Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-invasiv billeddannelse af muskelstruktur i Duchenne muskeldystrofi ved hjælp af multispektral optoakustisk tomografi (MSOT_DMD)

5. december 2019 opdateret af: University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Ikke-invasiv billeddannelse af muskelstruktur i Duchenne muskeldystrofi som diagnostisk og progressionsmarkør ved hjælp af multispektral optoakustisk tomografi

Denne pilotundersøgelse har til formål at vurdere subcellulær muskelstruktur hos patienter med Duchenne X-linked progressiv Duchenne muskeldystrofi (DMD) sammenlignet med raske frivillige, der bruger multispektral optoakustisk tomografi (MSOT). Under MSOT placeres en transducer på huden svarende til en konventionel sonografi og i stedet for lyd tilføres energi til vævet ved hjælp af lysglimt. Dette fører til en konstant ændring af minimale udvidelser og sammentrækninger (termoelastisk udvidelse) af individuelle vævsbestanddele eller molekyler. De resulterende lydbølger kan derefter detekteres af den samme undersøgelsesenhed.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Duchenne X-linked progressiv Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en af ​​de mest almindelige progressive muskelsygdomme hos børn med en forekomst på 1 ud af 3500 mandlige nyfødte og er primært forbundet med nedsat forventet levetid. Fra 4-5 års alderen manifesterer motoriske problemer i hverdagen, typiske tegn på proksimal muskelsvaghed, med laboratoriekemisk stigning af muskelenzymet (kreatininkinase, CK). Inden for få år dannes der relevante muskel- og seneforkortelser, der fører til ledfejlstillinger og ustabilitet, samt skoliose og tab af gang omkring 10-års alderen. Støttende terapier kan ikke kurativt påvirke komplikationer og progression af sygdommen. Patogenetisk er der en mangel på dystrofin, et strukturelt protein i sarcolemmaet, som er forårsaget af mutationer (normalt deletioner) af dystrofingenet (Xp21.3-p21.2). Resultatet af dystrofinmangel er en nekrose af muskelceller, der erstattes af bindevæv og fedtvæv. Kliniske resultater (6-minutters gangtest, 6MWT) og MR-undersøgelser til karakterisering af de degenerative ændringer af skeletmuskulatur i de tidlige stadier er tilgængelige for kvantitativ vurdering af sygdomsprogression samt terapieffekter, hvis betydning er kontroversielt diskuteret. Imidlertid vil den meget følsomme vurdering af genterapieffekter (f.eks. PTC 124) blive stadig vigtigere i fremtiden. Sensitive, ikke-invasive metoder til påvisning af tidlig muskeldegeneration og muskelfunktion i forløbet er af stor klinisk og videnskabelig betydning. Formålet med denne første pilotundersøgelse er at undersøge, om forskellene i skeletmuskelsammensætning hos raske frivillige og ambulante patienter med tidligt stadie DMD kan kvantificeres og karakteriseres ved hjælp af multispektral optoakustisk tomografi (MSOT). Dette kan i fremtiden generere en helt ny, ikke-invasiv metode til at udvikle ikke-invasive biomarkører for sygdomsprogression eller terapirespons.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Tyskland, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

DMD-patienter

Inklusionskriterier:

  • Histologisk eller genetisk bevist DMD
  • Alder 3-10 år

Ekskluderingskriterier:

-

Sund kontrol

Inklusionskriterier:

  • Han
  • Alder 3-10 år

Ekskluderingskriterier:

  • Mistænkt muskelsygdom/myopati
  • manglende informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Muskeldystrofi
Multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) af muskler (venstre og højre, i alt 8 steder) ben proksimalt: Musculus quadriceps, distal: Musculus triceps surae arm proksimal: Musculus biceps, distal: Musculus brachioradialis
Enhed: Multispektral optoakustisk tomografi
Ikke-invasiv transkutan billeddannelse af subcellulære muskelkomponenter
Aktiv komparator: Sund frivillig
Multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) af muskler (venstre og højre, i alt 8 steder) ben proksimalt: Musculus quadriceps, distal: Musculus triceps surae arm proksimal: Musculus biceps, distal: Musculus brachioradialis
Enhed: Multispektral optoakustisk tomografi
Ikke-invasiv transkutan billeddannelse af subcellulære muskelkomponenter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Muskellipidindhold
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt lipidsignal afledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD sammenlignet med raske kontrolenheder: vilkårlige enheder (a.u.)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Muskulært kollagenindhold
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt kollagensignal afledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD sammenlignet med raske kontrolenheder: vilkårlige enheder (a.u.)
Enkelt tidspunkt (1 dag)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Muskulært myo-/hæmoglobinindhold
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt myo-/hæmoglobinsignal afledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD sammenlignet med raske kontrolenheder: vilkårlige enheder (a.u.)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelation af lipidsignal med alder/sygdomsvarighed
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt lipidsignal (enheder: vilkårlige enheder (a.u.)) afledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD korreleret med individuel sygdomsvarighed/alder (i måned)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelation af myo-/hæmoglobinsignal med alder/sygdomsvarighed
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt moo-/hæmoglobinsignal (enheder: vilkårlige enheder (a.u.)) afledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD korreleret med individuel sygdomsvarighed/alder (i måned)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelation af lipidsignal med 6MWT
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt lipidsignal (enheder: vilkårlige enheder (a.u.)) udledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD korreleret med 6-minutters gangtest (6MWT, afstand i meter, mindre afstand betyder højere sygdoms sværhedsgrad)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelation af lipidsignal med MRC
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt lipidsignal (Enheder: vilkårlige enheder (a.u.)) afledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD korreleret med Medical Research Council (MRC, skala: 0-5, lavere score betyder mindre muskelstyrke, målt for hver enkelt person muskler) muskelskala
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelation af kollagensignal med 6MWT
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt kollagensignal (enheder: vilkårlige enheder (a.u.)) afledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD korreleret med 6-minutters gangtest (6MWT, afstand i meter, mindre afstand betyder højere sygdoms sværhedsgrad)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelation af kollagensignal med MRC
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt kollagensignal (enheder: vilkårlige enheder (a.u.)) udledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD korreleret med Medical Research Council (MRC, skala: 0-5, lavere score betyder mindre muskelstyrke, målt for hvert individ muskler) muskelskala
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelation af myo-/hæmoglobinsignal med 6MWT
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt myo-/hæmoglobinsignal (enheder: vilkårlige enheder (a.u.)) afledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD korreleret med 6-minutters gangtest (6MWT, afstand i meter, mindre afstand betyder højere sygdoms sværhedsgrad)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelation af myo-/hæmoglobinsignal med MRC
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt myo-/hæmoglobinsignal (Enheder: vilkårlige enheder (a.u.)) afledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD korreleret med Medical Research Council (MRC, skala: 0-5, lavere score betyder mindre muskelstyrke, målt for hver enkelt muskel) muskelskala
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Signalforskelle venstre og højre muskler
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Sammenligning af kvantitative signalniveauer (enheder: vilkårlige enheder (a.u.)) udledt af transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos patienter med DMD/sunde kontroller i højre og venstre kropsmuskulære grupper (over- og underkrop)
Enkelt tidspunkt (1 dag)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ferdinand Knieling, Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
  • Ledende efterforsker: Regina Trollmann, Prof. Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. december 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 67_18 B

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger