Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potencjalnych biomarkerów reagujących na leczenie i wyników klinicznych w zespole Huntera

6 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Denali Therapeutics Inc.

Prospektywne, podłużne badanie potencjalnych biomarkerów reagujących na leczenie i wyników klinicznych w zespole Huntera

Jest to czteroczęściowe prospektywne, wieloośrodkowe, wieloregionalne badanie obserwacyjne pacjentów z mukopolisacharydozą typu II (MPS II), znaną również jako zespół Huntera, mające na celu ocenę biomarkerów potencjalnie związanych z ciężkością choroby i/lub odpowiedzią na leczenie oraz prospektywną ocenę progresji choroby u uczestników z MPS II w wieku od 2 do 10 lat (część 1), od 2 do 30 lat (część 2), < 8 lat (część 3) oraz od 6 do < 17 lat (część 4) w momencie rejestracji.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niniejsze informacje dotyczące badania klinicznego zostały przekazane dobrowolnie zgodnie z obowiązującym prawem, w związku z czym niektóre terminy przesyłania mogą nie mieć zastosowania. (Oznacza to, że informacje dotyczące badania klinicznego dotyczące tego odpowiedniego badania klinicznego zostały przesłane zgodnie z sekcją 402(j)(4)(A) Ustawy o publicznej służbie zdrowia i 42 CFR 11.60 i nie podlegają terminom określonym w sekcji 402(j) (2) i (3) ustawy o publicznej służbie zdrowia lub 42 CFR 11.24 i 11.44.).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
18

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC | Children's Hospital of Pittsburgh
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci ≤ 30 lat z potwierdzonym rozpoznaniem MPS II na podstawie aktywności enzymu IDS (2-sulfatazy iduronianu) i udokumentowaną mutacją w genie IDS

Opis

Kluczowe kryteria włączenia (część 1):

  • Uczestnicy w wieku od 2 do 10 lat
  • Podgrupa nMPS II: uczestnicy z ilorazem rozwoju (DQ) <85 i/lub spadkiem DQ o co najmniej 7,5 punktu, ocenianym w odstępie co najmniej 6 miesięcy lub z tą samą mutacją genetyczną co krewny z potwierdzonym nMPS II

Kluczowe kryteria włączenia (część 2):

  • Uczestnicy w wieku od 2 do 30 lat
  • Podgrupa nMPS II: pacjenci z DQ dostosowanym do wieku <85 i/lub spadkiem DQ o 10 punktów lub więcej w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub więcej, lub z tą samą mutacją genetyczną co krewny z potwierdzonym nMPS II
  • Planowane poddanie się znieczuleniu ogólnemu lub pobranie płynu mózgowo-rdzeniowego z przyczyn medycznych niezwiązanych z badaniem, a rodzice/prawnie upoważnieni przedstawiciele wyrażają zgodę na oddanie płynu mózgowo-rdzeniowego do celów badawczych podczas tej procedury lub dorosły pacjent jest w stanie wyrazić zgodę i zgadza się na udział w badanie do pobrania/dawstwa płynu mózgowo-rdzeniowego

Kluczowe kryteria włączenia (część 3):

  • Uczestnicy nMPS II w wieku <8 lat

Kluczowe kryteria włączenia (część 4):

  • nnUczestnicy MPS II w wieku od 6 do 17 lat

Kluczowe kryteria wykluczenia (wszystkie części):

  • Mieć niestabilny stan zdrowia, który mógłby spowodować, że udział w badaniu byłby niebezpieczny lub kolidowałby z niezbędną opieką medyczną
  • Otrzymał jakąkolwiek eksperymentalną terapię MPS II ukierunkowaną na ośrodkowy układ nerwowy (OUN) w ciągu ostatnich 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Część 1
Uczestnicy w wieku od 2 do 10 lat, którzy mają MPS II. Przeprowadzona zostanie ocena kliniczna, neurokognitywna, laboratoryjna i biomarkerów.
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji
Część 3
Uczestnicy w wieku <8 lat z neuropatyczną postacią mukopolisacharydozy typu II (nMPS II). Przeprowadzona zostanie ocena kliniczna, neurokognitywna, laboratoryjna i biomarkerów.
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji
Część 4
Uczestnicy w wieku od 6 do 17 lat z nieneuronopatyczną postacią mukopolisacharydozy typu II (nnMPS II). Przeprowadzona zostanie ocena kliniczna, neurokognitywna, laboratoryjna i biomarkerów.
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji
Część 2
Uczestnicy w wieku od 2 do 30 lat z MPS II; Część 2 będzie obejmować jednorazowe pobranie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF), moczu i krwi. Ocena wyników klinicznych w Części 2 jest opcjonalna w przypadku uczestników w wieku 18 lat lub młodszych; nie planuje się żadnych ocen klinicznych dla uczestników w wieku powyżej 18 lat.
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji
Część 5
Uczestnicy w wieku ≤3 lat z nieokreślonym fenotypem MPS II. Przeprowadzone zostaną oceny kliniczne, neurokognitywne, laboratoryjne i biomarkerowe.
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji
Część 6
Uczestnicy w wieku od 1 do 17 lat z nMPS II. Przeprowadzone zostaną oceny kliniczne, neurokognitywne, laboratoryjne i biomarkerowe. Część 6 będzie również zawierać pojedynczy zbiór CSF.
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w zachowaniu adaptacyjnym w czasie mierzone za pomocą Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda, wydanie drugie (VABS II) i/lub Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda, wydanie trzecie (Vineland-3)
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Do 96 tygodni
Zmiany w neurokognicji w czasie, mierzone Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition; Bateria oceny Kaufmana dla dzieci, wydanie 2; lub Skala inteligencji Wechslera dla dzieci, wydanie piąte
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Do 96 tygodni
Zmiany stężeń całkowitych glikozaminoglikanów w moczu (GAG), stężeń siarczanu heparanu (HS) i siarczanu dermatanu (DS) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF), moczu i (lub) krwi
Ramy czasowe: do 96 tygodni
do 96 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Denali Therapeutics Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Katia Meirelles, MD, Denali Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
23 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • DNLI-E-0001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami