Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neinvazivní zobrazení svalové struktury u Duchennovy svalové dystrofie pomocí multispektrální optoakustické tomografie (MSOT_DMD)

5. prosince 2019 aktualizováno: University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Neinvazivní zobrazení svalové struktury u Duchenneovy svalové dystrofie jako diagnostický a progresivní marker pomocí multispektrální optoakustické tomografie

Tato pilotní studie si klade za cíl zhodnotit subcelulární svalovou strukturu u pacientů s progresivní Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) vázanou na Duchenne X ve srovnání se zdravými dobrovolníky pomocí multispektrální optoakustické tomografie (MSOT). Během MSOT je na kůži umístěn měnič podobně jako u klasické sonografie a místo zvuku je do tkáně dodávána energie pomocí světelných záblesků. To vede k neustálé změně minimálních expanzí a kontrakcí (termoelastické expanze) jednotlivých tkáňových složek nebo molekul. Výsledné zvukové vlny pak mohou být detekovány stejnou vyšetřovací jednotkou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Duchennova X-vázaná progresivní Duchennova svalová dystrofie (DMD) je jedním z nejčastějších progresivních dětských svalových onemocnění s incidencí 1 z 3 500 novorozenců mužského pohlaví a je spojena především se sníženou očekávanou délkou života. Od 4-5 let se v běžném životě projevují motorické problémy, typické známky proximální svalové slabosti, s laboratorně chemickým zvýšením svalového enzymu (kreatininkinázy, CK). Během několika let se kolem 10. roku života vytvoří příslušné zkrácení svalů a šlach vedoucí k kloubním malpozicím a nestabilitě, ale také skolióze a ztrátě chůze. Podpůrná terapie nemůže kurativním způsobem ovlivnit komplikace a progresi onemocnění. Patogeneticky dochází k deficitu dystrofinu, strukturálního proteinu sarkolemy, který je způsoben mutacemi (obvykle delecemi) genu pro dystrofin (Xp21.3-p21.2). Výsledkem nedostatku dystrofinu je nekróza svalových buněk, které jsou nahrazeny pojivovou tkání a tukovou tkání. Klinické skóre (6minutový test chůze, 6MWT) a MRI studie k charakterizaci degenerativních změn kosterního svalstva v časných stádiích jsou k dispozici pro kvantitativní hodnocení progrese onemocnění i účinků terapie, jejichž význam je kontroverzně diskutován. Avšak vysoce citlivé hodnocení účinků genové terapie (např. PTC 124) bude v budoucnu stále důležitější. Citlivé, neinvazivní metody pro detekci časné svalové degenerace a svalové funkce v průběhu mají velký klinický a vědecký význam. Účelem této první pilotní studie je zjistit, zda lze rozdíly ve složení kosterního svalstva zdravých dobrovolníků a ambulantních pacientů s časným stádiem DMD kvantifikovat a charakterizovat pomocí multispektrální optoakustické tomografie (MSOT). To by mohlo v budoucnu vytvořit zcela novou, neinvazivní metodu vývoje neinvazivních biomarkerů progrese onemocnění nebo odpovědi na léčbu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Německo, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

DMD-pacienti

Kritéria pro zařazení:

  • Histologicky nebo geneticky prokázaná DMD
  • Věk 3-10 let

Kritéria vyloučení:

-

Zdravé kontroly

Kritéria pro zařazení:

  • mužský
  • Věk 3-10 let

Kritéria vyloučení:

  • Podezření na svalové onemocnění/myopatii
  • chybí informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Svalová dystrofie
Multispektrální optoakustická tomografie (MSOT) svalů (levá a pravá, celkem 8 míst) proximální noha: Musculus quadriceps, distální: Musculus triceps surae paže proximální: Musculus biceps, distální: Musculus brachioradialis
Přístroj: Multispektrální optoakustická tomografie
Neinvazivní transkutánní zobrazení subcelulárních svalových komponent
Aktivní komparátor: Zdravý dobrovolník
Multispektrální optoakustická tomografie (MSOT) svalů (levá a pravá, celkem 8 míst) proximální noha: Musculus quadriceps, distální: Musculus triceps surae paže proximální: Musculus biceps, distální: Musculus brachioradialis
Přístroj: Multispektrální optoakustická tomografie
Neinvazivní transkutánní zobrazení subcelulárních svalových komponent

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Obsah svalových lipidů
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní lipidový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD ve srovnání se zdravou kontrolou Jednotky: arbitrární jednotky (a.u.)
Jeden časový bod (1 den)
Obsah svalového kolagenu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní kolagenový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD ve srovnání se zdravými kontrolními jednotkami: arbitrární jednotky (a.u.)
Jeden časový bod (1 den)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Obsah svalového myo-/hemoglobinu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD ve srovnání se zdravými kontrolními jednotkami: arbitrární jednotky (a.u.)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace lipidového signálu s věkem/délkou onemocnění
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní lipidový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s individuálním trváním onemocnění/věkem (v měsíci)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace myo-/hemoglobinového signálu s věkem/délkou onemocnění
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní moo-/hemoglobinový signál (Units: arbitrary units (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s individuálním trváním/věkem onemocnění (v měsíci)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace lipidového signálu s 6MWT
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní lipidový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s 6minutovým testem chůze (6MWT, vzdálenost v metrech, menší vzdálenost znamená vyšší závažnost onemocnění)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace lipidového signálu s MRC
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní lipidový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s Medical Research Council (MRC, škála: 0-5, nižší skóre znamená menší svalovou sílu, měřeno u každého jednotlivce svaly) svalová škála
Jeden časový bod (1 den)
Korelace kolagenového signálu s 6MWT
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní kolagenový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s 6minutovým testem chůze (6MWT, vzdálenost v metrech, menší vzdálenost znamená vyšší závažnost onemocnění)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace kolagenového signálu s MRC
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní kolagenový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s Medical Research Council (MRC, škála: 0-5, nižší skóre znamená menší svalovou sílu, měřeno u každého jednotlivce svaly) svalová škála
Jeden časový bod (1 den)
Korelace myo-/hemoglobinového signálu s 6MWT
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s 6minutovým testem chůze (6MWT, vzdálenost v metrech, menší vzdálenost znamená vyšší závažnost onemocnění)
Jeden časový bod (1 den)
Korelace myo-/hemoglobinového signálu s MRC
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s Medical Research Council (MRC, škála: 0-5, nižší skóre znamená menší svalovou sílu, naměřeno pro každý jednotlivý sval) svalové měřítko
Jeden časový bod (1 den)
Signální rozdíly levého a pravého svalu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
Porovnání kvantitativních úrovní signálu (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozené transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD/zdravé kontroly ve svalových skupinách pravého a levého těla (horní a dolní část těla)
Jeden časový bod (1 den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Ferdinand Knieling, Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
  • Vrchní vyšetřovatel: Regina Trollmann, Prof. Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. prosince 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 67_18 B

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení