Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnoťte účinnost a bezpečnost "Kamada-AAT pro inhalaci" u pacientů s AATD (InnovAATe)

10. srpna 2026 aktualizováno: Kamada, Ltd.

Prospektivní multicentrická, placebem kontrolovaná, dvojitě slepá studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti "Kamada-AAT pro inhalaci" 80 mg denně u dospělých pacientů s vrozeným deficitem alfa-1 antitrypsinu se středním a závažným omezením proudění vzduchu (40 % ≤ FEV1 ≤ 80 % předpokládané hodnoty; FEV1/SVC ≤ 70 %)

Současná studovaná populace se bude skládat z dospělých pacientů s vrozeným deficitem alfa-1 antitrypsinu (AAT), kteří mají středně těžké nebo těžké omezení proudění vzduchu (objem nuceného výdechu za 1 sekundu 40 % ≤ [FEV1] ≤ 80 % předpokládané hodnoty) a FEV1/pomalé vitální kapacita [SVC] ≤ 70 % a kteří během posledního roku nezaznamenali dvě nebo více středně závažných nebo jednu nebo více závažných exacerbací CHOPN. Celkem bude přijato 220 pacientů a po 4 týdnech praxe inhalování fyziologického roztoku pomocí rozprašovače budou randomizováni v poměru 1:1, aby inhalovali buď 80 mg/den "Kamada-AAT pro inhalaci" nebo placebo s identickým vzhledem. Pacienti budou léčeni po dobu 104 týdnů a poté budou sledováni dalších 26 týdnů. Za tuto dobu proběhne 13 návštěv na klinickém pracovišti a navíc budou pacienti povinni vyplňovat denní e-deník.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedinci s genetickým deficitem alfa-1-antitrypsinu (AATD) mají významně zvýšené riziko (80-100 %) rozvoje emfyzému. Tato studie je navržena tak, aby podávala roztok AAT pomocí nebulizátoru, aby pacienti mohli inhalovat lék namísto nutnosti infuzí jako při současné léčbě. Významnou výhodou inhalace je, že AAT se přenáší přímo do plic, což je místo, které protein nejvíce potřebuje. Dosavadní výsledky ukazují, že kromě většího pohodlí lze v plicích dosáhnout třikrát vyšších koncentrací AAT inhalací než intravenózními infuzemi. Dosud více než 220 pacientů dokončilo inhalační studie pro několik indikací.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
98

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • University Hospital (UZ) Leuven
  • Finsko
      • Tampere, Finsko
        • Tays Central Hospital
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6532SZ
        • Canisius Wilhelmina Hospital (CWZ)
    • ZA
      • Leiden, ZA, Holandsko, 2333ZA
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D09 YD60
        • Beaumont Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Spojené království, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Švédsko
      • Malmö, Švédsko, SE-20502
        • Skane University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Diagnóza závažného deficitu AAT, tj. pacienti s genotypem buď Pi(ZZ), Pi(Z/Null) nebo Pi(Null/Null) potvrzeným krevním testem genotypu dokumentovaným před screeningem.
  2. Hladiny AAT v séru ≤ 11 uM při screeningu.
  3. Plicní onemocnění s klinickými známkami omezení průtoku vzduchu (post bronchodilatační FEV1/SVC ≤ 70 %) při screeningu.
  4. 40 % ≤ FEV1 ≤ 80 % předpokládané post-bronchodilatancia při screeningu.
  5. Pacienti, kteří byli buď naivní, nebo byli vyřazeni z jakékoli léčby AAT alespoň 8 týdnů před randomizací.
  6. Věk od 18 do 65 let včetně při screeningu.
  7. Schopnost číst a podepsat informovaný souhlas a ochotu zúčastnit se studie.
  8. Muži nebo netěhotné, nekojící ženy, jejichž screeningový těhotenský test je negativní, kteří používají metody antikoncepce považované zkoušejícím za spolehlivé, jsou po menopauze nebo jsou chirurgicky sterilizovány.
  9. Vysoká kompliance během běhu je definována jako užívání studijních léků a dodržování e-Diary po dobu alespoň 20 z 28 dnů běhu.

Kritéria vyloučení

  1. Absolutní deficit imunoglobulinu A (IgA) definovaný jako hladiny IgA v séru < 0,05 g/l při screeningu.
  2. Život ohrožující transfuzní reakce (reakce), alergie, anafylaktická reakce nebo systémová odpověď na produkty získané z lidské plazmy v anamnéze.
  3. Dvě nebo více středně závažných nebo závažných exacerbací během jednoho roku před základní návštěvou.
  4. Střední exacerbace během 6 týdnů před výchozí hodnotou.
  5. Použití perorálních nebo parenterálních glukokortikoidů v dávkách nad 10 mg prednisonu denně nebo ekvivalentních generik (látka a dávka).
  6. Klinicky významná interkurentní onemocnění (s výjimkou respiračního nebo jaterního onemocnění sekundárního k nedostatku AAT), včetně: srdečních, jaterních, ledvinových, endokrinních, neurologických, hematologických, neoplastických, imunologických, kosterních nebo jiných. Pacienti mohou být zařazeni po konzultaci s ošetřujícím lékařem a zadavatelem, pokud podle názoru zkoušejícího nebude jejich stav narušovat bezpečnost, shodu nebo jiné aspekty této studie.
  7. Hospitalizace z jakékoli příčiny 6 týdnů před screeningem.
  8. Transplantace plic nebo jater v anamnéze.
  9. Na jakékoliv čekací listině na hrudní nebo jaterní chirurgii.
  10. Jakákoli operace plic během posledních dvou let (včetně bronchoskopické redukce objemu plic).
  11. Jakékoli kouření během roku před screeningem.
  12. Důkazy o zneužívání alkoholu nebo o zneužívání alkoholu v anamnéze nebo užívání nelegálních drog a/nebo zneužívání legálně předepsaných drog v posledních 5 letech před screeningem.
  13. Akutní nebo chronická hepatitida (hepatitida A, hepatitida B, hepatitida C) nebo pozitivní sérologie viru lidské imunodeficience (HIV).
  14. Známky významných abnormalit v sérové ​​hematologii, chemii séra, sérových zánětlivých/imunogenních markerech a analýze moči podle posouzení zkoušejícího, s přihlédnutím k potenciálním účinkům deficitu AAT.
  15. Známky významných abnormalit v EKG podle posouzení zkoušejícího při screeningu.
  16. Přítomnost psychiatrické/duševní poruchy nebo jakékoli jiné zdravotní poruchy, která by mohla zhoršit schopnost pacienta poskytnout informovaný souhlas nebo splnit požadavky protokolu studie. Pokud podle názoru zkoušejícího stav nebude narušovat compliance nebo jiné aspekty této studie, může být pacient zařazen po konzultaci s ošetřujícím lékařem a zadavatelem.
  17. Účast v jiné klinické studii zahrnující zkoumanou medikaci nebo intervenční léčbu během 30 dnů a/nebo poslední dávku 5 poločasů před návštěvou screeningu.
  18. Neschopnost docházet na plánované návštěvy kliniky a/nebo dodržovat protokol studie.
  19. Jakýkoli další faktor, který by podle názoru zkoušejícího bránil pacientovi splnit požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Inhaloval AAT
Denní inhalace 80 mg/den „Kamada-AAT pro inhalaci“ po dobu 104 týdnů
Lék: Alfa 1-antitrypsin
Alfa 1-antitrypsinový produkt Kamada podávaný inhalací pomocí elektronického nebulizéru eFlow® vyráběného společností PARI Pharma GmbH
Ostatní jména:
  • Kamada alfa 1-antitrypsin k inhalaci
Komparátor placeba: Placebo
Denní inhalace roztoku NaCl v roztoku fosfátového pufru s 0,01% TWEEN-80
Lék: Placebo
Příprava NaCl v roztoku fosfátového pufru s 0,01% TWEEN-80

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
FEV1 po bronchodilataci
Časové okno: 104 týdnů
Změna FEV1 po bronchodilataci od výchozí hodnoty ve 104. týdnu
104 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
CT denzitometrie celých plic 15. percentil plicní hustoty (PD15) při celkové kapacitě plic (TLC).
Časové okno: 104 týdnů
Změna od výchozí hodnoty během 104 týdnů léčby v CT denzitometrii 15. percentilu plicní hustoty celých plic (PD15) při celkové kapacitě plic (TLC).
104 týdnů
FEV1 % předpovědi
Časové okno: 104 týdnů
Změna od výchozí hodnoty během 104 týdnů léčby v FEV1 % předpokládané hodnoty
104 týdnů
FEV1/FVC %
Časové okno: 104 týdnů
Změna FEV1/FVC % oproti výchozí hodnotě za 104 týdnů léčby
104 týdnů
Exacerbace
Časové okno: 104 týdnů
Roční míra exacerbací podle závažnosti a délky trvání
104 týdnů
6minutový test chůze
Časové okno: 104 týdnů
Změna ze základní linie ve vzdálenosti, kterou ušel za šest minut
104 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
TEAEs
Časové okno: 130 týdnů
Četnost a závažnost nežádoucích příhod během léčby nežádoucí příhody (TEAE), nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI) a závažné nežádoucí příhody (SAE) během léčby a následného období [Výsledek bezpečnosti]
130 týdnů
ADA/nADA
Časové okno: 130 týdnů
Rychlost a titry vazebných a neutralizujících protilátek AAT (ADA/nADA) v plazmě [Výsledek bezpečnosti]
130 týdnů
PiM
Časové okno: 130 týdnů
Plazmatické hladiny specifické pro AAT typu M (PiM) hodnocené jako funkce doby expozice, protilátkové odpovědi (pozitivní vs. negativní) a titrů protilátek. [Výsledek bezpečnosti]
130 týdnů
EKG
Časové okno: 130 týdnů
Elektrokardiogram [Bezpečnostní výsledek] bude klasifikován jako normální nebo abnormální.
130 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Kamada, Ltd.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Syneos Health

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jan Stolk, Prof, LUMC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. února 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Kamada-AAT (inhaled) 008

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení