Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von SCT800 bei vorbehandelten pädiatrischen Patienten mit schwerer Hämophilie A.

Einschlusskriterien:

• Alter <12 Jahre;
• Männliche Patienten mit schwerer (zentrallaborgetesteter FVIII:C < 1 %) Hämophilie A;
• Zuvor FVIII-Behandlung erhalten (prophylaktische oder Blutungsbehandlung), über die entsprechenden Aufzeichnungen verfügen und nachweislich akkumulierte EDs ≥ 150 Tage (6 ≤ Alter < 12 Jahre) und EDs > 50 Tage (Alter < 6 Jahre) aufweisen;
• Die Blutungsbehandlungsaufzeichnungen von mindestens 3 Monaten vor dem Screening können eingeholt werden;
• Negative FVIII-Inhibitor-Testergebnisse (im Labor getestetes Nijmegen-Bethesda-Testergebnis <0,6 BU/ml);
• HIV-negativ; wenn HIV-positiv, die Viruslast < 200 Partikel/μl oder < 400.000 Kopien/ml, und HIV-Patienten müssen eine CD4+-Zahl von > 200/μl aufweisen;
• Der Patient oder sein Vormund hat freiwillig die Einwilligungserklärung unterschrieben.

Ausschlusskriterien:

• Bekannte Allergie gegen Gerinnungsfaktor VIII oder einen sonstigen Bestandteil; bekannte Allergie gegen Rinder, Nager oder Hamster;
• Hat eine Vorgeschichte oder Familiengeschichte von Blutgerinnungsfaktor-VIII-Hemmern;
• Thrombozytenzahl < 100 × 109/l;
• Klinischer Leberfunktionstest ((Glutamat-Pyruvat-Transaminase, Glutaminsäure-Pyruvat-Transaminase) ≥ das Fünffache der oberen Normgrenze (ULN) oder klinischer Nierenfunktionstest (Kreatinin) ≥ das Zweifache der ULN;
• International normalisierte Ratio (INR) >1,5;
• Patienten mit anderen Erkrankungen der Gerinnungsstörung zusätzlich zu Hämophilie A;
• Patienten, die eine gerinnungshemmende oder blutplättchenhemmende Behandlung (einschließlich nichtsteroidaler entzündungshemmender Arzneimittel [NSAIDs]) innerhalb von 1 Woche vor der ersten Arzneimittelverabreichung angewendet haben oder die regelmäßig (z. B. täglich, jeden zweiten Tag) eine gerinnungshemmende oder blutplättchenhemmende Behandlung anwenden innerhalb des klinischen Studienzeitraums;
• Patienten, die innerhalb von zwei Wochen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments einen Immunmodulator (z. B. Immunglobulin, Kortikosteroide, Alpha-Interferon, Prednison [> 10 mg/Tag und > 7 Tage] oder vergleichbare Arzneimittel, außer der antiretroviralen Chemotherapie) angewendet haben oder während der klinischen Studienphase;
• Verabreichung von Kryopräzipitat, Vollblut oder Plasma innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
• Patienten mit anderen klinisch signifikanten Krankheiten, Alkoholismus, Drogenmissbrauch, psychischen Störungen oder geistigen Behinderungen;
• Patienten mit anderen schweren oder klinisch signifikanten Krankheiten, die vom Prüfarzt bestätigt wurden, dass sie nicht von der klinischen Studie profitieren können;
• Patienten, die innerhalb eines Monats vor der ersten Arzneimittelverabreichung an anderen klinischen Studien teilgenommen haben (außer FVIII-Studien) und Patienten, die nach Unterzeichnung der Einwilligungserklärung an anderen klinischen Studien zu FVIII teilgenommen haben;