Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceniająca skuteczność i bezpieczeństwo dasiglukagonu u dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem

6 marca 2025 zaktualizowane przez: Zealand Pharma

Randomizowane badanie składające się z 2 części: z podwójnie ślepą próbą, z grupą kontrolną otrzymującą placebo, naprzemiennie, część 1 i metodą otwartej próby, część 2, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dasiglukagonu w leczeniu dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem

Celem badania jest ocena skuteczności dasiglukagonu w zmniejszaniu zapotrzebowania na glukozę u dzieci z przetrwałym wrodzonym hiperinsulinizmem (CHI) wymagających ciągłego dożylnego podawania glukozy w celu zapobiegania/leczenia hipoglikemii.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • University Hospital, Magdeburg
  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 tydzień do 11 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza CHI ustalona na podstawie:

    1. Hiperinsulinemia: insulina w osoczu powyżej granicy wykrywalności testu udokumentowana podczas zdarzenia hipoglikemii i/lub
    2. Hipofattyacidemia: wolne kwasy tłuszczowe w osoczu <1,7 mmol/l i/lub
    3. Hipoketonemia: Beta-hydroksymaślan <1,8 mmol/l i/lub
    4. Odpowiedź glikemiczna: wzrost PG o >30 mg/dl (1,7 mmol/l) po podaniu glukagonu w dawce 1 mg dożylnie lub domięśniowo
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥7 dni i <12 miesięcy w momencie badania przesiewowego
  • Masa ciała ≥2,0 kg (4,4 funta)
  • Ciągłe zapotrzebowanie na glukozę IV w celu zapobiegania hipoglikemii

Kryteria wyłączenia:

  • Podejrzewa się przejściową postać CHI (np. przejściowy hiperinsulinizm z powodu cukrzycy matki lub stresu okołoporodowego)
  • Urodził się jako wcześniak poniżej 34 tygodnia ciąży
  • Obecność nadciśnienia lub niedociśnienia, w tym niestabilność krążenia wymagająca leczenia wspomagającego lub obecność guza chromochłonnego
  • Znana lub podejrzewana obecność ciężkiego uszkodzenia mózgu
  • Dowody na metaboliczne, endokrynologiczne lub syndromiczne przyczyny hipoglikemii, które nie wynikają z hiperinsulinizmu
  • Stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów, np. hydrokortyzonu >20 mg/m2 powierzchni ciała lub odpowiednika w ciągu 5 dni przed badaniem przesiewowym
  • Wcześniejsze stosowanie lanreotydu, sirolimusu (mechanistycznego celu inhibitorów rapamycyny [mTOR]), biologicznych środków przeciwzapalnych lub innych środków immunomodulujących. Wcześniejsze podanie oktreotydu jest dozwolone po co najmniej 48-godzinnym wypłukaniu przed randomizacją.
  • Każda istotna klinicznie nieprawidłowość stwierdzona na echokardiogramie, która w opinii badacza mogłaby wpłynąć na zdolność uczestnika do udziału w badaniu
  • Jakiekolwiek rozpoznane zaburzenie krzepnięcia lub krwawienia
  • Stosowanie leków na receptę lub bez recepty, o których wiadomo, że powodują wydłużenie odstępu QT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: najpierw dasiglukagon, potem placebo
48-godzinny wlew podskórny (sc) dasiglukagonu rozpoczynający się od 10 µg/godzinę z przejściem do 48-godzinnego wlewu podskórnego dasiglukagonu (część 1), po którym następuje 21 dni wlewu dasiglukagonu sc (część 2).
Lek: Placebo
Placebo dla dasiglukagonu
Lek: dasiglukagon
Analog glukagonu
Inne nazwy:
  • ZP4207
Eksperymentalny: najpierw placebo, potem dasiglukagon
48-godzinny wlew placebo sc z przejściem do 48-godzinnego wlewu dasiglukagonu sc, zaczynając od 10 µg/godzinę (część 1), a następnie 21 dni wlewu dasiglukagonu sc (część 2).
Lek: Placebo
Placebo dla dasiglukagonu
Lek: dasiglukagon
Analog glukagonu
Inne nazwy:
  • ZP4207

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia dożylna szybkość wlewu glukozy
Ramy czasowe: Godziny 36-48 po rozpoczęciu leku próbnego (część 1)
Średnia dożylna (IV) szybkość infuzji glukozy (GIR) w ciągu ostatnich 12 godzin każdego okresu leczenia w części 1, część crossovera badania (podawanie Dasiglucagon lub placebo).
Godziny 36-48 po rozpoczęciu leku próbnego (część 1)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podawane węglowodany
Ramy czasowe: 0 do 48 godzin po rozpoczęciu leku próbnego
Całkowita kwota (g) węglowodanów podawanych podczas części próby (podawanie Dasiglucagon lub placebo) dziennie.
0 do 48 godzin po rozpoczęciu leku próbnego
Średnia dożylna szybkość wlewu glukozy
Ramy czasowe: 48 godzin po rozpoczęciu badania leku (część 1)
Średnia IV GIR dla każdego 48-godzinnego okresu leczenia w części 1, Crossovera części badania (podawanie Dasiglucagon lub placebo).
48 godzin po rozpoczęciu badania leku (część 1)
Średnia dożylna szybkość wlewu glukozy poniżej 10 mg/kg/minutę
Ramy czasowe: Godziny 36-48 po rozpoczęciu leku próbnego (część 1)
Średnia gir IV poniżej 10 mg/kg/minutę w ciągu ostatnich 12 godzin każdego okresu leczenia podczas części 1, części crossovera (Dasiglucagon lub Administracja placebo) (tak/nie)
Godziny 36-48 po rozpoczęciu leku próbnego (część 1)
Czas na odstawienie odstawienia glukozy dożylnej
Ramy czasowe: Dni od 5 do 25 (część 2)
Czas na zakończenie odstawienia odsłaniania podawania glukozy IV podczas części 2, zdefiniowany jako pierwszy punkt w czasie, gdy pacjent był poza podawaniem glukozy dożylnym przez co najmniej 12 godzin.
Dni od 5 do 25 (część 2)
Wskaźnik zdarzeń hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Wskaźnik zdarzeń hipoglikemii, zdefiniowany jako liczba zdarzeń hipoglikemicznych, gdy PG wynosił <70 mg/dl (lub 3,9 mmol/l), jak wykryto przez samokontrola glukozy w osoczu.
Dni 5 do 25
Klinicznie istotne zdarzenia hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Klinicznie istotny wskaźnik zdarzeń hipoglikemii, zdefiniowany jako liczba zdarzeń, gdy PG wynosił <54 mg/dl (3,0 mmol/l), wykryty przez samokontrola glukozy w osoczu.
Dni 5 do 25
Czas na faktyczne wypisanie szpitala
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Czas w ciągu kilku dni do faktycznego wypisu szpitala zdefiniowanego jako czas od pierwszej ekspozycji na badany lek w części 2 do wypisu ze szpitala.
Dni 5 do 25
Czas na operację trzustki
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Czas (dni) do chirurgii trzustki (subototowa lub całkowita pancreateektomia z odcięciem ≥95%).
Dni 5 do 25
Podawane węglowodany
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Całkowita kwota (g) podawanych węglowodanów (niezależnie od trasy) dziennie.
Dni 5 do 25
Węglowodany podawane dożylnie
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Ilość (g) węglowodanów podawanych przez wlew glukozy dożylnego lub bolus lub całkowite żywienie pozajelitowe. Ten wtórny punkt końcowy miał na celu uwzględnienie tylko węglowodanów podawanych przez wlew glukozy dożylnego lub bolusa. Nie było możliwe rozróżnienie między węglowodanami podawanymi za pomocą wlewu glukozy lub dożylnego bolusa i węglowodanów podawanych jako lub nie jest częścią całkowitego żywienia pozajelitowego od zebranych danych. Ten punkt końcowy został rozszerzony o oba.
Dni 5 do 25
Węglowodany podawane jeździecko
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Ilość (g) węglowodanów podawanych w ramach całkowitego żywienia pozajelitowego.
Dni 5 do 25
Węglowodany podawane doustnie
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Ilość (g) węglowodanów podawanych drogą doustną.
Dni 5 do 25
Węglowodany podawane przez zasilanie żołądka
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Ilość (g) węglowodanów podawanych za pomocą rurki nosowoczelniczej lub gastrostomii.
Dni 5 do 25
Czas w zakresie w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Procent czas w zakresie (PG od 70 do 180 mg/dl [3,9-10,0 MMOL/L]) mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Czas w hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Procent czas w hipoglikemii (gdy PG wynosił <70 mg/dl [lub 3,9 mmol/l]), jak mierzy się przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Czas w klinicznie istotnej hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Procent czasu w klinicznie istotnej hipoglikemii (gdy PG wynosił <54 mg/dl [lub 3,0 mmol/l]), jak mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Epizody hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Wskaźnik epizodów hipoglikemii, zdefiniowany jako liczba epizodów tygodniowo, gdy PG wynosił <70 mg/dl (3,9 mmol/l) przez 15 minut lub dłużej, mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Klinicznie istotne epizody hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Wskaźnik klinicznie istotnych epizodów hipoglikemii, zdefiniowany jako liczba epizodów tygodniowo, kiedy trwał <54 mg/dl (3,0 mmol/l) przez 15 minut lub dłużej, mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Zakres hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Zakres hipoglikemii (zdefiniowany jako obszar nad krzywą glukozy [aokglukozę] poniżej 70 mg/dl [3,9 mmol/l]), jak mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Zakres klinicznie istotnej hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Zakres klinicznie istotnej hipoglikemii (zdefiniowanej jako obszar nad krzywą glukozy [aokglukozę] poniżej 54 mg/dl [3,0 mmol/l]), jak mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy, podzielone przez całkowity czas trwania w godzinach ciągłego monitorowania glukozy.
Dni 5 do 25
Czas w hiperglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Procent czasu w hiperglikemii (gdy PG wynosił> 180 mg/dl [10,0 mmol/l]), mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Zealand Pharma

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
17 lutego 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
7 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami