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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de TEZ/IVA en sujetos de 6 a 11 años de edad con fibrosis quística

4 de febrero de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudio de fase 3, doble ciego, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de tezacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos de 6 a 11 años con fibrosis quística, homocigotos o heterocigotos para la mutación F508del-CFTR

Este estudio evaluará la eficacia de tezacaftor en combinación con ivacaftor (TEZ/IVA) en participantes con fibrosis quística (FQ) de 6 a 11 años de edad, homocigotos para la mutación F508del (F/F) o heterocigotos para F508del con una mutación elegible. mutación de función residual (F/RF).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
67

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Frankfurt, Alemania
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Giessen, Alemania
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
      • Hannover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Alemania
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Jena, Alemania
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Koeln, Alemania
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Tuebingen, Alemania
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Australia
      • New Lambton Heights, Australia
        • Hunter Medical Research Institute (HMRI)
      • Perth, Australia
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Polonia
      • Dziekanow Lesny, Polonia
        • Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton Hospital
      • Nottingham, Reino Unido
        • Nottingham University Hospital City Campus
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suiza
      • Bern, Suiza
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zuerich, Suiza
        • Kinderspital Zuerich

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Homocigotos para F508del o heterocigotos para F508del y una mutación de RF (como se define en el protocolo).
  • Participantes con ppFEV1 de ≥70 puntos porcentuales ajustados por edad, sexo, altura.
  • Participantes con un resultado de cribado LCI2.5 ≥7.5.
  • Participantes que pueden tragar tabletas.

Criterios clave de exclusión:

  • Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal.
  • Colonización con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar.
  • Trasplante de órgano sólido o hematológico.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Otro: Placebo
Los participantes con genotipo F/F recibieron placebo combinado con TEZ/IVA en dosis fijas (FDC) por la mañana y placebo combinado con IVA por la noche durante 8 semanas.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con TEZ/IVA FDC
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA
Experimental: TEZ/IVA
Los participantes con genotipo F/F recibieron TEZ/IVA FDC por la mañana e IVA por la noche durante 8 semanas. Los participantes con genotipo F/RF recibieron TEZ/IVA FDC y placebo combinado con IVA por la mañana y IVA por la noche durante 8 semanas.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con TEZ/IVA FDC
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA
Droga: TEZ/IVA
Pesaje de los participantes
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • combinación de dosis fija de tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Pesaje de los participantes
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Ivacaftor
Los participantes con genotipo F/RF recibieron placebo combinado con TEZ/IVA FDC por la mañana e IVA por la mañana y por la noche durante 8 semanas.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con TEZ/IVA FDC
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA
Droga: IVA
Pesaje de los participantes
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar 2.5 (LCI2.5) hasta la semana 8
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 8
LCI2.5 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/40 de su valor inicial.
Desde el inicio hasta la semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro de sudor en la semana 8
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la Semana 8
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio en la Semana 8
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) hasta la semana 8
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 8
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta la semana 8
Seguridad y tolerabilidad como número evaluado de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE) hasta la visita de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 12)
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 12)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
17 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
21 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
21 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
5 de junio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de junio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
15 de junio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
11 de febrero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de febrero de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de febrero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • VX16-661-115
  • 2016-004479-35 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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