Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa dla homozygoty APOE4 choroby Alzheimera

15 października 2025 zaktualizowane przez: Lexeo Therapeutics

52-tygodniowe, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 w celu oceny bezpieczeństwa LX1001 u uczestników z chorobą Alzheimera homozygotą APOE4

To badanie kliniczne jest otwartym badaniem z różnymi dawkami, zaprojektowanym w celu oceny terapii genowej w leczeniu pacjentów będących homozygotami APOE4 z rozpoznaniem klinicznym różnym od łagodnych zaburzeń poznawczych spowodowanych chorobą Alzheimera, łagodnego otępienia spowodowanego chorobą Alzheimera i umiarkowanego otępienia spowodowanego chorobą Alzheimera .

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wszyscy pacjenci będą wykazywać obecność blaszki amyloidowej w skanowaniu pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) i biomarkerach płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) zgodnych z chorobą Alzheimera. Badanie oceni bezpieczeństwo i toksyczność dooponowego podania AAVrh.10hAPOE2 (LX1001), wektor transferu genów wirusa związanego z adenowirusem (AAV) serotypu rh.10 wyrażający komplementarny kwas dezoksyrybonukleinowy (cDNA) kodujący ludzką apolipoproteinę E2 (APOE2), bezpośrednio do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)/ płynu mózgowo-rdzeniowego homozygot APOE4 z choroba Alzheimera. Badanie ustali maksymalną tolerowaną dawkę i dostarczy wstępnych dowodów na to, czy bezpośrednie podanie LX1001 do OUN pacjentów z chorobą Alzheimera doprowadzi do konwersji izoform białka APOE w płynie mózgowo-rdzeniowym homozygot APOE4 z APOE4 do APOE2-APOE4.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Lexeo Clinical Trials

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Maitland, Florida, Stany Zjednoczone, 32751
        • K2 Medical Research
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • PPD- Orlando Research Unit
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Duke University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

50 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • homozygoty APOE4
  • Chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody (lub zgody udzielonej przez przedstawiciela ustawowego)
  • Rozpoznanie kliniczne łagodnych zaburzeń poznawczych spowodowanych chorobą Alzheimera lub łagodnego do umiarkowanego otępienia spowodowanego chorobą Alzheimera
  • Dowód blaszek amyloidowych za pomocą jądrowego skanu PET i biomarkerów płynu mózgowo-rdzeniowego zgodnych z chorobą Alzheimera
  • Miano anty-AAVrh10 neutralizujące surowicę
  • Brak dowodów na aktywne zakażenie jakiegokolwiek typu, w tym wirusa zapalenia wątroby (A, B lub C) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV-1 i HIV-2)
  • Osoby płodne lub niepłodne; zaleca się, aby płodne osoby stosowały barierowe środki kontroli urodzeń w celu zapobiegania ciąży w czasie trwania badania
  • Osoby nieotrzymujące leków eksperymentalnych lub nie uczestniczące w innym protokole eksperymentalnym przez co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem do badania
  • Uczestników, którzy zgodzą się nie publikować swoich danych osobowych związanych z badaniem w mediach społecznościowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby otrzymujące ogólnoustrojową terapię immunosupresyjną lub kortykosteroidową inną niż określona w protokole mogą wypłukiwać Adulhem (aducanumab) lub nie mogą wypłukiwać się z leków przeciwzakrzepowych
  • Osoby, które nie spełniają zaleceń American Journal of Neuroradiology dotyczących zabiegów na kręgosłupie pod kontrolą obrazu
  • Obecność innych istotnych schorzeń medycznych, psychiatrycznych lub neurologicznych może zdyskwalifikować uczestnika z udziału w tym badaniu, w szczególności stwarzających niedopuszczalne ryzyko otrzymania wektora LX1001-01, np. nowotwór złośliwy, niewydolność serca, niewydolność wątroby lub nerek, lub nosicielem wirusa HIV.
  • Podwyższona liczba białych krwinek, temperatura >38,5̊ C, naciek na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej. Uwaga: Powtórzenie tych badań w okresie przesiewowym jest dozwolone w celu potwierdzenia uprawnień
  • Uprzedni lub równoczesny udział w jakiejkolwiek terapii genowej i/lub komórkowej
  • Jakikolwiek stan, zaburzenie lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego, które w ocenie badacza mogłyby zakłócić zdolność danej osoby do spełnienia wszystkich wymagań badania lub wymagałyby zastosowania leczenia podczas badania, które mogłoby potencjalnie wpłynąć na interpretację danych z badania lub naraziłoby daną osobę na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu
  • Osoby, które nie mogą uczestniczyć w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego, skanowaniu PET amyloidu i tau oraz badaniach płynu mózgowo-rdzeniowego
  • Osoby, które nie mogą przejść procedur związanych z badaniem bez znieczulenia ogólnego (inne niż te, które potrzebują znieczulenia ogólnego do podania terapii genowej)
  • Więcej niż 4 mikrokrwotoki mózgowe (niezależnie od ich anatomicznej lokalizacji lub diagnostycznej charakterystyki jako „możliwe” lub „zdecydowane”), pojedynczy obszar powierzchownej siderozy lub dowód wcześniejszego makrokrwotoku w przesiewowym MRI
  • Osoby z historią klinicznie istotnej nadwrażliwości lub przeciwwskazaniami w wywiadzie, według oceny badacza, na jakikolwiek składnik preparatu badanego leku lub na jakiekolwiek leki stosowane w tym badaniu (przykładami są kortykosteroidy i inhibitory pompy protonowej)
  • Jesteś w ciąży lub karmisz piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1: 1,4 x 10^10 gc/ml płynu mózgowo-rdzeniowego
Uczestnicy otrzymają 1,4 x 10^10 gc/mL płynu mózgowo-rdzeniowego LX1001.
Biologiczny: LX1001
LX1001 jest wektorem do transferu genów serotypu rh.10 AAV wyrażającym cDNA kodujący ludzki APOE2.
Inne nazwy:
  • AAVrh.10hAPOE2
Eksperymentalny: Kohorta 2: 4,4 x 10^10 gc/ml płynu mózgowo-rdzeniowego
Uczestnicy otrzymają 4,4 x 10^10 gc/mL płynu mózgowo-rdzeniowego LX1001.
Biologiczny: LX1001
LX1001 jest wektorem do transferu genów serotypu rh.10 AAV wyrażającym cDNA kodujący ludzki APOE2.
Inne nazwy:
  • AAVrh.10hAPOE2
Eksperymentalny: Kohorta 3: 1,4 x 10^11 gc/ml płynu mózgowo-rdzeniowego
Uczestnicy otrzymają 1,4 x 10^11 gc/mL płynu mózgowo-rdzeniowego LX1001.
Biologiczny: LX1001
LX1001 jest wektorem do transferu genów serotypu rh.10 AAV wyrażającym cDNA kodujący ludzki APOE2.
Inne nazwy:
  • AAVrh.10hAPOE2
Eksperymentalny: Kohorta 4: 1,4 x 10^14 gc (stała dawka)
Uczestnicy otrzymają 1,4 x 10^14 gc (stała dawka; około 3,4 x 10^11 gc/ml płynu mózgowo-rdzeniowego w oparciu o średnią objętość płynu mózgowo-rdzeniowego wynoszącą 409 ml) LX1001.
Biologiczny: LX1001
LX1001 jest wektorem do transferu genów serotypu rh.10 AAV wyrażającym cDNA kodujący ludzki APOE2.
Inne nazwy:
  • AAVrh.10hAPOE2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 1 rok
Zdarzenia niepożądane podzielone na kategorie i stopnie
1 rok
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi przy każdej dawce
Ramy czasowe: 1 rok
Zdarzenia niepożądane skategoryzowane i ocenione według dawki badanego leku
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Lexeo Therapeutics

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Weill Medical College of Cornell University
Alzheimer's Drug Discovery Foundation

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
7 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
7 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 października 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LX1001-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami