Valutazione di sicurezza, efficacia e farmacocinetica di SCT800 in pazienti pediatrici precedentemente trattati con grave emofilia A.

Criterio di inclusione:

• Età <12 anni;
• Pazienti maschi con emofilia A grave (FVIII:C <1% testato in laboratorio centrale);
• Ricevuto in precedenza un trattamento con FVIII (trattamento profilattico o emorragico), avere le registrazioni pertinenti e dimostrare di avere ED accumulati ≥150 giorni （6≤età<12 anni） e ED> 50 giorni（età <6 anni）;
• Si possono ottenere le registrazioni dei trattamenti emorragici di almeno 3 mesi prima dello screening;
• Risultati negativi del test dell'inibitore del FVIII (risultato del test Nijmegen-Bethesda testato in laboratorio <0,6 BU/mL);
• HIV negativo; se HIV positivo, la carica virale <200 particelle/uL o <400.000 copie/mL e i pazienti HIV devono soddisfare una conta di CD4+ >200/μL;
• Il paziente o il suo tutore hanno firmato volontariamente il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Allergia nota a qualsiasi fattore VIII della coagulazione o qualsiasi eccipiente; allergia nota a bovini, roditori o criceti bovini;
• Ha una storia o una storia familiare di inibitore del fattore VIII della coagulazione del sangue;
• Conta piastrinica <100 × 109/L;
• Test di funzionalità epatica clinica ((transaminasi glutammico-piruvica, transaminasi glutammico-piruvica) ≥ cinque volte il limite superiore della norma (ULN) o test di funzionalità renale clinica (creatinina) ≥ due volte l'ULN;
• Rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,5;
• Pazienti con altre malattie da disfunzione della coagulazione oltre all'emofilia A;
• Pazienti che hanno utilizzato qualsiasi trattamento anticoagulante o antipiastrinico (compresi i farmaci antinfiammatori non steroidei [FANS]) entro 1 settimana prima della prima somministrazione del farmaco o che usano regolarmente (ad es., quotidianamente, a giorni alterni) un trattamento anticoagulante o antipiastrinico entro il periodo della sperimentazione clinica;
• Pazienti che hanno utilizzato l'immunomodulatore (ad es. immunoglobulina, corticosteroidi, alfa-interferone, prednisone [>10 mg/die e >7 giorni] o farmaci comparabili, diversi dalla chemioterapia antiretrovirale) entro due settimane prima della prima somministrazione del farmaco in studio o durante il periodo della sperimentazione clinica;
• Somministrazione di qualsiasi crioprecipitato, sangue intero o plasma entro 30 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
• Pazienti con altre malattie clinicamente significative, alcolismo, abuso di droghe, disturbi mentali o disabilità intellettive;
• Pazienti con altre malattie gravi o clinicamente significative verificate dallo sperimentatore per non essere in grado di beneficiare dello studio clinico;
• Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici entro un mese prima della prima somministrazione del farmaco (ad eccezione degli studi sul fattore VIII) e pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici sul fattore VIII dopo aver firmato il modulo di consenso informato;