Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie AAVrh10-h.SGSH u pacientů s mukopolysacharidózou typu IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

30. srpna 2021 aktualizováno: LYSOGENE

Otevřená, jednoramenná, multicentrická studie intracerebrálního podávání adeno-asociovaného virového (AAV) sérotypu rh.10 nesoucího cDNA lidské N-sulfoglukosamin sulfohydrolázy (SGSH) pro léčbu mukopolysacharidózy typu IIIA

MPS IIIA je převážně onemocnění centrálního nervového systému způsobující kognitivní postižení, progresivní ztrátu získaných dovedností, poruchy chování a spánku. LYS-SAF302 je genová terapie, která je určena k dodání funkční kopie genu SGSH do mozku. Toto je studie fáze 2-3 k posouzení účinnosti při zlepšování nebo stabilizaci neurovývojového stavu pacientů s MPS IIIA.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie je intervenční, jednoramenná a multicentrická. Evoluce při léčbě bude porovnána s očekávanou přirozenou evolucí založenou na přírodních studiích.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1000
        • Amsterdam UMC
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • CHOC Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065-4897
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná diagnóza MPS IIIA založená na genotypizaci potvrzující mutace genu SGSH
  • Kognitivní DQ skóre na BSID-III: 50 % a více

Kritéria vyloučení:

  • Homozygot pro mutaci S298P nebo neklasickou závažnou formu MPS IIIA, na základě úsudku vyšetřovatele.
  • Účast v jiné klinické studii genové nebo buněčné terapie.
  • Minulé užívání enzymové substituční terapie SGSH po dobu delší než 3 měsíce. Před screeningem je vyžadováno vymývací období alespoň 2 měsíce.
  • Aktuální účast na klinickém hodnocení jiného hodnoceného léčivého přípravku.
  • Anamnéza poruch krvácivosti nebo současné užívání léků, které je podle názoru zkoušejícího vystavují riziku krvácení po operaci.
  • Jakýkoli stav, který by kontraindikoval léčbu imunosupresivy, jako je takrolimus, mykofenolát mofetil nebo steroidy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: AAV SGSH genová terapie (LYS-SAF302)
Jednorázové intracerebrální podání adeno-asociovaného virového vektoru sérotypu rh10 obsahujícího cDNA lidské N-sulfoglukosamin sulfohydrolázy (SGSH).
Lék: LYS-SAF302
Léčba bude zahrnovat přímé injekce zkoumaného produktu do obou stran mozku prostřednictvím obrazem řízených stop v jediném neurochirurgickém sezení.
Ostatní jména:
  • AAVrh10-h.SGSH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna vývojového kvocientu (DQ) od výchozí hodnoty ve srovnání s regresí hlášenou ve studiích přirozené historie
Časové okno: Měsíc 6, 12, 18, 24
Vývojový kvocient bude měřen pro každého pacienta pomocí jednoho ze dvou standardních nástrojů, Bayley Scale of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) nebo Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition (KABC-II), na základě věku. a rozsah schopností. Vývojový kvocient (DQ) je prostředek k vyjádření neurovývojového/kognitivního zpoždění, které se vypočítá jako poměr a vyjadřuje jako procento pomocí skóre vývojového věku (DA) děleného věkem při testování ([vývojové věkové skóre/chronologický věk] × 100; rozsah: 0 - 100, kde jsou žádoucí vysoké hodnoty).
Měsíc 6, 12, 18, 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v celkovém složeném standardním skóre adaptivního chování měřené rozšířeným rozhovorem Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-II)
Časové okno: Měsíc 6, 12, 18, 24
Test Vineland Adaptive Behavior Scales VABS-II měří adaptivní chování, včetně schopnosti vyrovnat se se změnami prostředí, naučit se nové každodenní dovednosti a prokázat nezávislost. VABS-II je nástroj založený na normách, kde se adaptační funkce dítěte porovnává s funkcemi ostatních v jeho věku. Celkové složené skóre adaptivního chování popisuje fungování dítěte. Normativní průměr skóre je 100 (normativní směrodatná odchylka je 15). Vyšší skóre znamená lepší fungování.
Měsíc 6, 12, 18, 24
Změna spánkového vzorce měřená dotazníkem Childrens Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Časové okno: Měsíc 6, 12, 18, 24
Dotazník dětských spánkových návyků (CSHQ) měří spánkové návyky a poruchy chování u dětí předškolního a školního věku. Zkrácený CSHQ je 23-položkový dotazník s výběrem odpovědí, který je sečten do 8 subškál (odolnost před spaním, zpoždění nástupu spánku, délka spánku, úzkost ze spánku, noční bdění, parasomnie, poruchy dýchání ve spánku a denní ospalost) a celková hodnota CSHQ skóre, kde vyšší skóre odráží větší narušení spánkového vzorce. Skóre bude porovnáno se skóre z kontrolní skupiny Natural History pomocí stejného nástroje a stejných časových bodů.
Měsíc 6, 12, 18, 24
Změna kvality života pacientů oproti výchozí hodnotě pomocí dotazníku kvality života kojenců a batolat (ITQOL).
Časové okno: Měsíc 12, 24
ITQOL dotazník o 47 položkách hodnotí fyzickou, duševní a sociální pohodu dítěte a kvalitu života rodiče/pečovatele. Skóre se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre odráží lepší kvalitu života. Změna skóre od výchozího stavu bude porovnána se skóre z kontrolní skupiny Natural History pomocí stejného nástroje a stejných časových bodů.
Měsíc 12, 24
Změna kvality života rodičů oproti výchozí hodnotě pomocí indexu rodičovského stresu, 4. vydání (PSI-4)
Časové okno: Měsíc 12, 24
Dotazník o 36 položkách (PSI-4) se používá k identifikaci problémových oblastí rodiče a dítěte, měří 3 hlavní domény (rodičovské tísně, dysfunkční interakce rodiče a dítěte a obtížné dítě), které dohromady tvoří celkové skóre stresu. Vyšší skóre odráží vyšší úroveň stresu. Změna skóre od výchozího stavu bude porovnána se skóre z kontrolní skupiny Natural History pomocí stejného nástroje a stejných časových bodů.
Měsíc 12, 24
Změna celkového objemu kortikální šedé hmoty a objemu bílé hmoty od výchozí hodnoty na MRI
Časové okno: Měsíc 12, 24
Změna objemu šedé hmoty a bílé hmoty od výchozí hodnoty bude hodnocena zobrazením magnetickou rezonancí (MRI)
Měsíc 12, 24
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod v průběhu studie
Časové okno: 24. měsíc
Budou poskytnuty popisné souhrnné tabulky pro chirurgické období, období hodnocení a období sledování.
24. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
LYSOGENE

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. prosince 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. srpna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • P4-SAF-302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení