Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af potentielle behandlingsresponsive biomarkører og kliniske resultater i Hunters syndrom

6. juni 2024 opdateret af: Denali Therapeutics Inc.

En prospektiv, longitudinel undersøgelse af potentielle behandlingsresponsive biomarkører og kliniske resultater i Hunters syndrom

Dette er et prospektivt, multicenter, multiregionalt observationsstudie i fire dele af patienter med mucopolysaccharidosis type II (MPS II), også kendt som Hunter syndrom, for at vurdere biomarkører, der potentielt er relateret til sygdommens sværhedsgrad og/eller behandlingsrespons og prospektivt vurdere sygdommens progression. hos deltagere med MPS II, som er i alderen 2 til 10 år (del 1), 2 til 30 år (del 2), < 8 år (del 3) og 6 til < 17 år (del 4) på ​​tilmeldingstidspunktet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Disse oplysninger om kliniske forsøg blev indsendt frivilligt i henhold til gældende lov, og derfor gælder visse indsendelsesfrister muligvis ikke. (Det vil sige, oplysninger om kliniske forsøg for dette relevante kliniske forsøg blev indsendt i henhold til sektion 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act og 42 CFR 11.60 og er ikke underlagt de frister, der er fastsat i sektion 402(j) (2) og (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 og 11.44.).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC | Children's Hospital of Pittsburgh
  • Holland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holland, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter ≤ 30 år med en bekræftet diagnose af MPS II baseret på IDS (iduronat 2-sulfatase) enzymaktivitet og dokumenteret mutation i IDS genet

Beskrivelse

Nøgleinkluderingskriterier (del 1):

  • Deltagere i alderen 2 til 10 år
  • nMPS II undergruppe: deltagere med en udviklingskvotient (DQ) <85 og/eller et fald på mindst 7,5 point i DQ, vurderet med mindst 6 måneders mellemrum eller med samme genetiske mutation som en blodslægtning med bekræftet nMPS II

Nøgleinklusionskriterier (del 2):

  • Deltagere i alderen 2 til 30 år
  • nMPS II undergruppe: patienter med en aldersjusteret DQ <85 og/eller et fald på 10 point eller mere i DQ i de foregående 6 måneder eller mere, eller med samme genetiske mutation som en blodslægtning med bekræftet nMPS II
  • Planlagt til at gennemgå generel anæstesi eller CSF-prøvetagning af ikke-undersøgelsesrelaterede medicinske årsager og forældre/lovligt autoriserede repræsentanters samtykke til at donere CSF til forskningsformål under denne procedure, eller en voksen patient er i stand til at give samtykke og accepterer deltagelse i undersøgelsen til CSF indsamling/donation

Nøgleinklusionskriterier (del 3):

  • nMPS II deltagere i alderen <8 år

Nøgleinklusionskriterier (del 4):

  • nnMPS II deltagere i alderen 6 til 17 år

Nøgleekskluderingskriterier (alle dele):

  • Har ustabil medicinsk tilstand, der ville gøre deltagelse i undersøgelsen usikker eller ville forstyrre nødvendig lægebehandling
  • Har modtaget nogen MPS II-undersøgelsesbehandling målrettet centralnervesystem (CNS) inden for de seneste 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Del 1
Deltagere fra 2 til 10 år, der har MPS II. Kliniske, neurokognitive, laboratorie- og biomarkørvurderinger vil blive udført.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
Del 3
Deltagere <8 år, som har den neuronopatiske form af mucopolysaccharidosis type II (nMPS II). Kliniske, neurokognitive, laboratorie- og biomarkørvurderinger vil blive udført.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
Del 4
Deltagere i alderen 6 til 17 år med den ikke-neuronopatiske form af mucopolysaccharidosis type II (nnMPS II). Kliniske, neurokognitive, laboratorie- og biomarkørvurderinger vil blive udført.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
Del 2
Deltagere fra 2 til 30 år, som har MPS II; Del 2 vil indebære en enkelt samling af cerebrospinalvæske (CSF), urin og blod. Kliniske resultatvurderinger er valgfrie i del 2 for deltagere i alderen 18 år eller yngre; Der er ikke planlagt kliniske vurderinger for deltagere over 18 år.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
Del 5
Deltagere ≤3 år med en ubestemt MPS II-fænotype. Kliniske, neurokognitive, laboratorie- og biomarkørvurderinger vil blive udført.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
Del 6
Deltagere fra 1 til 17 år med nMPS II. Kliniske, neurokognitive, laboratorie- og biomarkørvurderinger vil blive udført. Del 6 vil også omfatte en enkelt samling af CSF.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i adaptiv adfærd over tid målt af Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS II) og/eller Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3)
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger
Ændringer i neurokognition over tid målt af Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3. udgave; Kaufman Assessment Battery for Children, 2. udgave; eller Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger
Ændringer i niveauer af totale uringlycosaminoglycaner (GAG'er), niveauer af heparansulfat (HS) og dermatansulfat (DS) i cerebrospinalvæske (CSF), urin og/eller blod
Tidsramme: op til 96 uger
op til 96 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Denali Therapeutics Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Katia Meirelles, MD, Denali Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juni 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DNLI-E-0001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger