Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti TEZ/IVA u subjektů ve věku 6 až 11 let s cystickou fibrózou

4. února 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Tezacaftoru v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů ve věku 6 až 11 let s cystickou fibrózou, homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR

Tato studie vyhodnotí účinnost tezakaftoru v kombinaci s ivakaftorem (TEZ/IVA) u účastníků s cystickou fibrózou (CF) ve věku 6 až 11 let, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del (F/F) nebo heterozygotní pro F508del s vhodnou mutace zbytkové funkce (F/RF).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
67

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • New Lambton Heights, Austrálie
        • Hunter Medical Research Institute (HMRI)
      • Perth, Austrálie
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • South Brisbane, Austrálie
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irsko
        • University Hospital Limerick
  • Německo
      • Essen, Německo
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Frankfurt, Německo
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Giessen, Německo
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Německo
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Jena, Německo
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Koeln, Německo
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Tuebingen, Německo
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Polsko
      • Dziekanow Lesny, Polsko
        • Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Spojené království
        • Leeds General Infirmary
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton Hospital
      • Nottingham, Spojené království
        • Nottingham University Hospital City Campus
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zuerich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zuerich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Homozygotní pro F508del nebo heterozygotní pro F508del a RF mutace (jak je definováno v protokolu).
  • Účastníci s ppFEV1 ≥ 70 procentních bodů upravených podle věku, pohlaví a výšky.
  • Účastníci s výsledkem screeningu LCI2,5 ≥7,5.
  • Účastníci, kteří jsou schopni polykat tablety.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní.
  • Kolonizace organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic.
  • Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Placebo
Účastníci s genotypem F/F dostávali placebo odpovídající TEZ/IVA kombinaci fixní dávky (FDC) ráno a placebo odpovídající IVA večer po dobu 8 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající TEZ/IVA FDC
Lék: Placebo
Placebo odpovídalo IVA
Experimentální: TEZ/IVA
Účastníci s genotypem F/F dostávali TEZ/IVA FDC ráno a IVA večer po dobu 8 týdnů. Účastníci s genotypem F/RF dostávali TEZ/IVA FDC a placebo odpovídající IVA ráno a IVA večer po dobu 8 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající TEZ/IVA FDC
Lék: Placebo
Placebo odpovídalo IVA
Lék: TEZ/IVA
Účastníci vážení
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • kombinace fixní dávky tezacaftor/ivakaftor
Lék: IVA
Účastníci vážení
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Experimentální: Ivacaftor
Účastníci s genotypem F/RF dostávali placebo odpovídající TEZ/IVA FDC ráno a IVA ráno a večer po dobu 8 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající TEZ/IVA FDC
Lék: Placebo
Placebo odpovídalo IVA
Lék: IVA
Účastníci vážení
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna indexu clearance plic 2,5 (LCI2,5) do 8. týdne
Časové okno: Od výchozího stavu do 8. týdne
LCI2,5 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho počáteční hodnoty.
Od výchozího stavu do 8. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v obsahu chloridu potu v týdnu 8
Časové okno: Od základní linie v týdnu 8
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie v týdnu 8
Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény v průběhu 8. týdne
Časové okno: Od výchozího stavu do 8. týdne
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Od výchozího stavu do 8. týdne
Bezpečnost a snášenlivost podle hodnocení Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE) až do následné návštěvy z hlediska bezpečnosti
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 12. týdne)
Od první dávky studovaného léku až po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 12. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. května 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. června 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. února 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX16-661-115
  • 2016-004479-35 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení