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Um estudo para avaliar a eficácia e segurança de TEZ/IVA em indivíduos de 6 a 11 anos com fibrose cística

4 de fevereiro de 2020 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, duplo-cego, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e a segurança do tezacaftor em combinação com o ivacaftor em indivíduos de 6 a 11 anos com fibrose cística, homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del-CFTR

Este estudo avaliará a eficácia de tezacaftor em combinação com ivacaftor (TEZ/IVA) em participantes com fibrose cística (FC) de 6 a 11 anos, homozigotos para a mutação F508del (F/F) ou heterozigotos para F508del com um mutação de função residual (F/RF).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
67

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Frankfurt, Alemanha
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Giessen, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
      • Hannover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Jena, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Koeln, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Tuebingen, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Austrália
      • New Lambton Heights, Austrália
        • Hunter Medical Research Institute (HMRI)
      • Perth, Austrália
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • South Brisbane, Austrália
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Austrália
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • França
      • Bordeaux Cedex, França
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Paris, França
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Polônia
      • Dziekanow Lesny, Polônia
        • Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton Hospital
      • Nottingham, Reino Unido
        • Nottingham University Hospital City Campus
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suíça
      • Bern, Suíça
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zuerich, Suíça
        • Kinderspital Zuerich

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homozigoto para F508del ou heterozigoto para F508del e uma mutação RF (conforme definido no protocolo).
  • Participantes com ppVEF1 ≥70 pontos percentuais ajustados para idade, sexo, altura.
  • Participantes com resultado de triagem LCI2.5 ≥7,5.
  • Participantes que são capazes de engolir comprimidos.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal.
  • A colonização com organismos está associada a um declínio mais rápido do estado pulmonar.
  • Transplante de órgão sólido ou hematológico.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Outro: Placebo
Os participantes com genótipo F/F receberam placebo combinado com combinação de dose fixa TEZ/IVA (FDC) pela manhã e placebo combinado com IVA à noite por 8 semanas.
Medicamento: Placebo
Placebo compatível com TEZ/IVA FDC
Medicamento: Placebo
Placebo compatível com IVA
Experimental: TEZ/IVA
Os participantes com genótipo F/F receberam TEZ/IVA FDC pela manhã e IVA à noite por 8 semanas. Os participantes com genótipo F/RF receberam TEZ/IVA FDC e placebo combinado com IVA pela manhã e IVA à noite por 8 semanas.
Medicamento: Placebo
Placebo compatível com TEZ/IVA FDC
Medicamento: Placebo
Placebo compatível com IVA
Medicamento: TEZ/IVA
Participantes pesando
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor combinação de dose fixa
Medicamento: IVA
Participantes pesando
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Ivacaftor
Os participantes com genótipo F/RF receberam placebo combinado com TEZ/IVA FDC pela manhã e IVA pela manhã e à noite por 8 semanas.
Medicamento: Placebo
Placebo compatível com TEZ/IVA FDC
Medicamento: Placebo
Placebo compatível com IVA
Medicamento: IVA
Participantes pesando
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta no índice de depuração pulmonar 2,5 (LCI2,5) até a semana 8
Prazo: Da linha de base até a semana 8
LCI2.5 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração final de gás inerte expirado para 1/40 de seu valor inicial.
Da linha de base até a semana 8

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança absoluta no cloreto de suor na semana 8
Prazo: Da linha de base na semana 8
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base na semana 8
Mudança absoluta no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório até a semana 8
Prazo: Da linha de base até a semana 8
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Da linha de base até a semana 8
Segurança e tolerabilidade conforme número avaliado de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) até a visita de acompanhamento de segurança
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 12)
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 12)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
17 de maio de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
21 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
21 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
5 de junho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de junho de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de junho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
11 de fevereiro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de fevereiro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX16-661-115
  • 2016-004479-35 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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