-101 u zdrowych ochotników i pacjentów z pierwotną hiperoksalurią

10 lipca 2024 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Kontrolowane placebo, jednoośrodkowe badanie I fazy z pojedynczą ślepą próbą z udziałem zdrowych ochotników oraz wieloośrodkowe badanie otwarte z udziałem pacjentów z pierwotną hiperoksalurią w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczych rosnących dawek DCR-PHXC Roztwór do wstrzykiwań (podanie podskórne)

Jest to podwójnie ślepa, kontrolowana placebo próba zwiększania dawki DCR-PHXC u zdrowych ochotników (HV) i pacjentów z pierwotną hiperoksalurią (PH). Po ustaleniu bezpieczeństwa w HV, pacjenci z PH z potwierdzoną diagnozą PH1 i PH2 zostaną włączeni do kohort otrzymujących wiele dawek. Projekt badania umożliwi włączenie kohort pacjentów z PH przy danym poziomie dawki po wykazaniu bezpieczeństwa w HV przy tym poziomie dawki. Badanie zostanie przeprowadzone w dwóch częściach: Część A: Pojedyncza rosnąca dawka (SAD) w HV; Część B: SAD u pacjentów z PH1 i PH2 (opóźnienie części A o 1 kohortę poziomu dawki).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
43

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Zjednoczone Królestwo, CF484DR
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Główne kryteria włączenia do grupy A (HV):

  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody i spełnienia wymagań dotyczących badania.
  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 55 lat włącznie.
  • Tester musi mieć wskaźnik masy ciała (BMI) od 19,0 do 32 kg/m2 włącznie.
  • Osoby niepalące, co najmniej 1 miesiąc bez tytoniu i chętne do pozostania bez tytoniu do końca studiów (EOS).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie mogą karmić piersią i muszą być chętne do stosowania antykoncepcji.

Główne kryteria wykluczenia z grupy A (HV):

  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, w tym między innymi: ciężka współistniejąca choroba, znane przyczyny czynnej choroby wątroby.
  • Rutynowe lub przewlekłe stosowanie ponad 3 gramów acetaminofenu (tylenolu) dziennie.
  • Historia kamieni nerkowych.
  • Stosowanie dowolnego środka badanego w ciągu 90 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  • Historia oddania ponad 450 ml krwi w ciągu 90 dni przed dawkowaniem w ośrodku badań klinicznych lub planowanego oddania mniej niż 30 dni po otrzymaniu Badanego Produktu Leczniczego (IMP).
  • Oddawanie osocza lub płytek krwi w ciągu 7 dni od podania i przez EOS.
  • Historia reakcji na terapię opartą na oligonukleotydach.
  • Mężczyźni z partnerkami, którzy planują próbę zajścia w ciążę podczas tego badania lub w ciągu 90 dni po ostatniej dawce IMP.
  • Oddawanie osocza lub płytek krwi w ciągu 7 dni od podania i przez EOS.

Grupa B (pacjenci z PH1 i PH2) Główne kryteria włączenia:

  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody i spełnienia wymagań dotyczących badania.
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku co najmniej 6 lat.
  • Minimalna masa ciała 25 kg.
  • Genetyczne potwierdzenie choroby PH1 i PH2.
  • Spełnij 24-godzinne wymagania dotyczące wydalania szczawianu z moczem.
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Jeśli przyjmujesz witaminę B6 (pirydoksynę), musisz być na stabilnym schemacie przez co najmniej 4 tygodnie.

Grupa B (pacjenci z PH1 i PH2) Główne kryteria wykluczenia:

  • Przebyty przeszczep nerki i/lub wątroby.
  • Obecnie dializowany.
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym, w którym otrzymał badany środek w ciągu 4 miesięcy przed włączeniem.
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, w tym między innymi: ciężka współistniejąca choroba, znane przyczyny czynnej choroby wątroby.
  • Nieprawidłowości w teście czynności wątroby (LFT).
  • Historia reakcji na terapię opartą na oligonukleotydach.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Grupa A Aktywna (DCR-PHXC)
HV, pojedyncze rosnące dawki DCR-PHXC.
Lek: DCR-PHXC
DCR-PHXC to nowa, silna i długo działająca cząsteczka kwasu rybonukleinowego (siRNA) o małej interferencji sprzężona z N-akteilogalaktozaminą (GalNAc), która ma zmniejszać produkcję szczawianu w wątrobie. DCR-PHXC jest dostarczany przez wstrzyknięcie podskórne (SC).
Komparator placebo: Grupa A Placebo
HVs, zastrzyk z normalnej soli fizjologicznej 0,9% w celu dopasowania dawek aktywnych.
Lek: Placebo
Pojedyncze podskórne podanie placebo, które będzie sterylnym, niezawierającym środków konserwujących 0,9% roztworem soli fizjologicznej do wstrzykiwań podskórnych, o osmolalności podobnej do preparatu DCR-PHXC.
Eksperymentalny: Grupa B Aktywna (DCR-PHXC)
Pacjenci z PH1 i PH2, otwarta próba, pojedyncze rosnące dawki DCR-PHXC.
Lek: DCR-PHXC
DCR-PHXC to nowa, silna i długo działająca cząsteczka kwasu rybonukleinowego (siRNA) o małej interferencji sprzężona z N-akteilogalaktozaminą (GalNAc), która ma zmniejszać produkcję szczawianu w wątrobie. DCR-PHXC jest dostarczany przez wstrzyknięcie podskórne (SC).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Część A (SAD w HV) badanie przesiewowe do dnia 29; Część B (SAD u pacjentów z PH) badanie przesiewowe do dnia 57
Część A (SAD w HV) badanie przesiewowe do dnia 29; Część B (SAD u pacjentów z PH) badanie przesiewowe do dnia 57

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
19 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • DCR-PHXC-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami