Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus AAVrh10-h.SGSH-geeniterapiasta potilailla, joilla on tyypin IIIA mukopolysakkaridoosi (MPS IIIA) (AAVance)

maanantai 30. elokuuta 2021 päivittänyt: LYSOGENE

Avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus adeno-assosioituneen viruksen (AAV) rh.10-serotyypin, joka kantaa ihmisen N-sulfoglukosamiinisulfohydrolaasin (SGSH) cDNA:n aivosisäistä antamista, tyypin IIIA mukopolysakkaridoosin hoitoon

MPS IIIA on pääasiassa keskushermostosairaus, joka aiheuttaa kognitiivisia vammoja, asteittaista hankittujen taitojen menetystä sekä käyttäytymis- ja unihäiriöitä. LYS-SAF302 on geeniterapia, joka on tarkoitettu toimittamaan toiminnallinen kopio SGSH-geenistä aivoihin. Tämä on vaiheen 2–3 tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida MPS IIIA -potilaiden hermoston kehitystilan parantamisen tai stabiloinnin tehokkuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on interventio-, yksihaarainen ja monikeskustutkimus. Hoidossa olevaa evoluutiota verrataan luonnonhistoriallisiin tutkimuksiin perustuen odotettuun luonnolliseen evoluutioon.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
20

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1000
        • Amsterdam UMC
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • CHOC Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065-4897
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu MPS IIIA -diagnoosi perustuu genotyypitykseen, joka vahvistaa SGSH-geenimutaatiot
  • Kognitiivinen DQ-pistemäärä BSID-III:lla: 50 % ja enemmän

Poissulkemiskriteerit:

  • Homotsygoottinen S298P-mutaation tai MPS IIIA:n ei-klassisen vaikean muodon suhteen, tutkijan arvion perusteella.
  • Osallistuminen toiseen geeni- tai soluterapian kliiniseen tutkimukseen.
  • Aiempi SGSH-entsyymikorvaushoidon käyttö yli 3 kuukauden ajan. Ennen seulontaa vaaditaan vähintään 2 kuukauden huuhtelujakso.
  • Osallistuminen toisen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen.
  • Aiempi verenvuotohäiriö tai nykyinen sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka tutkijan mielestä aiheuttavat leikkauksen jälkeisen verenvuodon riskin.
  • Mikä tahansa sairaus, joka olisi vasta-aiheinen immunosuppressanttien, kuten takrolimuusin, mykofenolaattimofetiilin tai steroidien, hoidon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: AAV SGSH-geeniterapia (LYS-SAF302)
Ihmisen N-sulfoglukosamiinisulfohydrolaasin (SGSH) cDNA:n sisältävän adeno-assosioituneen virusvektorin serotyypin rh10 kerta-annos aivoihin.
Lääke: LYS-SAF302
Hoito sisältää tutkimustuotteen suoran injektion aivojen molemmille puolille kuvaohjattujen raitojen kautta yhdessä neurokirurgisessa istunnossa.
Muut nimet:
  • AAVrh10-h.SGSH

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kehitysosuudessa (DQ) verrattuna luonnonhistoriatutkimuksissa raportoituun regressioon
Aikaikkuna: Kuukausi 6, 12, 18, 24
Kehitysosamäärä mitataan kullekin potilaalle käyttämällä yhtä kahdesta vakioinstrumentista, Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) tai Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition (KABC-II) iän perusteella. ja kykyalue. Kehitysosamäärä (DQ) on keino ilmaista hermoston kehitys/kognitiivinen viive, joka lasketaan suhdelukuna ja ilmaistaan ​​prosenttiosuutena käyttämällä kehitysiän (DA) pistemäärää jaettuna testausiällä ([kehitysikäpisteet/kronologinen ikä]). × 100; alue: 0 - 100, jossa korkeat arvot ovat toivottavia).
Kuukausi 6, 12, 18, 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmästandardipisteissä, mitattuna laajennetun haastattelun Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II) -asteikolla.
Aikaikkuna: Kuukausi 6, 12, 18, 24
Vineland Adaptive Behavior Scales VABS-II -testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia jokapäiväisiä taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. VABS-II on normipohjainen instrumentti, jossa lapsen mukautuvaa toimintaa verrataan muiden hänen ikänsä. Mukautuvan käyttäytymisen kokonaispistemäärä kuvaa lapsen toimintaa. Normatiivinen keskimääräinen pistemäärä on 100 (normatiivinen keskihajonta on 15). Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
Kuukausi 6, 12, 18, 24
Muutos unirytmissä mitattuna Childrens Sleep Habits Questionnairella (CSHQ)
Aikaikkuna: Kuukausi 6, 12, 18, 24
Children's Sleep habits Questionnaire (CSHQ) mittaa esikoulu- ja kouluikäisten lasten uni- ja käyttäytymistottumuksia ja unihäiriöitä. Lyhennetty CSHQ on 23 kohdan monivalintakysely, joka summataan 8 ala-asteikkoon (nukkumaanmenon vastustuskyky, unen alkamisen viive, unen kesto, unen ahdistus, yöherätys, parasomniat, unen aiheuttamat hengityshäiriöt ja uneliaisuus päivällä) ja CSHQ-kokonaisarvo. pisteet, joissa korkeammat pisteet heijastavat suurempaa unihäiriötä. Pisteitä verrataan Natural History -vertailuryhmän pisteisiin käyttämällä samaa työkalua ja samoja aikapisteitä.
Kuukausi 6, 12, 18, 24
Muutos lähtötasosta potilaan elämänlaadussa vauvojen ja pikkulasten elämänlaatukyselyn (ITQOL) avulla
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24
ITQOL-kyselyssä 47 kohtaa arvioidaan lapsen fyysistä, henkistä ja sosiaalista hyvinvointia sekä vanhemman/hoitajan elämänlaatua. Pisteet vaihtelevat 0–100, jossa korkeammat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Pisteiden muutosta lähtötasosta verrataan Natural History -vertailuryhmän pisteisiin käyttämällä samaa työkalua ja samoja aikapisteitä.
Kuukausi 12, 24
Vanhempien elämänlaadun muutos lähtötasosta käyttämällä vanhemmuuden stressiindeksiä, 4th Edition (PSI-4)
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24
36 kohdan kyselylomaketta (PSI-4) käytetään vanhemman ja lapsen ongelma-alueiden tunnistamiseen. Se mittaa kolmea pääaluetta (vanhempien ahdistus, vanhemman ja lapsen toimintahäiriö ja vaikea lapsi), jotka kaikki yhdessä muodostavat kokonaisstressipisteen. Korkeammat pisteet heijastavat korkeampaa stressitasoa. Pisteiden muutosta lähtötasosta verrataan Natural History -vertailuryhmän pisteisiin käyttämällä samaa työkalua ja samoja aikapisteitä.
Kuukausi 12, 24
Muutos lähtötilanteesta aivokuoren harmaan kokonaismäärässä ja valkoisen aineen tilavuudessa magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24
Harmaan aineen ja valkoisen aineen tilavuuden muutos lähtötasosta arvioidaan magneettikuvauksella (MRI)
Kuukausi 12, 24
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus koko tutkimuksen ajan
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Kuvaavat yhteenvetotaulukot leikkausjaksosta, arviointijaksosta ja seurantajaksosta toimitetaan.
Kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
LYSOGENE

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 17. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 4. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 2. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 31. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 30. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • P4-SAF-302

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia