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Terapia genica per APOE4 omozigote della malattia di Alzheimer

15 ottobre 2025 aggiornato da: Lexeo Therapeutics

Uno studio in aperto di fase 1/2 multicentrico di 52 settimane per valutare la sicurezza di LX1001 nei partecipanti con malattia di Alzheimer omozigote APOE4

Questo studio clinico è uno studio in aperto, con dose-ranging, progettato per valutare la terapia genica per il trattamento di pazienti che sono omozigoti APOE4 con diagnosi clinica che varia da lieve deterioramento cognitivo dovuto all'Alzheimer, lieve demenza dovuta all'Alzheimer e moderata demenza dovuta all'Alzheimer .

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Tutti i soggetti avranno evidenza di placca amiloide mediante tomografia nucleare a emissione di positroni (PET) e biomarcatori del liquido cerebrospinale (CSF) coerenti con la malattia di Alzheimer. Lo studio valuterà la sicurezza e la tossicità della somministrazione intratecale di AAVrh.10hAPOE2 (LX1001), sierotipo rh.10 virus adeno-associato (AAV) vettore di trasferimento genico che esprime l'acido desossiribonucleico complementare (cDNA) che codifica per l'apolipoproteina E2 umana (APOE2), direttamente al sistema nervoso centrale (SNC)/LCS di omozigoti APOE4 con Il morbo di Alzheimer. Lo studio stabilirà una dose massima tollerabile e genererà prove preliminari riguardo al fatto che la somministrazione diretta di LX1001 al sistema nervoso centrale di quei pazienti affetti da Alzheimer porterà alla conversione delle isoforme della proteina APOE nel liquido cerebrospinale degli omozigoti APOE4 da APOE4 ad APOE2-APOE4.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Lexeo Clinical Trials

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
        • K2 Medical Research
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • PPD- Orlando Research Unit
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Duke University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

50 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • APOE4 omozigoti
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato (o il consenso fornito da un rappresentante legalmente autorizzato)
  • Diagnosi clinica di decadimento cognitivo lieve dovuto al morbo di Alzheimer o demenza da lieve a moderata dovuta al morbo di Alzheimer
  • Evidenza di placche amiloidi mediante scansione PET nucleare e biomarcatori CSF coerenti con la malattia di Alzheimer
  • Titolo sierico neutralizzante anti-AAVrh10
  • Nessuna evidenza di infezione attiva di alcun tipo, incluso il virus dell'epatite (A, B o C) o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1 e HIV-2)
  • Individui fertili o non fertili; sarà raccomandato che le persone fertili utilizzino misure di controllo delle nascite di barriera per prevenire la gravidanza per la durata dello studio
  • Individui che non ricevono farmaci sperimentali o che partecipano a un altro protocollo sperimentale per almeno 4 settimane prima dell'ingresso nello studio
  • Partecipanti che accettano di non pubblicare i propri dati personali relativi allo studio sui social media.

Criteri di esclusione:

  • Gli individui che ricevono una terapia sistemica immunosoppressiva o con corticosteroidi diversa da quella specificata dal protocollo, possono eliminare Adulhem (aducanumab) o non essere in grado di eliminare i farmaci anticoagulanti
  • Individui che non soddisfano le raccomandazioni dell'American Journal of Neuroradiology per le procedure spinali guidate da immagini
  • La presenza di altre condizioni mediche, psichiatriche o neurologiche significative può squalificare il partecipante dalla partecipazione a questo studio, in particolare quelli che creerebbero un rischio inaccettabile di ricevere il vettore LX1001-01, ad esempio tumore maligno, insufficienza cardiaca, insufficienza epatica o renale, o HIV positivo.
  • Elevato numero di globuli bianchi, temperatura > 38,5̊ C, infiltrato alla radiografia del torace. Nota: la ripetizione di questi esami durante il periodo di screening è consentita per confermare l'idoneità
  • Partecipazione precedente o concomitante a qualsiasi terapia genica e/o cellulare
  • Qualsiasi condizione, disturbo o risultato anormale dei test di laboratorio allo screening che, a giudizio dello sperimentatore, interferirebbe con la capacità dell'individuo di soddisfare tutti i requisiti dello studio o richiederebbe la somministrazione di un trattamento durante lo studio che potrebbe potenzialmente influenzare l'interpretazione di i dati dello studio, o esporrebbe l'individuo a un rischio inaccettabile a causa della sua partecipazione allo studio
  • Individui che non possono partecipare a risonanza magnetica, scansioni PET amiloidi e tau e studi CSF
  • Individui che non possono sottoporsi a procedure correlate allo studio senza anestesia generale (diversi da quelli che necessitano di anestesia generale per la somministrazione della terapia genica)
  • Più di 4 microemorragie cerebrali (indipendentemente dalla loro posizione anatomica o caratterizzazione diagnostica come "possibili" o "definite"), una singola area di siderosi superficiale o evidenza di una precedente macroemorragia alla risonanza magnetica di screening
  • Individui con una storia di ipersensibilità o controindicazione clinicamente significativa, secondo il giudizio dello sperimentatore, a qualsiasi componente della formulazione del farmaco in studio o a qualsiasi farmaco utilizzato in questo studio (esempi sono corticosteroidi e inibitori della pompa protonica)
  • Sono incinta o allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1: 1,4 x 10^10 gc/mL CSF
I partecipanti riceveranno 1,4 x 10^10 gc/mL CSF di LX1001.
Biologico: LX1001
LX1001 è un vettore di trasferimento genico del sierotipo rh.10 AAV che esprime il cDNA che codifica per l'APOE2 umano.
Altri nomi:
  • AAVrh.10hAPOE2
Sperimentale: Coorte 2: 4,4 x 10^10 gc/mL CSF
I partecipanti riceveranno 4,4 x 10^10 gc/mL CSF di LX1001.
Biologico: LX1001
LX1001 è un vettore di trasferimento genico del sierotipo rh.10 AAV che esprime il cDNA che codifica per l'APOE2 umano.
Altri nomi:
  • AAVrh.10hAPOE2
Sperimentale: Coorte 3: 1,4 x 10^11 gc/mL CSF
I partecipanti riceveranno 1,4 x 10^11 gc/mL CSF di LX1001.
Biologico: LX1001
LX1001 è un vettore di trasferimento genico del sierotipo rh.10 AAV che esprime il cDNA che codifica per l'APOE2 umano.
Altri nomi:
  • AAVrh.10hAPOE2
Sperimentale: Coorte 4: 1,4 x 10^14 gc (dose fissa)
I partecipanti riceveranno 1,4 x 10^14 gc (dose fissa; circa 3,4 × 10^11 gc/mL CSF sulla base di un volume medio di CSF di 409 mL) di LX1001.
Biologico: LX1001
LX1001 è un vettore di trasferimento genico del sierotipo rh.10 AAV che esprime il cDNA che codifica per l'APOE2 umano.
Altri nomi:
  • AAVrh.10hAPOE2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 1 anno
Eventi avversi categorizzati e classificati
1 anno
La percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi a ciascun dosaggio
Lasso di tempo: 1 anno
Eventi avversi classificati e classificati per dose del farmaco in studio
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Lexeo Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Weill Medical College of Cornell University
Alzheimer's Drug Discovery Foundation

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 ottobre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LX1001-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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