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Studio della terapia genica AAVrh10-h.SGSH in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

30 agosto 2021 aggiornato da: LYSOGENE

Studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico sulla somministrazione intracerebrale del sierotipo virale adeno-associato (AAV) rh.10 contenente cDNA di N-sulfoglucosamina sulfoidrolasi umana (SGSH) per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIA

La MPS IIIA è prevalentemente una malattia del sistema nervoso centrale che causa disabilità cognitiva, perdita progressiva delle abilità acquisite, disturbi comportamentali e del sonno. LYS-SAF302 è una terapia genica che ha lo scopo di fornire una copia funzionale del gene SGSH al cervello. Questo è uno studio di fase 2-3 per valutare l'efficacia nel migliorare o stabilizzare lo stato di sviluppo neurologico dei pazienti con MPS IIIA.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio è interventistico, a braccio singolo e multicentrico. L'evoluzione in trattamento sarà confrontata con l'evoluzione naturale prevista sulla base di studi di storia naturale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1000
        • Amsterdam UMC
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • CHOC Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065-4897
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di MPS IIIA basata sulla genotipizzazione che conferma le mutazioni del gene SGSH
  • Punteggio DQ cognitivo su BSID-III: 50% e oltre

Criteri di esclusione:

  • Omozigote per la mutazione S298P o forma grave non classica di MPS IIIA, in base al giudizio dello sperimentatore.
  • Partecipazione a un altro studio clinico di terapia genica o cellulare.
  • Uso passato della terapia sostitutiva enzimatica SGSH per un periodo superiore a 3 mesi. È richiesto un periodo di washout di almeno 2 mesi prima dello screening.
  • Attuale partecipazione a una sperimentazione clinica di un altro medicinale sperimentale.
  • Storia di disturbi emorragici o uso corrente di farmaci che, secondo l'opinione dello sperimentatore, li mettono a rischio di sanguinamento dopo l'intervento chirurgico.
  • Qualsiasi condizione che possa controindicare il trattamento con immunosoppressori come tacrolimus, micofenolato mofetile o steroidi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Terapia genica AAV SGSH (LYS-SAF302)
Somministrazione intracerebrale una tantum del vettore virale adeno-associato sierotipo rh10 contenente il cDNA della N-sulfoglucosamina sulfoidrolasi umana (SGSH).
Droga: LYS-SAF302
Il trattamento comporterà iniezioni dirette del prodotto sperimentale in entrambi i lati del cervello attraverso tracce guidate da immagini, in un'unica sessione neurochirurgica.
Altri nomi:
  • AAVrh10-h.SGSH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del quoziente di sviluppo (DQ), rispetto alla regressione riportata negli studi di storia naturale
Lasso di tempo: Mese 6, 12, 18, 24
Il quoziente di sviluppo sarà misurato per ciascun paziente utilizzando uno dei due strumenti standard, la Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) o la Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition (KABC-II), in base all'età e gamma di abilità. Il quoziente di sviluppo (DQ) è un mezzo per esprimere un ritardo dello sviluppo neurologico/cognitivo che viene calcolato come rapporto ed espresso come percentuale utilizzando il punteggio dell'età di sviluppo (DA) diviso per l'età al momento del test ([punteggio dell'età di sviluppo/età cronologica] × 100; intervallo: 0 - 100, dove sono desiderabili valori elevati).
Mese 6, 12, 18, 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio standard composito del comportamento adattivo totale misurato dall'intervista estesa Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II)
Lasso di tempo: Mese 6, 12, 18, 24
Il test Vineland Adaptive Behavior Scales VABS-II misura i comportamenti adattivi, inclusa la capacità di far fronte ai cambiamenti ambientali, di apprendere nuove abilità quotidiane e di dimostrare indipendenza. Il VABS-II è uno strumento basato sulla norma, in cui il funzionamento adattivo del bambino viene confrontato con quello di altri suoi coetanei. Il punteggio composito del comportamento adattivo totale descrive il funzionamento del bambino. Il punteggio medio normativo è 100 (la deviazione standard normativa è 15). Punteggi più alti indicano un funzionamento migliore.
Mese 6, 12, 18, 24
Cambiamento del ritmo del sonno misurato dal Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Lasso di tempo: Mese 6, 12, 18, 24
Il questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ) misura le abitudini del sonno e i disturbi comportamentali del sonno nei bambini in età prescolare e scolare. Il CSHQ abbreviato è un questionario a scelta multipla di 23 voci che viene riassunto in 8 sottoscale (resistenza prima di coricarsi, ritardo dell'inizio del sonno, durata del sonno, ansia del sonno, risvegli notturni, parasonnie, disturbi respiratori del sonno e sonnolenza diurna) e un CSHQ totale punteggio, dove i punteggi più alti riflettono un maggiore disturbo nel ritmo del sonno. I punteggi saranno confrontati con i punteggi del gruppo di controllo di storia naturale, utilizzando lo stesso strumento e gli stessi punti temporali.
Mese 6, 12, 18, 24
Variazione rispetto al basale della qualità della vita del paziente utilizzando il questionario ITQOL (Infant and Toddler Quality of Life).
Lasso di tempo: Mese 12, 24
Il questionario ITQOL a 47 voci valuta il benessere fisico, mentale e sociale del bambino e la qualità della vita del genitore/tutore. I punteggi vanno da 0 a 100, dove i punteggi più alti riflettono una migliore qualità della vita. La variazione del punteggio rispetto al basale verrà confrontata con i punteggi del gruppo di controllo di storia naturale, utilizzando lo stesso strumento e gli stessi punti temporali.
Mese 12, 24
Variazione rispetto al basale della qualità della vita dei genitori, utilizzando il Parenting Stress Index, 4a edizione (PSI-4)
Lasso di tempo: Mese 12, 24
Il questionario a 36 voci (PSI-4) viene utilizzato per identificare le aree problematiche genitore-figlio, misurando 3 domini principali (angoscia dei genitori, interazione disfunzionale genitore-figlio e bambino difficile), che insieme formano un punteggio di stress totale. Punteggi più alti riflettono un più alto livello di stress. La variazione del punteggio rispetto al basale verrà confrontata con i punteggi del gruppo di controllo di storia naturale, utilizzando lo stesso strumento e gli stessi punti temporali.
Mese 12, 24
Variazione rispetto al basale del volume totale della sostanza grigia corticale e del volume della sostanza bianca alla risonanza magnetica
Lasso di tempo: Mese 12, 24
La variazione rispetto al basale del volume della materia grigia e della materia bianca sarà valutata mediante risonanza magnetica (MRI)
Mese 12, 24
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento e degli eventi avversi gravi durante lo studio
Lasso di tempo: Mese 24
Verranno fornite tabelle riassuntive descrittive per il periodo chirurgico, il periodo di valutazione e il periodo di follow-up.
Mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
LYSOGENE

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 dicembre 2018

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 agosto 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • P4-SAF-302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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