Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for APOE4 Homozygote af Alzheimers sygdom

15. oktober 2025 opdateret af: Lexeo Therapeutics

Et 52-ugers multicenter, fase 1/2 åbent studie til evaluering af sikkerheden ved LX1001 hos deltagere med APOE4 Homozygot Alzheimers sygdom

Dette kliniske forsøg er et åbent, dosisvarierende studie designet til at evaluere genterapi til behandling af patienter, der er APOE4-homozygote med klinisk diagnose, der varierer fra mild kognitiv svækkelse på grund af Alzheimers, mild demens på grund af Alzheimers sygdom og moderat demens på grund af Alzheimers sygdom. .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Alle forsøgspersoner vil have bevis for amyloid plak ved nuklear positron emission tomografi (PET) scanning og cerebrospinalvæske (CSF) biomarkører i overensstemmelse med Alzheimers sygdom. Undersøgelsen vil vurdere sikkerheden og toksiciteten ved intratekal administration af AAVrh.10hAPOE2 (LX1001), serotype rh.10 adeno-associeret virus (AAV) genoverførselsvektor, der udtrykker den komplementære deoxyribonukleinsyre (cDNA), der koder for humant apolipoprotein E2 (APOE2), direkte til centralnervesystemet (CNS)/CSF af APOE4 homozygoter med Alzheimers sygdom. Undersøgelsen vil etablere en maksimal tolerabel dosis og generere foreløbige beviser for, hvorvidt direkte administration af LX1001 til CNS af disse Alzheimers patienter vil føre til omdannelse af APOE protein isoformerne i CSF af APOE4 homozygoter fra APOE4 til APOE2-APOE4.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Lexeo Clinical Trials

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Maitland, Florida, Forenede Stater, 32751
        • K2 Medical Research
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • PPD- Orlando Research Unit
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Duke University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

50 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • APOE4 homozygoter
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke (eller samtykke givet af en juridisk autoriseret repræsentant)
  • Klinisk diagnose af let kognitiv svækkelse på grund af Alzheimers sygdom eller let til moderat demens på grund af Alzheimers sygdom
  • Bevis for amyloid plaques ved nuklear PET-scanning og CSF-biomarkører i overensstemmelse med Alzheimers sygdom
  • Serumneutraliserende anti-AAVrh10 titer
  • Ingen tegn på aktiv infektion af nogen type, inklusive hepatitisvirus (A, B eller C) eller humant immundefektvirus (HIV-1 og HIV-2)
  • Fertile eller infertile individer; det vil blive anbefalet, at fertile individer anvender barrierepræventionsforanstaltninger for at forhindre graviditet i hele undersøgelsens varighed
  • Personer, der ikke har modtaget eksperimentel medicin eller har deltaget i en anden eksperimentel protokol i mindst 4 uger før indtræden i undersøgelsen
  • Deltagere, der accepterer ikke at offentliggøre deres personlige data relateret til undersøgelsen på sociale medier.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer, der modtager systemisk immunsuppressiv eller kortikosteroidbehandling, bortset fra protokolspecificeret, kan udvaske fra Adulhem (aducanumab) eller ude af stand til at udvaske sig fra antikoagulerende medicin
  • Personer, der ikke passer til American Journal of Neuroradiologys anbefalinger til billedstyrede rygmarvsprocedurer
  • Tilstedeværelse af andre væsentlige medicinske, psykiatriske eller neurologiske tilstande kan diskvalificere deltageren fra at deltage i denne undersøgelse, især dem, der ville skabe en uacceptabel risiko for at modtage LX1001-01 vektoren, for eksempel malignitet, hjertesvigt, lever- eller nyresvigt, eller HIV-positive.
  • Forhøjet antal hvide blodlegemer, temperatur >38,5̊ C, infiltrer på røntgen af ​​thorax. Bemærk: Gentagelse af disse undersøgelser i screeningsperioden er tilladt for at bekræfte berettigelse
  • Forudgående eller samtidig deltagelse i enhver gen- og/eller celleterapi
  • Enhver tilstand, lidelse eller unormale laboratorietestfund ved screening, som efter investigators vurdering ville forstyrre individets evne til at overholde alle undersøgelseskrav eller ville kræve administration af behandling under undersøgelsen, som potentielt kunne påvirke fortolkningen af undersøgelsesdataene, eller ville udsætte individet for en uacceptabel risiko ved hans/hendes deltagelse i undersøgelsen
  • Personer, der ikke kan deltage i magnetisk resonansbilleddannelse, amyloid- og tau PET-scanninger og CSF-undersøgelser
  • Personer, der ikke kan gennemgå undersøgelsesrelaterede procedurer uden generel anæstesi (bortset fra dem, der har brug for generel anæstesi til genterapiadministrationen)
  • Mere end 4 cerebrale mikroblødninger (uanset deres anatomiske placering eller diagnostiske karakterisering som "mulig" eller "bestemt"), et enkelt område med overfladisk siderose eller tegn på en tidligere makroblødning ved screening MRI
  • Personer med en historie med klinisk signifikant overfølsomhed eller kontraindikation som vurderet af investigator, over for en hvilken som helst komponent i studiets lægemiddelformulering eller over for medicin anvendt i denne undersøgelse (eksempler er kortikosteroider og protonpumpehæmmere)
  • Er gravid eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1: 1,4 x 10^10 gc/mL CSF
Deltagerne vil modtage 1,4 x 10^10 gc/mL CSF af LX1001.
Biologisk: LX1001
LX1001 er en serotype rh.10 AAV-genoverførselsvektor, der udtrykker cDNA'et, der koder for human APOE2.
Andre navne:
  • AAVrh.10hAPOE2
Eksperimentel: Kohorte 2: 4,4 x 10^10 gc/ml CSF
Deltagerne vil modtage 4,4 x 10^10 gc/mL CSF af LX1001.
Biologisk: LX1001
LX1001 er en serotype rh.10 AAV-genoverførselsvektor, der udtrykker cDNA'et, der koder for human APOE2.
Andre navne:
  • AAVrh.10hAPOE2
Eksperimentel: Kohorte 3: 1,4 x 10^11 gc/ml CSF
Deltagerne vil modtage 1,4 x 10^11 gc/mL CSF af LX1001.
Biologisk: LX1001
LX1001 er en serotype rh.10 AAV-genoverførselsvektor, der udtrykker cDNA'et, der koder for human APOE2.
Andre navne:
  • AAVrh.10hAPOE2
Eksperimentel: Kohorte 4: 1,4 x 10^14 gc (fast dosis)
Deltagerne vil modtage 1,4 x 10^14 gc (fast dosis; ca. 3,4 × 10^11 gc/mL CSF baseret på et gennemsnitligt CSF-volumen på 409 mL) LX1001.
Biologisk: LX1001
LX1001 er en serotype rh.10 AAV-genoverførselsvektor, der udtrykker cDNA'et, der koder for human APOE2.
Andre navne:
  • AAVrh.10hAPOE2

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med behandlingsudspringende bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 1 år
Bivirkninger kategoriseret og graderet
1 år
Andelen af ​​deltagere med behandlingsudspringende bivirkninger og alvorlige bivirkninger ved hver dosis
Tidsramme: 1 år
Uønskede hændelser kategoriseret og klassificeret pr. undersøgelseslægemiddeldosis
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Lexeo Therapeutics

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Weill Medical College of Cornell University
Alzheimer's Drug Discovery Foundation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. august 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LX1001-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger