Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti TEZ/IVA u subjektů ve věku 6 až 11 let s cystickou fibrózou
4. února 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Fáze 3, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Tezacaftoru v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů ve věku 6 až 11 let s cystickou fibrózou, homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR
Tato studie vyhodnotí účinnost tezakaftoru v kombinaci s ivakaftorem (TEZ/IVA) u účastníků s cystickou fibrózou (CF) ve věku 6 až 11 let, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del (F/F) nebo heterozygotní pro F508del s vhodnou mutace zbytkové funkce (F/RF).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
67
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
New Lambton Heights, Austrálie
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
-
Perth, Austrálie
- Princess Margaret Hospital for Children
-
South Brisbane, Austrálie
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Westmead, Austrálie
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Leuven, Belgie
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko
- University of Copenhagen Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Francie
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
-
Paris, Francie
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Our Lady's Children's Hospital
-
Limerick, Irsko
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Essen, Německo
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Německo
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
-
Giessen, Německo
- Universitaetsklinikum Giessen Und Marburg Gmbh Standort Giessen
-
Hannover, Německo
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Německo
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Jena, Německo
- Universitaetsklinikum Jena
-
Koeln, Německo
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Tuebingen, Německo
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Dziekanow Lesny, Polsko
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
-
-
-
-
-
Edinburgh, Spojené království
- Royal Hospital for Sick Children
-
Leeds, Spojené království
- Leeds General Infirmary
-
London, Spojené království
- Royal Brompton Hospital
-
Nottingham, Spojené království
- Nottingham University Hospital City Campus
-
Southampton, Spojené království
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Švýcarsko
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zuerich, Švýcarsko
- Kinderspital Zuerich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 11 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Homozygotní pro F508del nebo heterozygotní pro F508del a RF mutace (jak je definováno v protokolu).
- Účastníci s ppFEV1 ≥ 70 procentních bodů upravených podle věku, pohlaví a výšky.
- Účastníci s výsledkem screeningu LCI2,5 ≥7,5.
- Účastníci, kteří jsou schopni polykat tablety.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní.
- Kolonizace organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic.
- Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Placebo
Účastníci s genotypem F/F dostávali placebo odpovídající TEZ/IVA kombinaci fixní dávky (FDC) ráno a placebo odpovídající IVA večer po dobu 8 týdnů.
|
Placebo odpovídající TEZ/IVA FDC
Placebo odpovídalo IVA
|
|
Experimentální: TEZ/IVA
Účastníci s genotypem F/F dostávali TEZ/IVA FDC ráno a IVA večer po dobu 8 týdnů.
Účastníci s genotypem F/RF dostávali TEZ/IVA FDC a placebo odpovídající IVA ráno a IVA večer po dobu 8 týdnů.
|
Placebo odpovídající TEZ/IVA FDC
Placebo odpovídalo IVA
Účastníci vážení
Ostatní jména:
Účastníci vážení
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Ivacaftor
Účastníci s genotypem F/RF dostávali placebo odpovídající TEZ/IVA FDC ráno a IVA ráno a večer po dobu 8 týdnů.
|
Placebo odpovídající TEZ/IVA FDC
Placebo odpovídalo IVA
Účastníci vážení
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna indexu clearance plic 2,5 (LCI2,5) do 8. týdne
Časové okno: Od výchozího stavu do 8. týdne
|
LCI2,5 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho počáteční hodnoty.
|
Od výchozího stavu do 8. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna v obsahu chloridu potu v týdnu 8
Časové okno: Od základní linie v týdnu 8
|
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
|
Od základní linie v týdnu 8
|
|
Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény v průběhu 8. týdne
Časové okno: Od výchozího stavu do 8. týdne
|
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou.
Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
|
Od výchozího stavu do 8. týdne
|
|
Bezpečnost a snášenlivost podle hodnocení Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE) až do následné návštěvy z hlediska bezpečnosti
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 12. týdne)
|
Od první dávky studovaného léku až po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 12. týdne)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. května 2018
Primární dokončení (Aktuální)
21. prosince 2018
Dokončení studie (Aktuální)
21. prosince 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. června 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. června 2018
První zveřejněno (Aktuální)
15. června 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. února 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. února 2020
Naposledy ověřeno
1. února 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .