Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost dasiglukagonu u dětí s vrozeným hyperinzulinismem

6. března 2025 aktualizováno: Zealand Pharma

Randomizovaná studie ve 2 částech: dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená část 1 a otevřená část 2, hodnocení účinnosti a bezpečnosti dasiglukagonu pro léčbu dětí s vrozeným hyperinzulinismem

Cílem studie je zhodnotit účinnost dasiglukagonu při snižování potřeby glukózy u dětí s perzistentním vrozeným hyperinzulinismem (CHI) vyžadujícím kontinuální intravenózní (IV) podávání glukózy k prevenci/zvládání hypoglykémie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • University Hospital, Magdeburg
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 týden až 11 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza CHI stanovená na základě následujícího:

    1. Hyperinzulinémie: plazmatický inzulín nad limitem detekce testu dokumentovaným během hypoglykémie a/nebo
    2. Hypofattyacidemie: volné mastné kyseliny v plazmě <1,7 mmol/l, a/nebo
    3. Hypoketonémie: Beta-hydroxybutyrát <1,8 mmol/l, a/nebo
    4. Glykemická odpověď: zvýšení PG o >30 mg/dl (1,7 mmol/l) po 1 mg IV nebo intramuskulární (IM) podání glukagonu
  • Muž nebo žena, věk ≥7 dní a <12 měsíců při screeningu
  • Tělesná hmotnost ≥2,0 kg (4,4 lb.)
  • Kontinuální IV potřeba glukózy k prevenci hypoglykémie

Kritéria vyloučení:

  • Podezření na přechodnou formu CHI (např. přechodný hyperinzulinismus v důsledku diabetu matky nebo perinatálního stresu)
  • Narodila se předčasně pod 34. týdnem gestačního věku
  • Přítomnost hypertenze nebo hypotenze, včetně oběhové nestability vyžadující podpůrnou léčbu nebo přítomnost feochromocytomu
  • Známá nebo předpokládaná přítomnost vážného poškození mozku
  • Důkazy o metabolických, endokrinních nebo syndromických příčinách hypoglykémie, které nejsou způsobeny hyperinzulinismem
  • Použití systémových kortikosteroidů, např. hydrokortizon > 20 mg/m2 tělesného povrchu nebo ekvivalent, během 5 dnů před screeningem
  • Předchozí použití lanreotidu, sirolimu (mechanistický cíl inhibitorů rapamycinu [mTOR]), protizánětlivých biologických látek nebo jiných imunomodulačních látek. Předchozí použití oktreotidu je povoleno po minimálně 48 hodinách vymytí před randomizací.
  • Jakákoli klinicky významná abnormalita identifikovaná na echokardiogramu, která by podle názoru zkoušejícího ovlivnila schopnost subjektu zúčastnit se studie
  • Jakákoli rozpoznaná porucha srážlivosti nebo krvácení
  • Užívání léků na předpis nebo bez předpisu, o kterých je známo, že způsobují prodloužení QT intervalu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: nejprve dasiglukagon, poté placebo
48hodinová subkutánní (sc) infuze dasiglukagonu začínající rychlostí 10 µg/hodinu s přechodem na 48hodinovou sc infuzi placeba (část 1), po níž následuje 21denní sc infuze dasiglukagonu (část 2).
Lék: Placebo
Placebo pro dasiglukagon
Lék: dasiglukagon
Analog glukagonu
Ostatní jména:
  • ZP4207
Experimentální: nejprve placebo a poté dasiglukagon
48hodinová sc infuze placeba s přechodem na 48hodinovou sc infuzi dasiglukagonu počínaje 10 µg/hodinu (část 1), po níž následuje 21denní infuze dasiglukagonu sc (část 2).
Lék: Placebo
Placebo pro dasiglukagon
Lék: dasiglukagon
Analog glukagonu
Ostatní jména:
  • ZP4207

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná intravenózní míra infuze glukózy
Časové okno: Hodiny 36-48 po zahájení zkušebního léčiva (část 1)
Průměrná intravenózní (IV) míra infuze glukózy (GIR) za posledních 12 hodin každého ošetřovacího období během části 1, křížová část pokusu (dasiglucagon nebo podávání placeba).
Hodiny 36-48 po zahájení zkušebního léčiva (část 1)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podávané uhlohydráty
Časové okno: 0 až 48 hodin po zahájení zkušebního léčiva
Celkové množství (g) uhlohydrátů podávaných během crossover části pokusu (podávání dasiglukagonu nebo placeba) denně.
0 až 48 hodin po zahájení zkušebního léčiva
Průměrná intravenózní míra infuze glukózy
Časové okno: 48 hodin po zahájení zkušebního léčiva (část 1)
Průměrný IV GIR pro každé 48hodinové období léčby během části 1, crossover část pokusu (podávání dasiglukagonu nebo placeba).
48 hodin po zahájení zkušebního léčiva (část 1)
Průměrná rychlost infuze glukózy pod 10 mg/kg/minuta
Časové okno: Hodiny 36-48 po zahájení zkušebního léčiva (část 1)
Průměrný IV GIR pod 10 mg/kg/minutu za posledních 12 hodin každého ošetřovacího období během části 1, křížová část pokusu (dasiglucagon nebo podávání placeba) (ano/ne)
Hodiny 36-48 po zahájení zkušebního léčiva (část 1)
Je čas dokončit odstavení intravenózní glukózy
Časové okno: Dny 5 až 25 (část 2)
Čas ve dnech na dokončení odstavení IV podávání glukózy během části 2, definovaný jako první bod v době, kdy byl pacient mimo podávání glukózy po dobu nejméně 12 hodin.
Dny 5 až 25 (část 2)
Míra události hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Míra události hypoglykémie, definovaná jako počet hypoglykemických událostí, když PG byla <70 mg/dl (nebo 3,9 mmol/l), jak bylo detekováno pomocí plazmatické glukózy v plazmě.
Dny 5 až 25
Klinicky významné události hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Klinicky významná míra události hypoglykémie, definována jako počet událostí, když PG byla <54 mg/dl (3,0 mmol/l), jak bylo detekováno samosprádnou plazmatickou glukózou.
Dny 5 až 25
Čas do skutečného propuštění nemocnice
Časové okno: Dny 5 až 25
Čas ve dnech skutečného propuštění z nemocnice definovaný jako čas od první expozice studijnímu léčivu v části 2 do propuštění z nemocnice.
Dny 5 až 25
Čas na chirurgii pankreatu
Časové okno: Dny 5 až 25
Čas (dny) do chirurgie pankreatu (subdotická nebo celková pankreatektomie s mezní hodnotou ≥ 95%).
Dny 5 až 25
Podávané uhlohydráty
Časové okno: Dny 5 až 25
Celková částka (g) uhlohydrátů podávaných (bez ohledu na trasu) za den.
Dny 5 až 25
Uhlohydráty podávány intravenózně
Časové okno: Dny 5 až 25
Množství (g) uhlohydrátů podávaných prostřednictvím infuze glukózy IV nebo bolusu nebo celkové parenterální výživy. Tento sekundární koncový bod byl určen k zohlednění pouze pro uhlohydráty podávané prostřednictvím IV infuze glukózy nebo bolusu. Nebylo možné rozlišit mezi uhlohydráty podávanými prostřednictvím infuze glukózy IV nebo bolusu a uhlohydrátů podávanými jako bytí nebo ne, nebo ne, nebo ne, nebo by nebyly součástí celkové parenterální výživy ze shromážděných údajů. Tento koncový bod byl rozšířen o oba.
Dny 5 až 25
Uhlohydráty podávané parenterálně
Časové okno: Dny 5 až 25
Množství (g) uhlohydrátů podávaných jako součást celkové parenterální výživy.
Dny 5 až 25
Uhlohydráty podávané orálně
Časové okno: Dny 5 až 25
Množství (g) uhlohydrátů podávaných perorální trasou.
Dny 5 až 25
Uhlohydráty podávané pomocí žaludečního krmiva
Časové okno: Dny 5 až 25
Množství (g) uhlohydrátů podávaných nasogastrickou trubicí nebo gastrostomií.
Dny 5 až 25
Čas v dosahu v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Procento času v rozmezí (PG mezi 70 až 180 mg/dl [3,9-10.0 mmol/l]) měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Čas v hypoglykémii v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Procentní čas hypoglykémie (když PG byl <70 mg/dl [nebo 3,9 mmol/l]) měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Čas v klinicky významné hypoglykémii v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Procentní čas u klinicky významné hypoglykémie (když PG byla <54 mg/dl [nebo 3,0 mmol/l]), měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Epizody hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Míra epizod hypoglykémie, definovaná jako počet epizod týdně, kdy PG byla <70 mg/dl (3,9 mmol/l) po dobu 15 minut nebo déle, měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Klinicky významné epizody hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Rychlost klinicky významných epizod hypoglykémie, definovaná jako počet epizod týdně, kdy byl <54 mg/dl (3,0 mmol/l) po dobu 15 minut nebo déle, měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Rozsah hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Rozsah hypoglykémie (definovaný jako plocha nad křivkou glukózy [aocglukóza] pod 70 mg/dl [3,9 mmol/l]), měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Rozsah klinicky významné hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Rozsah klinicky významné hypoglykémie (definované jako plocha nad křivkou glukózy [aocglukózy] pod 54 mg/dl [3,0 mmol/l]), měřeno kontinuálním monitorováním glukózy, děleno celkovým dobou trváním kontinuálního monitorování glukózy.
Dny 5 až 25
Čas v hyperglykémii v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Procento času v hyperglykémii (když PG byla> 180 mg/dl [10,0 mmol/l]), měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Zealand Pharma

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. února 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení