Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki SCT800 u wcześniej leczonych pacjentów pediatrycznych z ciężką hemofilią typu A.

9 maja 2019 zaktualizowane przez: Sinocelltech Ltd.

Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane badanie III fazy w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności oraz farmakokinetyki rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII (SCT800) u wcześniej leczonych dzieci i młodzieży z ciężką postacią hemofilii A.

Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, niekontrolowanym, otwartym badaniem fazy III, mającym na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki SCT800 w regularnej profilaktyce i leczeniu okołooperacyjnym u pacjentów (<12 lat) z ciężką hemofilią A, którzy byli wcześniej leczeni czynnikiem krzepnięcia VIII ( FVIII) . Badanie to składa się z dwóch faz: okresu przesiewowego i okresu profilaktyki. Profilaktyka SCT800 w dawce 25-50 IU/kg powinna być podawana co drugi dzień lub trzy razy w tygodniu, począwszy od wizyty 1, a profilaktyka SCT800 powinna być kontynuowana przez 24 kolejne tygodnie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
70

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek <12 lat;
  • Pacjenci z ciężką hemofilią typu A (badanie w laboratorium centralnym FVIII:C <1%);
  • wcześniej otrzymywali leczenie FVIII (leczenie profilaktyczne lub krwawienie), posiadają odpowiednią dokumentację i potwierdzono, że skumulowane ED ≥150 dni (6≤ wiek <12 lat) i ED > 50 dni (wiek <6 lat);
  • Można uzyskać dokumentację leczenia krwotoków z co najmniej 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
  • Ujemne wyniki testu inhibitora FVIII (test laboratoryjny wynik testu Nijmegen-Bethesda <0,6 BU/ml);
  • HIV-ujemny; jeśli HIV jest pozytywny, miano wirusa <200 cząstek/ul lub <400 000 kopii/ml, a pacjenci z HIV muszą mieć liczbę CD4+ >200/μl;
  • Pacjent lub jego opiekun dobrowolnie podpisali Formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana alergia na jakikolwiek czynnik krzepnięcia VIII lub jakąkolwiek substancję pomocniczą; znana alergia na bydło, gryzonie lub chomiki;
  • Ma historię lub rodzinną historię inhibitora czynnika krzepnięcia krwi VIII;
  • liczba płytek krwi <100 × 109/l;
  • Kliniczna próba czynności wątroby ((transaminaza glutaminowo-pirogronowa, transaminaza glutaminowo-pirogronowa) ≥ pięciokrotność górnej granicy normy (GGN) lub kliniczna próba czynności nerek (kreatynina) ≥ dwukrotność GGN;
  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5;
  • Pacjenci z innymi zaburzeniami krzepnięcia oprócz hemofilii A;
  • Pacjenci, którzy stosowali jakiekolwiek leczenie przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe (w tym niesteroidowe leki przeciwzapalne [NLPZ]) w ciągu 1 tygodnia przed pierwszym podaniem leku lub którzy regularnie (np. codziennie, co drugi dzień) stosują leczenie przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe w okresie badania klinicznego;
  • Pacjenci, którzy stosowali immunomodulatory (np. immunoglobuliny, kortykosteroidy, alfa-interferon, prednizon [>10 mg/dobę i >7 dni] lub porównywalne leki, inne niż chemioterapia przeciwretrowirusowa) w ciągu dwóch tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku lub w okresie badania klinicznego;
  • Podanie dowolnego krioprecypitatu, pełnej krwi lub osocza w ciągu 30 dni przed podaniem badanego leku.
  • Pacjenci z innymi klinicznie istotnymi chorobami, alkoholizmem, nadużywaniem narkotyków, zaburzeniami psychicznymi lub niepełnosprawnością intelektualną;
  • Pacjenci z innymi ciężkimi lub istotnymi klinicznie chorobami, co do których badacz potwierdził, że nie mogą odnieść korzyści z badania klinicznego;
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innych badaniach klinicznych w ciągu jednego miesiąca przed pierwszym podaniem leku (z wyjątkiem badań FVIII) oraz pacjenci, którzy uczestniczyli w innych badaniach klinicznych FVIII po podpisaniu Formularza świadomej zgody;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia FVIII
Uczestnik otrzymywał profilaktycznie SCT800 w dawce 25-50 IU/kg raz na drugi dzień lub trzy razy w tygodniu przez 6 miesięcy.
Lek: Rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia FVIII
Uczestnik otrzymywał profilaktycznie SCT800 w dawce 25-50 IU/kg raz na drugi dzień lub trzy razy w tygodniu przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • SCT800

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień
Ramy czasowe: do 24 tygodni
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) można obliczyć za pomocą następującego wzoru: Liczba przypadków krwawienia w okresie oceny skuteczności/(liczba dni w okresie leczenia/365,25)
do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień do stawów
Ramy czasowe: do 24 tygodni
Roczny wskaźnik krwawień do stawów (AJBR) można obliczyć za pomocą następującego wzoru: Liczba przypadków krwawienia do stawów podczas okresu oceny skuteczności/(liczba dni w okresie leczenia/365,25).
do 24 tygodni
Przyrostowe odzyskiwanie FVIII in vivo
Ramy czasowe: Dawkowanie wstępne w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min
Stopniowy odzysk jest określany jako szczytowe stężenie czynnika odnotowane w pierwszej godzinie po infuzji i podawane jako [j.m./ml]/[j.m./kg]
Dawkowanie wstępne w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min
Skuteczność leczenia krwawień
Ramy czasowe: do 24 tygodni
Badacz ocenia działanie hemostatyczne po leczeniu każdego przypadku krwawienia u pacjentów w oparciu o czterostopniową skalę (doskonały, dobry, umiarkowany, brak ulgi).
do 24 tygodni
Okres półtrwania eliminacji
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min, 1 h ± 5 min, 10 h ± 30 min, 24 h ± 1 h i 48 h ± 2 h po podaniu
t1/2; Test chromogenny
Przed podaniem dawki w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min, 1 h ± 5 min, 10 h ± 30 min, 24 h ± 1 h i 48 h ± 2 h po podaniu
Luz
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min, 1 h ± 5 min, 10 h ± 30 min, 24 h ± 1 h i 48 h ± 2 h po podaniu
CL; Test chromogenny
Przed podaniem dawki w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min, 1 h ± 5 min, 10 h ± 30 min, 24 h ± 1 h i 48 h ± 2 h po podaniu

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania inhibitorów czynnika VIII
Ramy czasowe: do 24 tygodnia
Test Nijmegen-Bethesda stosuje się do monitorowania wytwarzania inhibitorów czynnika VIII podczas badania.
do 24 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sinocelltech Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
20 września 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
20 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SCT800-A303

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami