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Imaging non invasivo della struttura muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne mediante tomografia optoacustica multispettrale (MSOT_DMD)

5 dicembre 2019 aggiornato da: University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Imaging non invasivo della struttura muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne come marcatore diagnostico e di progressione utilizzando la tomografia optoacustica multispettrale

Questo studio pilota mira a valutare la struttura muscolare subcellulare in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne progressiva legata all'X (DMD) di Duchenne rispetto a volontari sani utilizzando la tomografia optoacustica multispettrale (MSOT). Durante MSOT, un trasduttore viene posizionato sulla pelle in modo simile a un'ecografia convenzionale e invece del suono, l'energia viene fornita al tessuto mediante lampi di luce. Ciò porta a un cambiamento costante di espansioni e contrazioni minime (espansione termoelastica) di singoli costituenti tissutali o molecole. Le onde sonore risultanti possono quindi essere rilevate dalla stessa unità di esame.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) progressiva legata all'X di Duchenne è una delle malattie muscolari progressive infantili più comuni con un'incidenza di 1 su 3500 neonati maschi ed è associata principalmente a una ridotta aspettativa di vita. Dall'età di 4-5 anni manifesta problemi motori nella vita di tutti i giorni, segni tipici di debolezza muscolare prossimale, con aumento chimico-laboratorio dell'enzima muscolare (creatinina chinasi, CK). Nel giro di pochi anni si formano importanti accorciamenti muscolari e tendinei che portano a malposizioni e instabilità articolari, oltre a scoliosi e perdita della deambulazione intorno ai 10 anni. Le terapie di supporto non possono influenzare in modo curativo le complicanze e la progressione della malattia. Dal punto di vista patogenetico, vi è una carenza di distrofina, una proteina strutturale del sarcolemma, causata da mutazioni (solitamente delezioni) del gene della distrofina (Xp21.3-p21.2). Il risultato della carenza di distrofina è una necrosi delle cellule muscolari che vengono sostituite dal tessuto connettivo e dal tessuto adiposo. Punteggi clinici (6-minute walk test, 6MWT) e studi MRI per caratterizzare i cambiamenti degenerativi del muscolo scheletrico nelle fasi iniziali sono disponibili per la valutazione quantitativa della progressione della malattia così come gli effetti della terapia, il cui significato è controverso discusso. Tuttavia, la valutazione altamente sensibile degli effetti della terapia genica (ad esempio, PTC 124) diventerà sempre più importante in futuro. Metodi sensibili e non invasivi per il rilevamento della degenerazione muscolare precoce e della funzione muscolare in corso sono di grande importanza clinica e scientifica. Lo scopo di questo primo studio pilota è quello di indagare se le differenze nella composizione del muscolo scheletrico di volontari sani e pazienti ambulatoriali con DMD in fase iniziale possono essere quantificate e caratterizzate utilizzando la tomografia optoacustica multispettrale (MSOT). Ciò potrebbe in futuro generare un metodo completamente nuovo e non invasivo per sviluppare biomarcatori non invasivi della progressione della malattia o della risposta alla terapia.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Germania, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Pazienti DMD

Criterio di inclusione:

  • DMD istologica o geneticamente provata
  • Età 3-10 anni

Criteri di esclusione:

-

Controlli sani

Criterio di inclusione:

  • Maschio
  • Età 3-10 anni

Criteri di esclusione:

  • Sospetta malattia muscolare/miopatia
  • mancato consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Distrofia muscolare
Tomografia Optoacustica Multispettrale (MSOT) dei muscoli (sinistra e destra, totale 8 siti) gamba prossimale: Musculus quadriceps, distale: Musculus triceps surae braccio prossimale: Musculus bicipite, distale: Musculus brachioradiale
Dispositivo: Tomografia optoacustica multispettrale
Imaging transcutaneo non invasivo di componenti muscolari subcellulari
Comparatore attivo: Volontariato sano
Tomografia Optoacustica Multispettrale (MSOT) dei muscoli (sinistra e destra, totale 8 siti) gamba prossimale: Musculus quadriceps, distale: Musculus triceps surae braccio prossimale: Musculus bicipite, distale: Musculus brachioradiale
Dispositivo: Tomografia optoacustica multispettrale
Imaging transcutaneo non invasivo di componenti muscolari subcellulari

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Contenuto di lipidi muscolari
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale lipidico quantitativo derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD rispetto ai controlli sani Unità: unità arbitrarie (u.a.)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Contenuto di collagene muscolare
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo del collagene derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD rispetto ai controlli sani Unità: unità arbitrarie (u.a.)
Singolo punto temporale (1 giorno)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Contenuto muscolare di mio-/emoglobina
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo mio-/emoglobina derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD rispetto ai controlli sani Unità: unità arbitrarie (u.a.)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale lipidico con età/durata della malattia
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale lipidico quantitativo (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD correlata alla durata/età della malattia individuale (in mesi)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale mio-/emoglobina con età/durata della malattia
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo moo-/emoglobina (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD correlata alla durata/età della malattia individuale (in mesi)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale lipidico con 6MWT
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale lipidico quantitativo (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD correlata al test del cammino in 6 minuti (6MWT, distanza in metri, minore distanza significa maggiore gravità della malattia)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale lipidico con MRC
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale lipidico quantitativo (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD correlata con Medical Research Council (MRC, scala: 0-5, punteggio più basso significa meno forza muscolare, misurata per ciascun individuo muscoli) scala muscolare
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale del collagene con 6MWT
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo del collagene (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD correlata al test del cammino di 6 minuti (6MWT, distanza in metri, minore distanza significa maggiore gravità della malattia)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale del collagene con MRC
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo del collagene (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD correlata al Medical Research Council (MRC, scala: 0-5, punteggio più basso significa meno forza muscolare, misurata per ogni individuo muscoli) scala muscolare
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale mio-/emoglobina con 6MWT
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo mio-/emoglobina (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD correlata al test del cammino in 6 minuti (6MWT, distanza in metri, minore distanza significa maggiore gravità della malattia)
Singolo punto temporale (1 giorno)
Correlazione del segnale mio-/emoglobina con MRC
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Segnale quantitativo mio-/emoglobina (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivato dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD correlata al Medical Research Council (MRC, scala: 0-5, punteggio più basso significa meno forza muscolare, misurata per ogni singolo muscolo) scala muscolare
Singolo punto temporale (1 giorno)
Differenze di segnale muscoli destro e sinistro
Lasso di tempo: Singolo punto temporale (1 giorno)
Confronto dei livelli di segnale quantitativo (Unità: unità arbitrarie (u.a.)) derivati ​​dalla tomografia optoacustica multispettrale transcutanea (MSOT) in pazienti con DMD/controlli sani nei gruppi muscolari del corpo destro e sinistro (parte superiore e inferiore del corpo)
Singolo punto temporale (1 giorno)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Ferdinand Knieling, Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
  • Investigatore principale: Regina Trollmann, Prof. Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 dicembre 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 67_18 B

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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