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Gentherapie für APOE4-Homozygote der Alzheimer-Krankheit

15. Oktober 2025 aktualisiert von: Lexeo Therapeutics

Eine 52-wöchige, multizentrische Phase-1/2-Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit von LX1001 bei Teilnehmern mit APOE4-homozygoter Alzheimer-Krankheit

Diese klinische Studie ist eine offene Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Gentherapie zur Behandlung von APOE4-homozygoten Patienten mit einer klinischen Diagnose, die von einer leichten kognitiven Beeinträchtigung aufgrund von Alzheimer, einer leichten Demenz aufgrund von Alzheimer und einer mittelschweren Demenz aufgrund von Alzheimer reicht .

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Alle Probanden haben Hinweise auf Amyloid-Plaques durch Nuklear-Positronen-Emissions-Tomographie (PET)-Scan und Biomarker für die Zerebrospinalflüssigkeit (CSF), die mit der Alzheimer-Krankheit übereinstimmen. Die Studie wird die Sicherheit und Toxizität der intrathekalen Verabreichung von AAVrh.10hAPOE2 bewerten (LX1001), Adeno-assoziierter Virus (AAV)-Gentransfervektor des Serotyps rh.10, der die komplementäre Desoxyribonukleinsäure (cDNA) exprimiert, die für das humane Apolipoprotein E2 (APOE2) kodiert, direkt zum zentralen Nervensystem (ZNS)/CSF von APOE4-Homozygoten mit Alzheimer-Erkrankung. Die Studie wird eine maximal tolerierbare Dosis festlegen und vorläufige Beweise dafür liefern, ob die direkte Verabreichung von LX1001 an das ZNS dieser Alzheimer-Patienten zu einer Umwandlung der APOE-Protein-Isoformen im Liquor von APOE4-Homozygoten von APOE4 zu APOE2-APOE4 führt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Lexeo Clinical Trials

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Maitland, Florida, Vereinigte Staaten, 32751
        • K2 Medical Research
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • PPD- Orlando Research Unit
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
        • Duke University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

50 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • APOE4-Homozygoten
  • Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung (oder eine durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter erteilte Einwilligung) zu erteilen
  • Klinische Diagnose einer leichten kognitiven Beeinträchtigung aufgrund der Alzheimer-Krankheit oder einer leichten bis mittelschweren Demenz aufgrund der Alzheimer-Krankheit
  • Nachweis von Amyloid-Plaques durch nuklearen PET-Scan und CSF-Biomarker im Einklang mit der Alzheimer-Krankheit
  • Serumneutralisierender Anti-AAVrh10-Titer
  • Kein Hinweis auf eine aktive Infektion jeglicher Art, einschließlich Hepatitis-Virus (A, B oder C) oder Humanes Immundefizienz-Virus (HIV-1 und HIV-2)
  • Fruchtbare oder unfruchtbare Personen; Es wird empfohlen, dass fruchtbare Personen Barrieremaßnahmen zur Empfängnisverhütung anwenden, um eine Schwangerschaft für die Dauer der Studie zu verhindern
  • Personen, die mindestens 4 Wochen vor Eintritt in die Studie keine experimentellen Medikamente erhalten oder an einem anderen experimentellen Protokoll teilnehmen
  • Teilnehmer, die zustimmen, ihre personenbezogenen Daten im Zusammenhang mit der Studie nicht in sozialen Medien zu veröffentlichen.

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die eine systemische Immunsuppressiva- oder Kortikosteroidtherapie erhalten, die nicht im Protokoll angegeben ist, können von Adulhem (Aducanumab) ausgewaschen werden oder können von gerinnungshemmenden Medikamenten nicht ausgewaschen werden
  • Personen, die nicht den Empfehlungen des American Journal of Neuroradiology für bildgeführte Wirbelsäulenverfahren entsprechen
  • Das Vorhandensein anderer signifikanter medizinischer, psychiatrischer oder neurologischer Erkrankungen kann den Teilnehmer von der Teilnahme an dieser Studie ausschließen, insbesondere solche, die ein inakzeptables Risiko für den Empfang des LX1001-01-Vektors darstellen würden, z. B. Malignität, Herzversagen, Leber- oder Nierenversagen, oder HIV-positiv.
  • Erhöhte Anzahl weißer Blutkörperchen, Temperatur >38,5̊ C, infiltrieren auf Röntgenaufnahme des Brustkorbs. Hinweis: Die Wiederholung dieser Prüfungen während des Screening-Zeitraums ist zulässig, um die Eignung zu bestätigen
  • Vorherige oder gleichzeitige Teilnahme an einer Gen- und/oder Zelltherapie
  • Alle Zustände, Störungen oder abnormalen Labortestergebnisse beim Screening, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Fähigkeit der Person beeinträchtigen würden, alle Studienanforderungen zu erfüllen, oder die Verabreichung einer Behandlung während der Studie erfordern würden, die möglicherweise die Interpretation von beeinflussen könnte der Studiendaten oder würde die Person durch ihre Teilnahme an der Studie einem inakzeptablen Risiko aussetzen
  • Personen, die nicht an Magnetresonanztomographie, Amyloid- und Tau-PET-Scans und CSF-Studien teilnehmen können
  • Personen, die sich studienbezogenen Verfahren nicht ohne Vollnarkose unterziehen können (außer Personen, die eine Vollnarkose für die Verabreichung der Gentherapie benötigen)
  • Mehr als 4 zerebrale Mikroblutungen (unabhängig von ihrer anatomischen Lokalisation oder diagnostischen Charakterisierung als „möglich“ oder „definitiv“), ein einzelnes Areal einer oberflächlichen Siderose oder Nachweis einer früheren Makroblutung im Screening-MRT
  • Personen mit einer Vorgeschichte von klinisch signifikanter Überempfindlichkeit oder Kontraindikation, wie vom Prüfarzt beurteilt, gegenüber einem Bestandteil der Formulierung des Studienarzneimittels oder gegenüber in dieser Studie verwendeten Arzneimitteln (Beispiele sind Kortikosteroide und Protonenpumpenhemmer)
  • Sind schwanger oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1: 1,4 x 10^10 gc/ml CSF
Die Teilnehmer erhalten 1,4 x 10^10 gc/ml CSF von LX1001.
Biologisch: LX1001
LX1001 ist ein AAV-Gentransfervektor vom Serotyp rh.10, der die cDNA exprimiert, die für menschliches APOE2 kodiert.
Andere Namen:
  • AAVrh.10hAPOE2
Experimental: Kohorte 2: 4,4 x 10^10 gc/ml CSF
Die Teilnehmer erhalten 4,4 x 10^10 gc/ml CSF von LX1001.
Biologisch: LX1001
LX1001 ist ein AAV-Gentransfervektor vom Serotyp rh.10, der die cDNA exprimiert, die für menschliches APOE2 kodiert.
Andere Namen:
  • AAVrh.10hAPOE2
Experimental: Kohorte 3: 1,4 x 10^11 gc/ml CSF
Die Teilnehmer erhalten 1,4 x 10^11 gc/ml CSF von LX1001.
Biologisch: LX1001
LX1001 ist ein AAV-Gentransfervektor vom Serotyp rh.10, der die cDNA exprimiert, die für menschliches APOE2 kodiert.
Andere Namen:
  • AAVrh.10hAPOE2
Experimental: Kohorte 4: 1,4 x 10^14 gc (feste Dosis)
Die Teilnehmer erhalten 1,4 x 10^14 gc (feste Dosis; etwa 3,4 x 10^11 gc/ml CSF basierend auf einem durchschnittlichen CSF-Volumen von 409 ml) LX1001.
Biologisch: LX1001
LX1001 ist ein AAV-Gentransfervektor vom Serotyp rh.10, der die cDNA exprimiert, die für menschliches APOE2 kodiert.
Andere Namen:
  • AAVrh.10hAPOE2

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 1 Jahr
Unerwünschte Ereignisse kategorisiert und bewertet
1 Jahr
Der Anteil der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen bei jeder Dosierung
Zeitfenster: 1 Jahr
Unerwünschte Ereignisse kategorisiert und nach Dosis des Studienmedikaments eingestuft
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Lexeo Therapeutics

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Weill Medical College of Cornell University
Alzheimer's Drug Discovery Foundation

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
7. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
7. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LX1001-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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