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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von TEZ/IVA bei Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren mit Mukoviszidose

4. Februar 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine doppelblinde Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tezacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren mit Mukoviszidose, homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation

In dieser Studie wird die Wirksamkeit von Tezacaftor in Kombination mit Ivacaftor (TEZ/IVA) bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 6 bis 11 Jahren bewertet, die homozygot für die F508del-Mutation (F/F) oder heterozygot für F508del mit einer geeigneten Person sind Restfunktionsmutation (F/RF).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
67

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • New Lambton Heights, Australien
        • Hunter Medical Research Institute (HMRI)
      • Perth, Australien
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • South Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Frankfurt, Deutschland
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Giessen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Jena, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Koeln, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Tuebingen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Bordeaux Cedex, Frankreich
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Polen
      • Dziekanow Lesny, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zuerich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Leeds General Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton Hospital
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Nottingham University Hospital City Campus
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Homozygot für F508del oder heterozygot für F508del und eine RF-Mutation (wie im Protokoll definiert).
  • Teilnehmer mit einem ppFEV1 von ≥70 Prozentpunkten, angepasst an Alter, Geschlecht und Größe.
  • Teilnehmer mit einem Screening-LCI2,5-Ergebnis ≥7,5.
  • Teilnehmer, die Tabletten schlucken können.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertonie.
  • Die Besiedlung mit Organismen geht mit einem schnelleren Rückgang des Lungenstatus einher.
  • Solide Organtransplantation oder hämatologische Transplantation.

Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Sonstiges: Placebo
Teilnehmer mit dem Genotyp F/F erhielten 8 Wochen lang morgens ein Placebo passend zur TEZ/IVA-Festdosiskombination (FDC) und abends ein Placebo passend zur IVA.
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf TEZ/IVA FDC
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf IVA
Experimental: TEZ/IVA
Teilnehmer mit Genotyp F/F erhielten 8 Wochen lang morgens TEZ/IVA FDC und abends IVA. Teilnehmer mit dem Genotyp F/RF erhielten 8 Wochen lang morgens und abends TEZ/IVA FDC und ein auf IVA abgestimmtes Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf TEZ/IVA FDC
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf IVA
Arzneimittel: TEZ/IVA
Teilnehmer wiegen
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor-Festdosiskombination
Arzneimittel: IVA
Teilnehmer wiegen
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Experimental: Ivacaftor
Teilnehmer mit Genotyp F/RF erhielten 8 Wochen lang morgens ein auf TEZ/IVA FDC abgestimmtes Placebo und morgens und abends IVA.
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf TEZ/IVA FDC
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf IVA
Arzneimittel: IVA
Teilnehmer wiegen
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des Lung Clearance Index 2,5 (LCI2,5) bis Woche 8
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 8. Woche
LCI2,5 stellt die Anzahl der Lungenumwälzungen dar, die erforderlich sind, um die Inertgaskonzentration am Ende der Atempause auf 1/40 ihres Ausgangswerts zu reduzieren.
Vom Ausgangswert bis zur 8. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Schweißchlorids in Woche 8
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 8
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Vom Ausgangswert in Woche 8
Absolute Veränderung des respiratorischen Domänen-Scores des Mukoviszidose-Fragebogens (CFQ-R) bis Woche 8
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 8. Woche
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose. Atemwegsdomäne bewertete Atemwegssymptome, Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
Vom Ausgangswert bis zur 8. Woche
Sicherheit und Verträglichkeit als bewertete Anzahl von Teilnehmern mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zur Sicherheitsnachuntersuchung (bis Woche 12)
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zur Sicherheitsnachuntersuchung (bis Woche 12)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Mai 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
21. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Februar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Februar 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VX16-661-115
  • 2016-004479-35 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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