Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro APOE4 homozygota Alzheimerovy choroby

15. října 2025 aktualizováno: Lexeo Therapeutics

52týdenní, multicentrická otevřená studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti LX1001 u účastníků s APOE4 homozygotní Alzheimerovou chorobou

Tato klinická studie je otevřená studie s rozsahem dávek navržená k vyhodnocení genové terapie k léčbě pacientů, kteří jsou homozygoti APOE4 s klinickou diagnózou různou od mírné kognitivní poruchy způsobené Alzheimerovou chorobou, mírné demence způsobené Alzheimerovou chorobou a středně těžké demence způsobené Alzheimerovou chorobou. .

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Všichni jedinci budou mít důkaz amyloidního plaku skenováním jadernou pozitronovou emisní tomografií (PET) a biomarkery mozkomíšního moku (CSF) v souladu s Alzheimerovou chorobou. Studie posoudí bezpečnost a toxicitu intratekálního podání AAVrh.10hAPOE2 (LX1001), vektor pro přenos genu sérotypu rh.10 adeno-asociovaného viru (AAV) exprimující komplementární deoxyribonukleovou kyselinu (cDNA) kódující lidský apolipoprotein E2 (APOE2), přímo do centrálního nervového systému (CNS)/ CSF homozygotů APOE4 s Alzheimerova choroba. Studie stanoví maximální tolerovatelnou dávku a vytvoří předběžné důkazy o tom, zda přímé podání LX1001 do CNS těchto pacientů s Alzheimerovou chorobou povede ke konverzi izoforem proteinu APOE v CSF homozygotů APOE4 z APOE4 na APOE2-APOE4.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Lexeo Clinical Trials

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
        • K2 Medical Research
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • PPD- Orlando Research Unit
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Duke University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

50 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • APOE4 homozygoti
  • Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas (nebo souhlas poskytnutý zákonným zástupcem)
  • Klinická diagnóza mírné kognitivní poruchy v důsledku Alzheimerovy choroby nebo mírné až středně těžké demence v důsledku Alzheimerovy choroby
  • Důkaz amyloidních plaků jaderným PET skenem a biomarkery CSF v souladu s Alzheimerovou chorobou
  • Sérum neutralizující anti-AAVrh10 titr
  • Žádné známky aktivní infekce jakéhokoli typu, včetně viru hepatitidy (A, B nebo C) nebo viru lidské imunodeficience (HIV-1 a HIV-2)
  • Plodní nebo neplodní jedinci; bude doporučeno, aby fertilní jedinci využívali bariérová antikoncepční opatření k zabránění těhotenství po dobu trvání studie
  • Jedinci, kteří nedostávají experimentální léky nebo se účastní jiného experimentálního protokolu po dobu alespoň 4 týdnů před vstupem do studie
  • Účastníci, kteří souhlasí s tím, že nebudou zveřejňovat své osobní údaje související se studií na sociálních sítích.

Kritéria vyloučení:

  • Jedinci, kteří dostávají systémovou imunosupresivní nebo kortikosteroidní léčbu jinou než stanovenou protokolem, se mohou vymýt z Adulhemu (aducanumab) nebo se nemohou vymýt z antikoagulačních léků
  • Jedinci, kteří neodpovídají doporučením American Journal of Neuroradiology pro zobrazovací procedury páteře
  • Přítomnost jiných závažných zdravotních, psychiatrických nebo neurologických stavů může účastníka diskvalifikovat z účasti v této studii, zejména těch, které by vytvořily nepřijatelné riziko obdržení vektoru LX1001-01, například malignita, srdeční selhání, selhání jater nebo ledvin, nebo HIV pozitivní.
  • Zvýšený počet bílých krvinek, teplota >38,5̊ C, infiltrát na RTG hrudníku. Poznámka: Pro potvrzení způsobilosti je povoleno opakování těchto vyšetření během období screeningu
  • Předcházející nebo souběžná účast na jakékoli genové a/nebo buněčné terapii
  • Jakýkoli stav, porucha nebo abnormální výsledky laboratorních testů při screeningu, které by podle úsudku zkoušejícího narušovaly schopnost jednotlivce splnit všechny požadavky studie nebo by vyžadovaly podávání léčby během studie, což by mohlo potenciálně ovlivnit interpretaci údaje ze studie, nebo by to jednotlivce vystavilo nepřijatelnému riziku jeho/její účastí ve studii
  • Jedinci, kteří se nemohou účastnit zobrazování magnetickou rezonancí, amyloidových a tau PET skenů a studií CSF
  • Jedinci, kteří nemohou podstoupit procedury související se studií bez celkové anestezie (jiné než ty, které potřebují celkovou anestezii pro podání genové terapie)
  • Více než 4 mozkové mikrohemoragie (bez ohledu na jejich anatomickou lokalizaci nebo diagnostickou charakteristiku jako „možné“ nebo „určité“), jedna oblast povrchové siderózy nebo důkaz předchozího makrokrvácení při screeningu MRI
  • Jedinci s anamnézou klinicky významné přecitlivělosti nebo kontraindikace podle posouzení zkoušejícího na jakoukoli složku lékové formy studie nebo na jakékoli léky použité v této studii (příkladem jsou kortikosteroidy a inhibitory protonové pumpy)
  • Jste těhotná nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1: 1,4 x 10^10 gc/ml CSF
Účastníci obdrží 1,4 x 10^10 gc/ml CSF LX1001.
Biologický: LX1001
LX1001 je vektor pro přenos genu AAV sérotypu rh.10 exprimující cDNA kódující lidský APOE2.
Ostatní jména:
  • AAVrh.10hAPOE2
Experimentální: Kohorta 2: 4,4 x 10^10 gc/ml CSF
Účastníci obdrží 4,4 x 10^10 gc/ml CSF LX1001.
Biologický: LX1001
LX1001 je vektor pro přenos genu AAV sérotypu rh.10 exprimující cDNA kódující lidský APOE2.
Ostatní jména:
  • AAVrh.10hAPOE2
Experimentální: Kohorta 3: 1,4 x 10^11 gc/ml CSF
Účastníci obdrží 1,4 x 10^11 gc/ml CSF LX1001.
Biologický: LX1001
LX1001 je vektor pro přenos genu AAV sérotypu rh.10 exprimující cDNA kódující lidský APOE2.
Ostatní jména:
  • AAVrh.10hAPOE2
Experimentální: Kohorta 4: 1,4 x 10^14 gc (pevná dávka)
Účastníci obdrží 1,4 x 10^14 gc (fixní dávka; přibližně 3,4 x 10^11 gc/ml CSF na základě průměrného objemu CSF 409 ml) LX1001.
Biologický: LX1001
LX1001 je vektor pro přenos genu AAV sérotypu rh.10 exprimující cDNA kódující lidský APOE2.
Ostatní jména:
  • AAVrh.10hAPOE2

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: 1 rok
Nežádoucí příhody kategorizované a odstupňované
1 rok
Podíl účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a závažnými nežádoucími účinky při každé dávce
Časové okno: 1 rok
Nežádoucí účinky kategorizované a odstupňované podle dávky studovaného léku
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Lexeo Therapeutics

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Weill Medical College of Cornell University
Alzheimer's Drug Discovery Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LX1001-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení