Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky SCT800 u dříve léčených pediatrických pacientů s těžkou hemofilií A.

9. května 2019 aktualizováno: Sinocelltech Ltd.

Multicentrická nekontrolovaná otevřená studie fáze III k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII (SCT800) u dříve léčených dětských pacientů s těžkou hemofilií A.

Tato studie je multicentrická nekontrolovaná otevřená studie fáze III k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky SCT800 při pravidelné profylaxi a perioperační léčbě u pacientů (<12 let) s těžkou hemofilií A, kteří byli dříve léčeni koagulačním faktorem VIII( FVIII). Tato studie zahrnuje dvě fáze: období screeningu a období profylaxe. Profylaxe s 25 – 50 IU/kg SCT800 se podává jednou obden nebo třikrát týdně počínaje návštěvou 1 a profylaxe pomocí SCT800 bude pokračovat po dobu 24 po sobě jdoucích týdnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
70

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk <12 let;
  • Muži s těžkou hemofilií A (centrální laboratorně testováno na FVIII:C <1 %);
  • dříve léčený FVIII (profylaktická nebo krvácivá léčba), mít příslušné záznamy a je ověřeno, že má nahromaděné ED ≥150 dní（6≤věk <12 let）a ED >50 dní (věk <6 let）);
  • Lze získat záznamy o léčbě krvácení nejméně 3 měsíce před screeningem;
  • Negativní výsledky testu inhibitoru FVIII (výsledek laboratorního testu Nijmegen-Bethesda <0,6 BU/ml);
  • HIV negativní; pokud je HIV pozitivní, virová nálož <200 částic/ul nebo <400 000 kopií/ml a pacienti s HIV musí splňovat počet CD4+ >200/μl;
  • Pacient nebo jeho opatrovník dobrovolně podepsali formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  • Známá alergie na jakýkoli koagulační faktor VIII nebo kteroukoli pomocnou látku; známá alergie na skot, hlodavce nebo křečky;
  • má v anamnéze nebo v rodinné anamnéze inhibitor krevního koagulačního faktoru VIII;
  • počet krevních destiček <100 × 109/l;
  • Klinický test jaterní funkce ((glutamát-pyruviktransamináza, glutamát-pyruviktransamináza) ≥ pětinásobek horní hranice normy (ULN) nebo klinický test funkce ledvin (kreatinin) ≥ dvojnásobek ULN;
  • Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,5;
  • Pacienti s dalšími onemocněními koagulační dysfunkce kromě hemofilie A;
  • Pacienti, kteří užívali jakoukoli antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu (včetně nesteroidních protizánětlivých léků [NSAID]) během 1 týdne před prvním podáním léku nebo kteří pravidelně (např. denně, každý druhý den) užívají antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu v období klinického hodnocení;
  • Pacienti, kteří během dvou týdnů před prvním podáním studovaného léku užívali imunomodulátor (např. nebo během období klinického hodnocení;
  • Podávání jakéhokoli kryoprecipitátu, plné krve nebo plazmy během 30 dnů před podáním studovaného léku.
  • Pacienti s jinými klinicky významnými nemocemi, alkoholismem, zneužíváním drog, duševními poruchami nebo mentálním postižením;
  • Pacienti s jinými závažnými nebo klinicky významnými onemocněními, u kterých bylo zkoušejícím ověřeno, že nemohou mít prospěch z klinické studie;
  • Pacienti, kteří se účastnili jiných klinických studií do jednoho měsíce před prvním podáním léku (kromě studií FVIII) a pacienti, kteří se účastnili jiných klinických studií FVIII po podepsání formuláře informovaného souhlasu;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rekombinantní lidský koagulační FVIII
Účastník dostával SCT800 pro profylaxi s 25 - 50 IU/kg injekcí jednou každý druhý den nebo třikrát týdně po dobu 6 měsíců.
Lék: Rekombinantní lidský koagulační FVIII
Účastník dostával SCT800 pro profylaxi s 25 - 50 IU/kg injekcí jednou každý druhý den nebo třikrát týdně po dobu 6 měsíců.
Ostatní jména:
  • SCT800

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: až 24 týdnů
Anualizovanou míru krvácení (ABR) lze vypočítat pomocí následujícího vzorce: Počet krvácivých příhod v období hodnocení účinnosti/(počet dní v období léčby/365,25)
až 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná frekvence kloubního krvácení
Časové okno: až 24 týdnů
Anualizovanou míru krvácení do kloubu (AJBR) lze vypočítat pomocí následujícího vzorce: Počet příhod krvácení do kloubů během období hodnocení účinnosti/(počet dní v období léčby/365,25).
až 24 týdnů
Inkrementální obnova FVIII in vivo
Časové okno: Dávkujte do 30 minut, 15 minut ± 2 minuty
Přírůstkové zotavení se určuje jako maximální hladina faktoru zaznamenaná v první hodině po infuzi a uvádí se jako [IU/ml]/[IU/kg]
Dávkujte do 30 minut, 15 minut ± 2 minuty
Účinnost léčby krvácení
Časové okno: až 24 týdnů
Zkoušející vyhodnotí hemostatický účinek po léčbě každé krvácivé příhody u subjektů na základě čtyřbodové škály (výborný, dobrý, střední, nezmírněný).
až 24 týdnů
Eliminace Half Life
Časové okno: Podávejte během 30 minut, 15 minut ± 2 minut, 1 hodiny ± 5 minut, 10 hodin ± 30 minut, 24 hodin ± 1 hodiny a 48 hodin ± 2 hodiny po dávce
t1/2; Chromogenní test
Podávejte během 30 minut, 15 minut ± 2 minut, 1 hodiny ± 5 minut, 10 hodin ± 30 minut, 24 hodin ± 1 hodiny a 48 hodin ± 2 hodiny po dávce
Odbavení
Časové okno: Podávejte během 30 minut, 15 minut ± 2 minut, 1 hodiny ± 5 minut, 10 hodin ± 30 minut, 24 hodin ± 1 hodiny a 48 hodin ± 2 hodiny po dávce
CL; Chromogenní test
Podávejte během 30 minut, 15 minut ± 2 minut, 1 hodiny ± 5 minut, 10 hodin ± 30 minut, 24 hodin ± 1 hodiny a 48 hodin ± 2 hodiny po dávce

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt inhibitorů FVIII
Časové okno: až 24 týdnů
Ke sledování produkce inhibitorů FVIII během zkoušky se použije test Nijmegen-Bethesda.
až 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sinocelltech Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. prosince 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. září 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. května 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. května 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SCT800-A303

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení