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Eine Studie über potenzielle auf die Behandlung ansprechende Biomarker und klinische Ergebnisse beim Hunter-Syndrom

6. Juni 2024 aktualisiert von: Denali Therapeutics Inc.

Eine prospektive Längsschnittstudie zu potenziellen auf die Behandlung ansprechenden Biomarkern und klinischen Ergebnissen beim Hunter-Syndrom

Dies ist eine vierteilige prospektive, multizentrische, multiregionale Beobachtungsstudie an Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II), auch bekannt als Hunter-Syndrom, um Biomarker zu bewerten, die möglicherweise mit der Schwere der Erkrankung und/oder dem Ansprechen auf die Behandlung zusammenhängen, und um den Krankheitsverlauf prospektiv zu beurteilen bei Teilnehmern mit MPS II im Alter von 2 bis 10 Jahren (Teil 1), 2 bis 30 Jahren (Teil 2), < 8 Jahren (Teil 3) und 6 bis < 17 Jahren (Teil 4) zum Zeitpunkt der Einschreibung.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Informationen zu klinischen Studien wurden nach geltendem Recht freiwillig eingereicht und daher gelten möglicherweise bestimmte Einreichungsfristen nicht. (Das heißt, Informationen zu klinischen Studien für diese anwendbare klinische Studie wurden gemäß Abschnitt 402(j)(4)(A) des Public Health Service Act und 42 CFR 11.60 eingereicht und unterliegen nicht den in Abschnitt 402(j) festgelegten Fristen). (2) und (3) des Public Health Service Act oder 42 CFR 11.24 und 11.44.).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
18

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC | Children's Hospital of Pittsburgh
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten ≤ 30 Jahre mit einer bestätigten Diagnose von MPS II basierend auf IDS (Iduronat-2-Sulfatase)-Enzymaktivität und dokumentierter Mutation im IDS-Gen

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien (Teil 1):

  • Teilnehmer im Alter von 2 bis 10 Jahren
  • nMPS-II-Untergruppe: Teilnehmer mit einem Entwicklungsquotienten (DQ) < 85 und/oder einem Rückgang des DQ um mindestens 7,5 Punkte im Abstand von mindestens 6 Monaten oder mit derselben genetischen Mutation wie ein Blutsverwandter mit bestätigtem nMPS II

Wichtige Einschlusskriterien (Teil 2):

  • Teilnehmer im Alter von 2 bis 30 Jahren
  • nMPS-II-Untergruppe: Patienten mit einem altersangepassten DQ < 85 und/oder einem Rückgang des DQ um 10 Punkte oder mehr in den letzten 6 Monaten oder länger oder mit derselben genetischen Mutation wie ein Blutsverwandter mit bestätigtem nMPS II
  • Geplante Vollnarkose oder Liquorentnahme aus nicht studienbezogenen medizinischen Gründen und Elternteil/gesetzlich bevollmächtigter Vertreter stimmen zu, während dieses Verfahrens Liquor zu Forschungszwecken zu spenden, oder ein erwachsener Patient kann seine Zustimmung geben und stimmt der Teilnahme zu die Studie zur Liquorsammlung/-spende

Wichtige Einschlusskriterien (Teil 3):

  • nMPS II-Teilnehmer im Alter von <8 Jahren

Wichtige Einschlusskriterien (Teil 4):

  • nnMPS II-Teilnehmer im Alter von 6 bis 17 Jahren

Wichtige Ausschlusskriterien (alle Teile):

  • Haben Sie einen instabilen Gesundheitszustand, der die Teilnahme an der Studie unsicher machen oder die notwendige medizinische Versorgung beeinträchtigen würde
  • innerhalb der letzten 6 Monate eine auf das Zentralnervensystem (ZNS) gerichtete MPS II-Prüftherapie erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Teil 1
Teilnehmer im Alter von 2 bis 10 Jahren mit MPS II. Klinische, neurokognitive, Labor- und Biomarker-Bewertungen werden durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Teil 3
Teilnehmer unter 8 Jahren, die an der neuronopathischen Form der Mukopolysaccharidose Typ II (nMPS II) leiden. Klinische, neurokognitive, Labor- und Biomarker-Bewertungen werden durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Teil 4
Teilnehmer im Alter von 6 bis 17 Jahren mit der nicht neuropathischen Form der Mukopolysaccharidose Typ II (nnMPS II). Klinische, neurokognitive, Labor- und Biomarker-Bewertungen werden durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Teil 2
Teilnehmer im Alter von 2 bis 30 Jahren mit MPS II; Teil 2 umfasst eine einmalige Sammlung von Liquor (CSF), Urin und Blut. Klinische Ergebnisbewertungen sind in Teil 2 für Teilnehmer im Alter von 18 Jahren oder jünger optional. Für Teilnehmer, die älter als 18 Jahre sind, sind keine klinischen Untersuchungen geplant.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Teil 5
Teilnehmer ≤ 3 Jahre mit einem unbestimmten MPS II-Phänotyp. Es werden klinische, neurokognitive, Labor- und Biomarker-Bewertungen durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Teil 6
Teilnehmer im Alter von 1 bis 17 Jahren mit nMPS II. Es werden klinische, neurokognitive, Labor- und Biomarker-Bewertungen durchgeführt. Teil 6 wird auch eine einzelne CSF-Sammlung enthalten.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen des adaptiven Verhaltens im Laufe der Zeit, gemessen mit Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS II) und/oder Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3)
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Bis zu 96 Wochen
Veränderungen der Neurokognition im Laufe der Zeit, gemessen mit Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition; Kaufman Assessment Battery for Children, 2. Auflage; oder Wechsler-Intelligenzskala für Kinder, fünfte Ausgabe
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Bis zu 96 Wochen
Veränderungen der Gesamturin-Glykosaminoglykane (GAGs), Heparansulfat- (HS) und Dermatansulfat (DS)-Spiegel in Zerebrospinalflüssigkeit (CSF), Urin und/oder Blut
Zeitfenster: bis zu 96 Wochen
bis zu 96 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Denali Therapeutics Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Katia Meirelles, MD, Denali Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
23. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DNLI-E-0001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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