Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie potenciálních biomarkerů reagujících na léčbu a klinických výsledků u Hunterova syndromu

6. června 2024 aktualizováno: Denali Therapeutics Inc.

Prospektivní, longitudinální studie potenciálních biomarkerů reagujících na léčbu a klinických výsledků u Hunterova syndromu

Jedná se o čtyřdílnou prospektivní, multicentrickou, multiregionální observační studii pacientů s mukopolysacharidózou typu II (MPS II), také známou jako Hunterův syndrom, s cílem posoudit biomarkery potenciálně související se závažností onemocnění a/nebo léčebnou odpovědí a prospektivně posoudit progresi onemocnění. u účastníků s MPS II, kteří jsou ve věku 2 až 10 let (část 1), 2 až 30 let (část 2), < 8 let (část 3) a 6 až < 17 let (část 4) v době zápisu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tyto informace z klinického hodnocení byly předloženy dobrovolně podle platného zákona, a proto nemusí platit určité lhůty pro předložení. (To znamená, že informace z klinického hodnocení pro toto použitelné klinické hodnocení byly předloženy podle oddílu 402(j)(4)(A) zákona o veřejné zdravotní službě a 42 CFR 11.60 a nevztahují se na ně lhůty stanovené v oddílech 402(j) (2) a (3) zákona o veřejné zdravotní službě nebo 42 CFR 11.24 a 11.44.).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC | Children's Hospital of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti ≤ 30 let s potvrzenou diagnózou MPS II na základě aktivity enzymu IDS (iduronát 2-sulfatáza) a dokumentovanou mutací v genu IDS

Popis

Klíčová kritéria zahrnutí (část 1):

  • Účastníci ve věku od 2 do 10 let
  • Podskupina nMPS II: účastníci s vývojovým kvocientem (DQ) <85 a/nebo poklesem alespoň 7,5 bodu v DQ, hodnoceni s odstupem alespoň 6 měsíců, nebo se stejnou genetickou mutací jako krevní příbuzný s potvrzeným nMPS II

Klíčová kritéria pro zařazení (část 2):

  • Účastníci ve věku od 2 do 30 let
  • Podskupina nMPS II: pacienti s věkově upraveným DQ <85 a/nebo poklesem DQ o 10 bodů nebo více v předchozích 6 měsících nebo více, nebo se stejnou genetickou mutací jako krevní příbuzný s potvrzeným nMPS II
  • Naplánováno podstoupení celkové anestezie nebo odběru mozkomíšního moku ze zdravotních důvodů nesouvisejících se studií a rodič (rodiče)/zákonně zplnomocněný zástupce souhlasí s darováním CSF pro výzkumné účely během tohoto postupu, nebo je dospělý pacient schopen poskytnout souhlas a souhlasí s účastí na studie odběru/dárcovství CSF

Klíčová kritéria zahrnutí (část 3):

  • Účastníci nMPS II ve věku < 8 let

Klíčová kritéria zahrnutí (část 4):

  • Účastníci nnMPS II ve věku 6 až 17 let

Klíčová kritéria vyloučení (všechny části):

  • Máte nestabilní zdravotní stav, kvůli kterému by byla účast ve studii nebezpečná nebo by narušovala potřebnou lékařskou péči
  • Během předchozích 6 měsíců jste podstoupili jakoukoli hodnocenou terapii MPS II cílenou na centrální nervový systém (CNS).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Část 1
Účastníci od 2 do 10 let, kteří mají MPS II. Budou provedena klinická, neurokognitivní, laboratorní a biomarkerová hodnocení.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
Část 3
Účastníci <8 let, kteří mají neuronopatickou formu mukopolysacharidózy typu II (nMPS II). Budou provedena klinická, neurokognitivní, laboratorní a biomarkerová hodnocení.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
Část 4
Účastníci ve věku 6 až 17 let s neneuronopatickou formou mukopolysacharidózy typu II (nnMPS II). Budou provedena klinická, neurokognitivní, laboratorní a biomarkerová hodnocení.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
Část 2
Účastníci od 2 do 30 let, kteří mají MPS II; Část 2 bude zahrnovat jeden odběr mozkomíšního moku (CSF), moči a krve. Hodnocení klinických výsledků je v části 2 nepovinné pro účastníky ve věku 18 let nebo mladší; pro účastníky starší 18 let nejsou plánována žádná klinická hodnocení.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
Část 5
Účastníci ve věku ≤ 3 roky s neurčeným fenotypem MPS II. Budou provedena klinická, neurokognitivní, laboratorní a biomarkerová hodnocení.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
Část 6
Účastníci od 1 do 17 let s nMPS II. Budou provedena klinická, neurokognitivní, laboratorní a biomarkerová hodnocení. Část 6 bude také obsahovat jedinou kolekci CSF.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změny v adaptivním chování v průběhu času měřené pomocí Vineland Adaptive Behavior Scales, druhé vydání (VABS II) a/nebo Vineland Adaptive Behavior Scales, třetí vydání (Vineland-3)
Časové okno: Až 96 týdnů
Až 96 týdnů
Změny v neurokognici v průběhu času měřené pomocí Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3. vydání; Kaufmanova hodnotící baterie pro děti, 2. vydání; nebo Wechslerova škála inteligence pro děti, páté vydání
Časové okno: Až 96 týdnů
Až 96 týdnů
Změny hladin celkových močových glykosaminoglykanů (GAG), hladin heparansulfátu (HS) a dermatansulfátu (DS) v mozkomíšním moku (CSF), moči a/nebo krvi
Časové okno: až 96 týdnů
až 96 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Denali Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Katia Meirelles, MD, Denali Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. června 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DNLI-E-0001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení