Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, effektivitet og farmakokinetikevaluering af SCT800 hos tidligere behandlede pædiatriske patienter med svær hæmofili A.

9. maj 2019 opdateret af: Sinocelltech Ltd.

Et multicenter fase III ukontrolleret åbent forsøg til evaluering af sikkerhed og effektivitet og farmakokinetik af rekombinant human koagulationsfaktor VIII (SCT800) hos tidligere behandlede pædiatriske patienter med svær hæmofili A.

Dette studie er et multicenter fase III ukontrolleret åbent studie for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​SCT800 i regelmæssig profylakse og perioperativ behandling hos patienter (<12 år) med svær hæmofili A, som tidligere er blevet behandlet med koagulationsfaktor VIII( FVIII). Denne undersøgelse omfatter to faser: screeningsperioden og profylakseperioden. Profylakse med 25 - 50 IE/kg SCT800 skal administreres en gang hver anden dag eller tre gange om ugen fra besøg 1, og profylakse med SCT800 skal fortsætte i 24 på hinanden følgende uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
70

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder <12 år;
  • Svær mandlige (centrallaboratorietestet FVIII:C <1%) hæmofili A-patienter;
  • Tidligere modtaget FVIII-behandling (profylaktisk eller blødningsbehandling), har de relevante optegnelser og er verificeret til at have akkumulerede ED'er ≥150 dage (6≤alder <12 år gamle) og ED'er >50 dage (alder <6 år gamle);
  • Blødningsbehandlingsjournalerne på mindst 3 måneder før screening kan opnås;
  • Negative FVIII-inhibitor-assayresultater (laboratorietestet Nijmegen-Bethesda-assayresultat <0,6 BU/ml);
  • HIV negativ; hvis HIV-positiv, virusmængden <200 partikler/uL eller <400.000 kopier/ml, og HIV-patienter skal opfylde CD4+-tal >200/μL;
  • Patienten eller dennes værge underskrev frivilligt formularen til informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt allergi over for enhver koagulationsfaktor VIII eller ethvert hjælpestof; kendt allergi over for kvæg, gnavere eller hamster;
  • Har en historie eller familiehistorie med blodkoagulationsfaktor VIII-hæmmer;
  • Blodpladetal <100 × 109/L;
  • Klinisk leverfunktionstest ((glutamin-pyrodrueus-transaminase, glutamin-pyrodruevin-transaminase) ≥ fem gange den øvre grænse for normal (ULN) eller klinisk nyrefunktionstest （kreatinin) ≥ to gange ULN;
  • International normaliseret ratio (INR) >1,5;
  • Patienter med andre koagulationsdysfunktionssygdomme ud over hæmofili A;
  • Patienter, der brugte en hvilken som helst antikoagulant eller anti-blodpladebehandling (inklusive ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler [NSAID'er]) inden for 1 uge før den første lægemiddeladministration, eller som regelmæssigt (f. inden for den kliniske forsøgsperiode;
  • Patienter, der brugte immunomodulator (f.eks. immunoglobulin, kortikosteroider, alfa-interferon, prednison [>10 mg/dag og >7 dage], eller sammenlignelige lægemidler, bortset fra antiretroviral kemoterapi) inden for to uger før den første administration af undersøgelseslægemidlet eller i løbet af den kliniske forsøgsperiode;
  • Indgivelse af kryopræcipitat, fuldblod eller plasma inden for 30 dage før administration af forsøgslægemidlet.
  • Patienter med andre klinisk signifikante sygdomme, alkoholisme, stofmisbrug, psykiske lidelser eller intellektuelle handicap;
  • Patienter med andre alvorlige eller klinisk signifikante sygdomme, der er verificeret af investigator til at være ude af stand til at drage fordel af den kliniske undersøgelse;
  • Patienter, der deltog i andre kliniske undersøgelser inden for en måned før den første lægemiddeladministration (undtagen FVIII-forsøg) og patienter, der deltog i andre FVIII-kliniske forsøg efter at have underskrevet formularen til informeret samtykke;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Rekombinant human koagulation FVIII
Deltageren modtog SCT800 til profylakse med 25-50 IE/kg injektion én gang hver anden dag eller tre gange om ugen i 6 måneder.
Medicin: Rekombinant human koagulation FVIII
Deltageren modtog SCT800 til profylakse med 25-50 IE/kg injektion én gang hver anden dag eller tre gange om ugen i 6 måneder.
Andre navne:
  • SCT800

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate
Tidsramme: op til 24 uger
Annualiseret blødningsrate (ABR) kan beregnes ved hjælp af følgende formel: Antal blødningshændelser i effektevalueringsperiode/(antal dage i behandlingsperiode/365,25)
op til 24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig ledblødningshastighed
Tidsramme: op til 24 uger
Årlig ledblødningshastighed (AJBR) kan beregnes ved hjælp af følgende formel: Antal ledblødningshændelser under effektevalueringsperioden/(antal dage i behandlingsperioden/365,25).
op til 24 uger
FVIII inkrementel in vivo-gendannelse
Tidsramme: Foruddosis inden for 30 min, 15 min ± 2 min
Inkrementel genopretning bestemmes som det maksimale faktorniveau registreret i den første time efter infusion og rapporteres som [IE/ml]/[IU/kg]
Foruddosis inden for 30 min, 15 min ± 2 min
Effektiv behandling af blødningshændelser
Tidsramme: op til 24 uger
Investigatoren skal evaluere den hæmostatiske effekt efter behandlingen af ​​hver blødningshændelse hos forsøgspersoner baseret på en firepunktsskala (fremragende, god, moderat, ikke lindret).
op til 24 uger
Elimination Halveringstid
Tidsramme: Foruddosis inden for 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 10 timer ± 30 min, 24 timer ± 1 timer og 48 timer ± 2 timer efter dosis
t1/2; Kromogent assay
Foruddosis inden for 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 10 timer ± 30 min, 24 timer ± 1 timer og 48 timer ± 2 timer efter dosis
Klarering
Tidsramme: Foruddosis inden for 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 10 timer ± 30 min, 24 timer ± 1 timer og 48 timer ± 2 timer efter dosis
CL; Kromogent assay
Foruddosis inden for 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 10 timer ± 30 min, 24 timer ± 1 timer og 48 timer ± 2 timer efter dosis

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af FVIII-hæmmere
Tidsramme: op til 24 uger
Nijmegen-Bethesda-analysen skal bruges til at overvåge produktionen af ​​FVIII-hæmmere under forsøget.
op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sinocelltech Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. december 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. september 2020

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. maj 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. maj 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SCT800-A303

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger