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Studie zur AAVrh10-h.SGSH-Gentherapie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

30. August 2021 aktualisiert von: LYSOGENE

Offene, einarmige, multizentrische Studie zur intrazerebralen Verabreichung von Adeno-assoziiertem Virus (AAV) Serotyp rh.10, der humane N-Sulfoglucosamin-Sulfohydrolase (SGSH)-cDNA trägt, zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ IIIA

MPS IIIA ist überwiegend eine Erkrankung des zentralen Nervensystems, die kognitive Behinderungen, fortschreitenden Verlust erworbener Fähigkeiten, Verhaltens- und Schlafstörungen verursacht. LYS-SAF302 ist eine Gentherapie, die dem Gehirn eine funktionsfähige Kopie des SGSH-Gens zuführen soll. Dies ist eine Phase-2-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit bei der Verbesserung oder Stabilisierung des neurologischen Entwicklungszustands von MPS-IIIA-Patienten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist interventionell, einarmig und multizentrisch. Die behandelte Entwicklung wird mit der erwarteten natürlichen Entwicklung verglichen, die auf naturgeschichtlichen Studien basiert.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1000
        • Amsterdam UMC
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • CHOC Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065-4897
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte MPS IIIA-Diagnose basierend auf Genotypisierung, die die SGSH-Genmutationen bestätigt
  • Kognitiver DQ-Score auf BSID-III: 50 % und mehr

Ausschlusskriterien:

  • Homozygot für die S298P-Mutation oder nicht-klassische schwere Form von MPS IIIA, basierend auf der Einschätzung des Prüfarztes.
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zur Gen- oder Zelltherapie.
  • Frühere Anwendung einer SGSH-Enzymersatztherapie für einen Zeitraum von mehr als 3 Monaten. Vor dem Screening ist eine Auswaschphase von mindestens 2 Monaten erforderlich.
  • Aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem anderen Prüfpräparat.
  • Vorgeschichte einer Blutgerinnungsstörung oder derzeitige Einnahme von Medikamenten, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Blutungsrisiko nach der Operation darstellen.
  • Jeder Zustand, der eine Behandlung mit Immunsuppressiva wie Tacrolimus, Mycophenolatmofetil oder Steroiden kontraindiziert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: AAV-SGSH-Gentherapie (LYS-SAF302)
Einmalige intrazerebrale Verabreichung des Adeno-assoziierten viralen Vektors Serotyp rh10, der die humane N-Sulfoglucosamin-Sulfohydrolase (SGSH)-cDNA enthält.
Arzneimittel: LYS-SAF302
Die Behandlung umfasst direkte Injektionen des Prüfpräparats in beide Seiten des Gehirns durch bildgesteuerte Bahnen in einer einzigen neurochirurgischen Sitzung.
Andere Namen:
  • AAVrh10-h.SGSH

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Entwicklungsquotienten (DQ) gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zur Regression, die in Studien zur Naturgeschichte berichtet wurde
Zeitfenster: Monat 6, 12, 18, 24
Der Entwicklungsquotient wird für jeden Patienten anhand eines von zwei Standardinstrumenten gemessen, der Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) oder der Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition (KABC-II), basierend auf dem Alter und Fähigkeitsbereich. Der Entwicklungsquotient (DQ) ist ein Mittel, um eine neurologische/kognitive Verzögerung auszudrücken, die als Verhältnis berechnet und als Prozentsatz ausgedrückt wird, indem der Score des Entwicklungsalters (DA) geteilt durch das Alter beim Testen verwendet wird ([Score des Entwicklungsalters/chronologisches Alter] × 100; Bereich: 0 - 100, wobei hohe Werte erwünscht sind).
Monat 6, 12, 18, 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des zusammengesetzten Gesamtstandardwerts für adaptives Verhalten, gemessen anhand der erweiterten Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II)
Zeitfenster: Monat 6, 12, 18, 24
Der Vineland Adaptive Behavior Scales VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Der VABS-II ist ein normbasiertes Instrument, bei dem das adaptive Funktionieren des Kindes mit dem anderer in seinem Alter verglichen wird. Der zusammengesetzte Gesamtwert des adaptiven Verhaltens beschreibt die Funktionsweise des Kindes. Der normative Mittelwert beträgt 100 (die normative Standardabweichung beträgt 15). Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin.
Monat 6, 12, 18, 24
Veränderung des Schlafmusters, gemessen mit dem Childrens Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Zeitfenster: Monat 6, 12, 18, 24
Der Children's Sleephabits Questionnaire (CSHQ) misst Schlafgewohnheiten und verhaltensbedingte Schlafstörungen bei Kindern im Vorschul- und Schulalter. Der abgekürzte CSHQ ist ein 23-Punkte-Multiple-Choice-Fragebogen, der in 8 Subskalen (Zubettgehenswiderstand, Einschlafverzögerung, Schlafdauer, Schlafangst, nächtliches Aufwachen, Parasomnien, schlafbezogene Atmungsstörungen und Tagesschläfrigkeit) und eine CSHQ-Gesamtsumme zusammengefasst ist Punktzahl, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Störung des Schlafmusters widerspiegeln. Die Ergebnisse werden mit den Ergebnissen der Kontrollgruppe für Naturgeschichte verglichen, wobei dasselbe Werkzeug und dieselben Zeitpunkte verwendet werden.
Monat 6, 12, 18, 24
Veränderung der Lebensqualität des Patienten gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Fragebogens zur Lebensqualität von Säuglingen und Kleinkindern (ITQOL).
Zeitfenster: Monat 12, 24
Der ITQOL-Fragebogen mit 47 Punkten bewertet das körperliche, geistige und soziale Wohlbefinden des Kindes und die Lebensqualität der Eltern/Betreuer. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Die Änderung der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert wird mit den Werten der Natural History-Kontrollgruppe verglichen, wobei dasselbe Tool und dieselben Zeitpunkte verwendet werden.
Monat 12, 24
Änderung der Lebensqualität der Eltern gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Parenting Stress Index, 4. Ausgabe (PSI-4)
Zeitfenster: Monat 12, 24
Der 36-Punkte-Fragebogen (PSI-4) wird verwendet, um Eltern-Kind-Problembereiche zu identifizieren, wobei 3 Hauptbereiche (elterliche Belastung, dysfunktionale Eltern-Kind-Interaktion und schwieriges Kind) gemessen werden, die alle zusammen einen Gesamtbelastungswert bilden. Höhere Werte spiegeln ein höheres Stressniveau wider. Die Änderung der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert wird mit den Werten der Natural History-Kontrollgruppe verglichen, wobei dasselbe Tool und dieselben Zeitpunkte verwendet werden.
Monat 12, 24
Veränderung des Gesamtvolumens der kortikalen grauen Substanz und des Volumens der weißen Substanz im MRT gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Monat 12, 24
Die Veränderung des Volumens der grauen Substanz und der weißen Substanz gegenüber dem Ausgangswert wird durch Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt.
Monat 12, 24
Häufigkeit und Schweregrad von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen während der gesamten Studie
Zeitfenster: Monat 24
Beschreibende zusammenfassende Tabellen für den Operationszeitraum, den Bewertungszeitraum und den Nachbeobachtungszeitraum werden bereitgestellt.
Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
LYSOGENE

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Dezember 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. August 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • P4-SAF-302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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