Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo TEZ/IVA u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą

4 lutego 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą w równoległych grupach oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tezakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą, homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR

To badanie oceni skuteczność tezakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem (TEZ/IVA) u uczestników z mukowiscydozą (CF) w wieku od 6 do 11 lat, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del (F/F) lub heterozygotami pod względem mutacji F508del z kwalifikującym się mutacja funkcji resztkowej (F/RF).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
67

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • New Lambton Heights, Australia
        • Hunter Medical Research Institute (HMRI)
      • Perth, Australia
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • Francja
      • Bordeaux Cedex, Francja
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irlandia
        • University Hospital Limerick
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Frankfurt, Niemcy
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Giessen, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Jena, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Koeln, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Tuebingen, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Polska
      • Dziekanow Lesny, Polska
        • Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zuerich, Szwajcaria
        • Kinderspital Zuerich
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds General Infirmary
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton Hospital
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Nottingham University Hospital City Campus
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Homozygota pod względem F508del lub heterozygota pod względem F508del i mutacja RF (zgodnie z definicją w protokole).
  • Uczestnicy z ppFEV1 ≥70 punktów procentowych dostosowanych do wieku, płci, wzrostu.
  • Uczestnicy z wynikiem przesiewowym LCI2,5 ≥7,5.
  • Uczestnicy, którzy są w stanie połykać tabletki.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez.
  • Kolonizacja organizmami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc.
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Inny: Placebo
Uczestnicy z genotypem F/F otrzymywali placebo dopasowane do TEZ/IVA o ustalonej dawce (FDC) rano i placebo dopasowane do IVA wieczorem przez 8 tygodni.
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do TEZ/IVA FDC
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do IVA
Eksperymentalny: TEZ/IVA
Uczestnicy z genotypem F/F otrzymywali TEZ/IVA FDC rano i IVA wieczorem przez 8 tygodni. Uczestnicy z genotypem F/RF otrzymywali TEZ/IVA FDC i placebo dopasowane do IVA rano i IVA wieczorem przez 8 tygodni.
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do TEZ/IVA FDC
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do IVA
Lek: TEZ/IVA
Ważenie uczestników
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • połączenie tezakaftoru/iwakaftoru o ustalonej dawce
Lek: IVA
Ważenie uczestników
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Eksperymentalny: Iwakaftor
Uczestnicy z genotypem F/RF otrzymywali placebo dopasowane do TEZ/IVA FDC rano i IVA rano i wieczorem przez 8 tygodni.
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do TEZ/IVA FDC
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do IVA
Lek: IVA
Ważenie uczestników
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc 2,5 (LCI2,5) do tygodnia 8
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 8
LCI2,5 reprezentuje liczbę obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 jego wartości początkowej.
Od wartości początkowej do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w tygodniu 8
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości początkowej w tygodniu 8
Bezwzględna zmiana w zmienionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 8
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od wartości początkowej do tygodnia 8
Bezpieczeństwo i tolerancja na podstawie oceny Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 12. tygodnia)
Od pierwszej dawki badanego leku do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 12. tygodnia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
21 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VX16-661-115
  • 2016-004479-35 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami