Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg, der evaluerer effektivitet og sikkerhed af Dasiglucagon hos børn med medfødt hyperinsulinisme

6. marts 2025 opdateret af: Zealand Pharma

Et randomiseret forsøg i 2 dele: Dobbeltblindet, Placebokontrolleret, Crossover Del 1 og Open-label Del 2, Evaluering af Dasiglucagons effektivitet og sikkerhed til behandling af børn med medfødt hyperinsulinisme

Formålet med forsøget er at evaluere effektiviteten af ​​dasiglucagon til at reducere glukosebehovet hos børn med vedvarende medfødt hyperinsulinisme (CHI), der kræver kontinuerlig intravenøs (IV) glukoseadministration for at forebygge/håndtere hypoglykæmi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • University Hospital, Magdeburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 uge til 11 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • CHI-diagnose etableret baseret på følgende:

    1. Hyperinsulinemi: plasmainsulin over grænsen for detektion af analysen dokumenteret under en hændelse af hypoglykæmi og/eller
    2. Hypofattycidæmi: plasmafri fedtsyre <1,7 mmol/L og/eller
    3. Hypoketonemi: Beta-hydroxybutyrat <1,8 mmol/L, og/eller
    4. Glykæmisk respons: en stigning i PG på >30 mg/dL (1,7 mmol/L) efter 1 mg IV eller intramuskulær (IM) glukagonadministration
  • Mand eller kvinde, alder ≥7 dage og <12 måneder ved screening
  • Kropsvægt på ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
  • Kontinuerlig IV-glukosebehov for at forhindre hypoglykæmi

Ekskluderingskriterier:

  • Er mistænkt for at have en forbigående form for CHI (f.eks. forbigående hyperinsulinisme på grund af maternel diabetes eller perinatal stress)
  • Blev født for tidligt under 34 ugers svangerskabsalder
  • Tilstedeværelse af hypertension eller hypotension, inklusive cirkulatorisk ustabilitet, der kræver understøttende medicin eller tilstedeværelse af fæokromocytom
  • Kendt eller mistænkt tilstedeværelse af alvorlig hjerneskade
  • Beviser for metaboliske, endokrine eller syndromiske årsager til hypoglykæmi, der ikke skyldes hyperinsulinisme
  • Brug af systemiske kortikosteroider, f.eks. hydrokortison >20 mg/m2 kropsoverflade eller tilsvarende inden for 5 dage før screening
  • Tidligere brug af lanreotid, sirolimus (mekanistisk mål for rapamycin [mTOR]-hæmmere), antiinflammatoriske biologiske midler eller andre immunmodulerende midler. Forudgående brug af octreotid er tilladt efter minimum 48 timers udvaskning før randomisering.
  • Enhver klinisk signifikant abnormitet identificeret på ekkokardiogram, som efter investigatorens mening ville påvirke forsøgspersonens evne til at deltage i forsøget
  • Enhver anerkendt koagulations- eller blødningsforstyrrelse
  • Brugen af ​​receptpligtig eller ikke-receptpligtig medicin, der vides at forårsage QT-forlængelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: dasiglucagon først og derefter placebo
48 timers dasiglucagon subkutan (sc) infusion startende ved 10 µg/time med crossover til 48 timers placebo sc infusion (del 1) efterfulgt af 21 dages dasiglucagon sc infusion (del 2).
Medicin: Placebo
Placebo for dasiglucagon
Medicin: dasiglucagon
Glukagon analog
Andre navne:
  • ZP4207
Eksperimentel: placebo først og derefter dasiglucagon
48 timers placebo sc infusion med crossover til 48 timers dasiglucagon sc infusion startende ved 10 µg/time (del 1) efterfulgt af 21 dages dasiglucagon sc infusion (del 2).
Medicin: Placebo
Placebo for dasiglucagon
Medicin: dasiglucagon
Glukagon analog
Andre navne:
  • ZP4207

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig intravenøs glukoseinfusionshastighed
Tidsramme: Timer 36-48 efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)
Gennemsnitlig intravenøs (IV) glukoseinfusionshastighed (GIR) i de sidste 12 timer af hver behandlingsperiode i del 1, crossover -delen af ​​forsøget (Dasiglucagon eller placebo -administration).
Timer 36-48 efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kulhydrater administreret
Tidsramme: 0 til 48 timer efter påbegyndelse af forsøgsmedicin
Det samlede beløb (g) af kulhydrater, der administreres under crossover -delen af ​​forsøget (dasiglucagon eller placebo -administration) pr. Dag.
0 til 48 timer efter påbegyndelse af forsøgsmedicin
Gennemsnitlig intravenøs glukoseinfusionshastighed
Tidsramme: 48 timer efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)
Gennemsnitlig IV GIR for hver 48-timers behandlingsperiode i del 1, crossover-delen af ​​forsøget (Dasiglucagon eller placebo-administration).
48 timer efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)
Gennemsnitlig intravenøs glukoseinfusionshastighed under 10 mg/kg/minut
Tidsramme: Timer 36-48 efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)
Gennemsnitlig IV -gir under 10 mg/kg/minut i de sidste 12 timer af hver behandlingsperiode i del 1, crossover -delen af ​​forsøget (Dasiglucagon eller placebo -administration) (ja/nej)
Timer 36-48 efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)
Tid til at gennemføre fravænning af intravenøs glukose
Tidsramme: Dage 5 til 25 (del 2)
Tid i dage til at gennemføre fravænning af IV -glukoseadministration i del 2, defineret som det første tidspunkt, hvor patienten havde været væk fra IV -glukoseadministration i mindst 12 timer.
Dage 5 til 25 (del 2)
Hypoglykæmi -hændelsesrate i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Hypoglykæmi-hændelsesrate, defineret som antal hypoglykæmiske begivenheder, når PG var <70 mg/dL (eller 3,9 mmol/L), som detekteret ved selvovervåget plasmaglukose.
Dage 5 til 25
Klinisk signifikante hypoglykæmi -begivenheder i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Klinisk signifikant hypoglykæmi-hændelsesrate, defineret som antal begivenheder, når PG var <54 mg/dL (3,0 mmol/L), som detekteret ved selvovervåget plasmaglukose.
Dage 5 til 25
Tid til faktisk udskrivning på hospitalet
Tidsramme: Dage 5 til 25
Tid i dage til faktisk udskrivning af hospitalet defineret som tiden fra første eksponering for undersøgelsesmedicin i del 2 til decharge fra hospitalet.
Dage 5 til 25
Tid til bugspytkirteloperation
Tidsramme: Dage 5 til 25
Tid (dage) til bugspytkirtelkirurgi (sub-total eller total pancreatektomi med en afskæring på ≥95%).
Dage 5 til 25
Kulhydrater administreret
Tidsramme: Dage 5 til 25
Samlet beløb (g) af kulhydrater, der administreres (uanset ruten) pr. Dag.
Dage 5 til 25
Kulhydrater administreret intravenøst
Tidsramme: Dage 5 til 25
Mængde (g) af kulhydrater, der administreres via IV -glukoseinfusion eller bolus eller total parenteral ernæring. Dette sekundære endepunkt var kun beregnet til at redegøre for kulhydrater, der blev administreret via IV -glukoseinfusion eller bolus. Det var ikke muligt at skelne mellem kulhydrater, der blev administreret via IV -glukoseinfusion eller bolus og kulhydrater, der blev administreret som værende eller ikke at være en del af den samlede parenterale ernæring fra de indsamlede data. Dette slutpunkt blev udvidet til at omfatte begge.
Dage 5 til 25
Kulhydrater administreret parenteralt
Tidsramme: Dage 5 til 25
Beløb (g) af kulhydrater, der administreres som en del af den samlede parenterale ernæring.
Dage 5 til 25
Kulhydrater administreret oralt
Tidsramme: Dage 5 til 25
Beløb (g) af kulhydrater, der administreres via oral rute.
Dage 5 til 25
Kulhydrater administreret via gastrisk foder
Tidsramme: Dage 5 til 25
Mængde (g) af kulhydrater, der administreres via nasogastrisk rør eller gastrostomi.
Dage 5 til 25
Tid inden for rækkevidde i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Procent tid inden for rækkevidde (PG mellem 70 til 180 mg/dl [3,9-10,0 mmol/l]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Tid i hypoglykæmi i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Procent tid i hypoglykæmi (når PG var <70 mg/dL [eller 3,9 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Tid i klinisk signifikant hypoglykæmi i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Procent tid i klinisk signifikant hypoglykæmi (når PG var <54 mg/dL [eller 3,0 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Hypoglykæmi -episoder i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Hastighed af hypoglykæmi -episoder, defineret som antal episoder om ugen, da PG var <70 mg/dL (3,9 mmol/L) i 15 minutter eller mere, målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Klinisk signifikante hypoglykæmi -episoder i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Hastighed af klinisk signifikante hypoglykæmi -episoder, defineret som antal episoder pr. Uge, da var <54 mg/dl (3,0 mmol/L) i 15 minutter eller mere, målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Omfang af hypoglykæmi i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Omfanget af hypoglykæmi (defineret som området over glukosekurven [aokglucose] under 70 mg/dL [3,9 mmol/l]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Omfang af klinisk signifikant hypoglykæmi i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Omfanget af klinisk signifikant hypoglykæmi (defineret som området over glukosekurven [aokglucose] under 54 mg/dL [3,0 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning, divideret med den samlede varighed i timer med kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Tid i hyperglykæmi i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Procent tid i hyperglykæmi (når PG var> 180 mg/dL [10,0 mmol/L]), målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Zealand Pharma

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. februar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. november 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger